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Efficacia degli impulsi di metilprednisolone nell'iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia: uno studio in fase iniziale (CORTICONEHI)

26 agosto 2025 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Le malattie polmonari interstiziali infantili (chILD) sono un gruppo eterogeneo di patologie rare e gravi con una prevalenza stimata di 1/100.000. Tra questi, l'iperplasia delle cellule neuroendocrine dell'infanzia (NEHI), chiamata anche tachipnea persistente dell'infanzia (PTI), è una delle eziologie più comuni (fino al 16% dei casi). La NEHI coinvolge neonati piccoli (età media all'esordio da 3 a 6 mesi) con tachipnea, ipossiemia, crepitii, retrazioni, ritardo della crescita e localizzazioni specifiche di opacità a vetro smerigliato (GGO) alla TC del torace (aree paramediastiniche e lobi anteriori (centro destro) lobo e lingula). Alla diagnosi, la maggior parte dei pazienti (dal 50 al 100%) necessita di un'integrazione di ossigeno che di solito dura mesi o anni, talvolta associata al supporto nutrizionale con eventuale nutrizione enterale. Si ritiene che il NEHI sia correlato ad un aumento del numero di cellule neuroendocrine nell’area epiteliale delle vie aeree. Queste cellule sono abbondanti nella vita fetale, quando svolgono un ruolo nella regolazione dello sviluppo polmonare e diminuiscono prima della nascita.

Non esiste un trattamento specifico per il NEHI. Il trattamento principale della chILD sono i corticosteroidi. Tuttavia, nel NEHI, la loro efficacia è oggetto di dibattito. Esistono solo poche serie o coorti di casi NEHI in tutto il mondo, che rappresentano un massimo di 500 casi segnalati solo nell'ambito di studi retrospettivi. Tra questi, i team di Stati Uniti e Argentina riferiscono solo cure di supporto (ossigenoterapia e supporto nutrizionale), mentre altri team, come quelli francesi, utilizzano in gran parte impulsi di corticosteroidi IV.

A differenza della maggior parte dei bambini chILD, la prognosi NEHI è generalmente buona. Tuttavia, in età scolare, il 26% dei pazienti rimane sintomatico o presenta una funzione polmonare anormale. Inoltre, l'ossigenoterapia influenza significativamente la qualità della vita (QoL) dei bambini con ILD (-10,43/100 punti, p=0,02) ma anche la QoL e l'umore dei loro genitori (dati non pubblicati).

Il presente studio ipotizza che i corticosteroidi siano associati a una riduzione della durata del supporto di ossigeno nei neonati con NEHI.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio mira a valutare l'effetto benefico degli impulsi di metilprednisolone IV sull'ossigenoterapia nei neonati con NEHI. Si applica a tutti i pazienti NEHI ipossici di età inferiore a 12 mesi e seguiti in uno dei centri della rete RespiRare. Verranno reclutati 18 pazienti.

CORTICO-NEHI è concepito come uno studio di fase iniziale che segue il progetto di Fase II a stadio singolo di A'Hern.

Tutti i pazienti sono inclusi in un unico gruppo che riceve come standard di cura un massimo di 6 impulsi IV di 3 giorni ciascuno.

Come standard di cura verranno eseguite 12 visite:

  • Visita di screening (M-1 al massimo): visita di routine di follow-up (di solito il ricovero per diagnosi NEHI). Se il paziente è idoneo, i genitori vengono informati dello studio e viene fornita una nota informativa. Vengono fornite informazioni sul protocollo dello studio per ottenere il loro consenso scritto il prima possibile, e al più tardi al momento dell'inclusione.
  • Inclusione (M0): previa verifica dei criteri di inclusione e dell'assenza di criteri di esclusione, informativa e raccolta del consenso dei genitori. A seguito di queste indagini, al paziente viene somministrato il primo impulso EV di metilprednisolone (D1) entro il limite di 10 giorni.
  • Visite di trattamento (M0 - M5): Durante un ricovero vengono eseguiti 6 impulsi a intervalli di 4 settimane (+/- 10 giorni). Ogni impulso corrisponde a una perfusione di 3 giorni e 6 ore di metilprednisolone (500 mg e 120 mg) 10 mg/kg/giorno diluito in 50 ml di soluzione salina sotto la supervisione di SpO2, frequenza cardiaca, pressione sanguigna/30 minuti. Se è possibile interrompere l'ossigeno (2 ossimetrie con un intervallo di 1 settimana +/- 10 giorni): il punto finale viene raggiunto e gli impulsi di metilprednisolone vengono definitivamente interrotti.
  • Visite di controllo (M6, M9, M12, M15 e M18)

Per le esigenze di ricerca,

  • La TC e l'ecocardiografia verranno eseguite al momento dell'inclusione se non eseguite negli ultimi 3 mesi
  • I questionari QoL verranno eseguiti all'inclusione, M6, M12 e M18
  • Il dipstick per lo zucchero verrà eseguito a M6, M9, M12, M15, M18 (oltre a M0 - M5 secondo lo standard di cura)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonato di età inferiore a 12 mesi

  • Diagnosi NEHI basata su:

