Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność impulsów metyloprednizolonu w hiperplazji komórek neuroendokrynnych u niemowląt: badanie wczesnej fazy (CORTICONEHI)

26 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śródmiąższowe choroby płuc u dzieci (chILD) to heterogenna grupa rzadkich i ciężkich chorób, których częstość występowania szacuje się na 1/100 000. Wśród nich jedną z najczęstszych etiologii (do 16% przypadków) jest rozrost komórek neuroendokrynnych niemowląt (NEHI), zwany także przetrwałym tachypnoe niemowlęcym (PTI). NEHI obejmuje młode niemowlęta (mediana wieku początku od 3 do 6 miesięcy) z tachypnoe, hipoksemią, trzeszczeniami, cofaniem się, brakiem rozwoju i specyficznymi lokalizacjami zmętnień matowej szyby (GGO) w tomografii komputerowej klatki piersiowej (obszary przyśródpiersiowe i płaty przednie (prawy środkowy płat i język). W chwili rozpoznania większość pacjentów (50 do 100%) wymaga suplementacji tlenem, która zwykle utrzymuje się przez miesiące lub lata, czasami w połączeniu ze wsparciem żywieniowym i ewentualnie żywieniem dojelitowym. Uważa się, że NEHI ma związek ze zwiększoną liczbą komórek neuroendokrynnych w obszarze nabłonka dróg oddechowych. Komórki te występują obficie w życiu płodowym, kiedy odgrywają rolę w regulacji rozwoju płuc i zmniejszają się przed urodzeniem.

Nie ma specyficznego leczenia NEHI. Głównym sposobem leczenia chILD są kortykosteroidy. Jednak w NEHI ich skuteczność jest przedmiotem dyskusji. Na całym świecie istnieje tylko kilka serii lub kohort przypadków NEHI, obejmujących maksymalnie 500 zgłoszonych przypadków wyłącznie w ramach badań retrospektywnych. Wśród nich zespoły ze Stanów Zjednoczonych i Argentyny zgłaszają jedynie leczenie wspomagające (terapię tlenową i wsparcie żywieniowe), podczas gdy inne zespoły, takie jak francuskie, w dużej mierze stosują dożylne impulsy kortykosteroidów.

W przeciwieństwie do większości CHILD, rokowanie w przypadku NEHI jest zwykle dobre. Jednakże w wieku szkolnym u 26% pacjentów objawy choroby utrzymują się lub mają nieprawidłową czynność płuc. Ponadto tlenoterapia znacząco wpływa na jakość życia (QoL) dzieci z ILD (-10,43/100 punktów, p=0,02), ale także QoL i nastrój ich rodziców (dane niepublikowane).

Niniejsza hipoteza badawcza zakłada, że ​​kortykosteroidy są związane ze skróceniem czasu podawania tlenu u niemowląt z NEHI.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania była ocena korzystnego wpływu dożylnych impulsów metyloprednizolonu na tlenoterapię u niemowląt z NEHI. Dotyczy wszystkich pacjentów z hipoksją NEHI w wieku poniżej 12 miesięcy, obserwowanych w jednym z ośrodków sieci RespiRare. Rekrutowanych będzie 18 pacjentów.

CORTICO-NEHI zaprojektowano jako badanie wczesnej fazy, oparte na projekcie jednoetapowej fazy II firmy A'Hern.

Wszystkich pacjentów włączono do jednej grupy otrzymującej standardowo maksymalnie 6 impulsów dożylnych trwających 3 dni każdy.

W ramach standardowej opieki odbędzie się 12 wizyt:

  • Wizyta przesiewowa (maksymalnie M-1): rutynowa wizyta kontrolna (zwykle hospitalizacja w celu rozpoznania NEHI). Jeśli pacjent kwalifikuje się, rodzice są informowani o badaniu i przekazywana jest świadoma notatka. Informacje dotyczące protokołu badania podawane są w celu uzyskania ich pisemnej zgody w możliwie najkrótszym czasie, najpóźniej w momencie włączenia do badania.
  • Włączenie (M0): Po sprawdzeniu kryteriów włączenia i braku kryteriów wykluczenia, uzyskaniu informacji i uzyskaniu zgody rodziców. Po tych badaniach pacjentowi podaje się pierwszy impuls dożylny metyloprednizolonu (D1) w ciągu 10 dni.
  • Wizyty lecznicze (M0 - M5): Podczas hospitalizacji wykonuje się 6 pulsów w odstępie 4 tygodni (+/- 10 dni). Każdy puls to trwająca 3 dni i 6 godzin perfuzja metyloprednizolonu (500 mg i 120 mg) 10 mg/kg/dzień rozcieńczonego w 50 ml soli fizjologicznej pod kontrolą SpO2, tętna i ciśnienia krwi / 30 min. Jeżeli można przerwać podawanie tlenu (2 badania tlenowe w odstępie 1 tygodnia +/- 10 dni): Osiągnięto punkt końcowy i impulsy metyloprednizolonu zostały definitywnie zatrzymane.
  • Wizyty kontrolne (M6, M9, M12, M15 i M18)

Na potrzeby badawcze m.in.

  • W momencie włączenia do badania zostanie wykonana tomografia komputerowa i echokardiografia, jeśli nie zostały wykonane w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Kwestionariusze QoL zostaną wykonane przy włączeniu, M6, M12 i M18
  • Miarka poziomu cukru zostanie wykonana w M6, M9, M12, M15, M18 (oprócz M0 - M5 zgodnie ze standardem staranności)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlę w wieku poniżej 12 miesięcy

  • Diagnoza NEHI na podstawie:

    • Niedawno potwierdzony kliniczny wynik Liptzina ≥7/10 powiązany z sugestywnym obrazem tomografii komputerowej klatki piersiowej z zmętnieniami matowej szyby ograniczonymi do płata środkowego, języka i obszarów przyśródpiersiowych LUB
    • podejrzenie tomografii komputerowej klatki piersiowej i klinicznej oraz biopsja płuc wykazująca zwiększoną liczbę komórek neuroendokrynnych w obszarze nabłonka dróg oddechowych (przynajmniej jeden oskrzeliek z co najmniej 10% komórek neuroendokrynnych)
  • Zapotrzebowanie na tlen (w stanie czuwania i/lub podczas snu) w oparciu o zwykłe zalecenia pediatryczne (patrz punkt 4.1.1)
  • Obserwowano w jednym z ośrodków uczestniczących w programie RespiRare
  • Pisemna świadoma zgoda posiadacza(-ów) jego przedstawiciela prawnego w momencie włączenia

Kryteria wyłączenia:

  • Inna przyczyna chILD oceniana na podstawie testów laboratoryjnych, analizy genetycznej pod kątem genów środków powierzchniowo czynnych (jeśli jest dostępna), płukania oskrzelowo-pęcherzykowego i/lub biopsji płuc.
  • Pacjent leczony impulsami dożylnymi metyloprednizolonu przed (w dowolnym momencie)
  • Cukrzyca
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze
  • Brak ubezpieczenia zdrowotnego
  • Ciągła infekcja
  • Szczepienie żywą, atenuowaną szczepionką w ciągu ostatnich dwóch tygodni
  • Długotrwałe leczenie azytromycyną i/lub hydroksychlorochiną
  • Pacjenci już uwzględnieni w badaniu interwencyjnym (RIPH1, badaniu klinicznym lub badaniu klinicznym)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Impulsy dożylne metyloprednizolonu
Lek: Impulsy IV metyloprednizolonu
Wykonuje się sześć (6) impulsów (maks.) w odstępie 4 tygodni (+/- 10 dni). Każdy puls to trwająca 3 dni i 6 godzin perfuzja metyloprednizolonu (500 mg i 120 mg) 10 mg/kg/dzień rozcieńczonego w 50 ml soli fizjologicznej pod kontrolą SpO2, tętna, ciśnienia krwi/