    • Il punteggio clinico Liptzin recentemente convalidato ≥ 7/10 associato a un pattern TC toracico suggestivo con opacità a vetro smerigliato limitate al lobo medio, alla lingula e alle aree polmonari paramediastiniche OPPURE
    • un sospetto TC clinico e toracico e una biopsia polmonare che mostri un aumento del numero di cellule neuroendocrine nell'area epiteliale delle vie aeree (almeno un bronchiolo con almeno il 10% di cellule neuroendocrine)
  • Fabbisogno di ossigeno (veglia e/o sonno) in base alle consuete raccomandazioni pediatriche (vedere paragrafo 4.1.1)
  • Seguito in uno dei centri aderenti a RespiRare
  • Consenso informato scritto del/i titolare/i del/i suo/i rappresentante legale/i all'inserimento

Criteri di esclusione:

  • Altre cause di chILD valutate mediante test di biologia di laboratorio, analisi genetica per i geni del surfattante (se disponibili), lavaggio broncoalveolare e/o biopsia polmonare.
  • Paziente trattato con impulsi di metilprednisolone EV prima (in qualsiasi momento)
  • Diabete
  • Ipertensione arteriosa non controllata
  • Assenza di assicurazione sanitaria
  • Infezione in corso
  • Immunizzazione con un vaccino vivo attenuato nelle ultime due settimane
  • Trattamento a lungo termine con azitromicina e/o idrossiclorochina
  • Pazienti già inclusi in uno studio interventistico (RIPH1, indagine clinica o sperimentazione clinica)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Impulsi di metilprednisolone IV
Droga: Impulsi di metilprednisolone IV
Sei (6) impulsi (massimo) vengono eseguiti a intervalli di 4 settimane (+/- 10 giorni). Ogni impulso corrisponde a una perfusione di 3 giorni per 6 ore di Metilprednisolone (500 mg e 120 mg) 10 mg/kg/giorno diluito in 50 ml di soluzione salina sotto la supervisione di SpO2, frequenza cardiaca, pressione sanguigna/

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di bambini che necessitano ancora di ossigenoterapia
Lasso di tempo: Mese 18
Per valutare l'efficacia sulla terapia con ossigeno è necessario un impulso di metilprednisolone per 6 mesi nei pazienti NEHI al M18.
Mese 18

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di realizzare lo svezzamento dall'ossigenoterapia
Lasso di tempo: Mese 18
Durata tra la randomizzazione e l'assenza della richiesta di ossigenoterapia a M18
Mese 18
Il numero di pazienti che necessitano di ossigenoterapia continua (ovvero ossigenoterapia durante il sonno e durante la veglia in opposizione al solo ossigeno nel sonno) nel tempo
Lasso di tempo: Mese 18
Numero di bambini che necessitano ancora di ossigenoterapia/Numero di bambini che necessitano solo di ossigeno durante il sonno
Mese 18
Il numero di pazienti che necessitano solo di ossigeno durante il sonno nel tempo
Lasso di tempo: Mese 18
Numero di bambini che necessitano solo di ossigeno nel sonno
Mese 18
Il numero di pazienti con una frequenza respiratoria normale
Lasso di tempo: Mese 18
Numero di bambini con frequenza respiratoria normale a riposo
Mese 18
Guarigione dei bambini (riduzione della gravità) nel tempo
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 18
Differenza del punteggio di gravità di Fan che valuta la gravità dei bambini con ILD (sintomi respiratori, SpO2 <90% durante il sonno o sotto sforzo, SpO2 <90% a riposo e ipertensione polmonare)
Tra il mese 0 e il mese 18
QoL dei genitori
Lasso di tempo: Mese 0 e mese 18
Punteggio PedsQL dell'impatto della famiglia e punteggio QoL dei genitori (inviato per la pubblicazione)
Mese 0 e mese 18
QoL del paziente
Lasso di tempo: Mese 0 e mese 18
I pazienti influiscono sul PedsQL e sui punteggi QoL di chILD; il punteggio chILDPQoL.
Mese 0 e mese 18
Impatto del NEHI sullo stato di alimentazione e crescita
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 18
Numero di pazienti che necessitano di almeno un episodio di nutrizione enterale (in base alla valutazione del medico in caso di curva ponderale anomala)
Tra il mese 0 e il mese 18
Sicurezza degli impulsi di metilprednisolone
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 18
Numero di ricoveri inattesi per riacutizzazione respiratoria
Tra il mese 0 e il mese 18
Numero di cicli di antibiotici per una riacutizzazione polmonare infettiva
Lasso di tempo: Tra il mese 0 e il mese 18
Sicurezza degli impulsi di metilprednisolone
Tra il mese 0 e il mese 18
Sicurezza degli impulsi di metilprednisolone
Lasso di tempo: Al mese 6
  • il numero di pazienti con almeno una volta pressione arteriosa sistolica o diastolica superiore a 2SD per l'età ai giorni degli impulsi di metilprednisolone
  • il numero di pazienti con almeno una glicemia a digiuno elevata prima del primo giorno di impulsi di metilprednisolone.
Al mese 6
Sicurezza degli impulsi di metilprednisolone
Lasso di tempo: Al mese 6
- il numero di pazienti con almeno una glicemia a digiuno elevata prima del primo giorno di impulsi di metilprednisolone.
Al mese 6
Confrontare il questionario PedsQL sull'impatto della famiglia con il questionario chILD-PQoL appena descritto
Lasso di tempo: Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18
Correlazione tra il questionario PedsQL sull'impatto della famiglia e il questionario chILD-PQoL appena descritto
Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18
Studiare l'evoluzione della TC toracica
Lasso di tempo: al mese 6 e al mese 18
Numero di pazienti con estensione, stabilità, diminuzione o assenza delle lesioni GGO alla TC
al mese 6 e al mese 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

28 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

27 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APHP230821
  • 2023-508132-65-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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