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dzieci nadal wymagających tlenoterapii
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Aby ocenić skuteczność terapii tlenowej, konieczne jest stosowanie 6-miesięcznych impulsów metyloprednizolonu u pacjentów NEHI w M18.
Miesiąc 18

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas zakończyć terapię tlenową
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Czas pomiędzy randomizacją a brakiem konieczności tlenoterapii w M18
Miesiąc 18
Liczba pacjentów wymagających ciągłej tlenoterapii (tzn. tlenoterapii podczas snu i czuwania w przeciwieństwie do tlenoterapii stosowanej wyłącznie podczas snu) w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Liczba dzieci nadal wymagających tlenoterapii/ Liczba dzieci wymagających jedynie tlenu do snu
Miesiąc 18
Liczba pacjentów wymagających w miarę upływu czasu wyłącznie tlenu do snu
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Liczba dzieci wymagających jedynie tlenu do snu
Miesiąc 18
Liczba pacjentów z prawidłową częstością oddechów
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Liczba dzieci z prawidłową częstością oddechów w spoczynku
Miesiąc 18
Leczenie ChILD (zmniejszenie nasilenia) w miarę upływu czasu
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Różnica w skali Fana oceniającej ciężkość dzieci z ILD (objawy ze strony układu oddechowego, SpO2 <90% podczas snu lub wysiłku, SpO2 <90% w spoczynku i nadciśnienie płucne)
Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Jakość życia rodziców
Ramy czasowe: Miesiąc 0 i miesiąc 18
Wpływ na rodzinę Wynik PedsQL i wynik QoL rodziców (przesłane do publikacji)
Miesiąc 0 i miesiąc 18
Jakość życia pacjenta
Ramy czasowe: Miesiąc 0 i miesiąc 18
Pacjenci mają wpływ na wyniki PedsQL i chILD QoL; wynik chILDPQoL.
Miesiąc 0 i miesiąc 18
Wpływ NEHI na stan odżywiania i wzrostu
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Liczba pacjentów wymagających co najmniej jednego epizodu żywienia dojelitowego (na podstawie oceny lekarza w przypadku nieprawidłowej krzywej masy ciała)
Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Bezpieczeństwo impulsów metyloprednizolonu
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Liczba nieoczekiwanych hospitalizacji z powodu zaostrzeń ze strony układu oddechowego
Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Liczba kursów antybiotyków w przypadku zaostrzenia infekcyjnego płuc
Ramy czasowe: Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Bezpieczeństwo impulsów metyloprednizolonu
Między miesiącem 0 a miesiącem 18
Bezpieczeństwo impulsów metyloprednizolonu
Ramy czasowe: W miesiącu 6
  • liczba pacjentów, u których co najmniej raz skurczowe lub rozkurczowe ciśnienie tętnicze (AP) przekraczało 2SD dla wieku w dniach podawania metyloprednizolonu
  • liczba pacjentów z co najmniej jednym podwyższonym poziomem glikemii na czczo przed pierwszym dniem podawania impulsów metyloprednizolonu.
W miesiącu 6
Bezpieczeństwo impulsów metyloprednizolonu
Ramy czasowe: W miesiącu 6
- liczba pacjentów z co najmniej jednym podwyższonym poziomem glikemii na czczo przed pierwszym dniem podawania pulsów metyloprednizolonu.
W miesiącu 6
Porównanie kwestionariusza PedsQL dotyczącego wpływu na rodzinę z nowo opisanym kwestionariuszem chILD-PQoL
Ramy czasowe: Miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18
Korelacja pomiędzy kwestionariuszem PedsQL dotyczącym wpływu na rodzinę a nowo opisanym kwestionariuszem chILD-PQoL
Miesiąc 0, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18
Aby zbadać ewolucję tomografii komputerowej klatki piersiowej
Ramy czasowe: w 6. i 18. miesiącu
Liczba pacjentów z rozszerzeniem, stabilnością, zmniejszeniem lub brakiem zmian GGO w tomografii komputerowej
w 6. i 18. miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

27 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP230821
  • 2023-508132-65-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj