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Wirksamkeit von Methylprednisolon-Impulsen bei Hyperplasie neuroendokriner Zellen im Säuglingsalter: Eine frühe Phasenstudie (CORTICONEHI)

26. August 2025 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interstitielle Lungenerkrankungen im Kindesalter (chILD) sind eine heterogene Gruppe seltener und schwerer Erkrankungen mit einer geschätzten Prävalenz von 1/100.000. Unter ihnen ist die neuroendokrine Zellhyperplasie im Säuglingsalter (NEHI), auch persistierende Tachypnoe im Säuglingsalter (PTI) genannt, eine der häufigsten Ursachen (bis zu 16 % der Fälle). NEHI betrifft junge Säuglinge (mittleres Erkrankungsalter 3 bis 6 Monate) mit Tachypnoe, Hypoxämie, Knistern, Retraktionen, Gedeihstörungen und spezifischen Lokalisationen von Mattglastrübungen (GGO) im Thorax-CT-Scan (paramediastinale Bereiche und Vorderlappen (rechte Mitte). Lappen und Lingula). Bei der Diagnose benötigen die meisten Patienten (50 bis 100 %) eine Sauerstoffergänzung, die in der Regel über Monate bis Jahre anhält und manchmal mit einer Ernährungsunterstützung und eventueller enteraler Ernährung verbunden ist. Es wird angenommen, dass NEHI mit einer erhöhten Anzahl neuroendokriner Zellen im Epithelbereich der Atemwege zusammenhängt. Diese Zellen sind im fötalen Leben reichlich vorhanden, wenn sie eine Rolle bei der Regulierung der Lungenentwicklung spielen, und nehmen vor der Geburt ab.

Es gibt keine spezifische Behandlung für NEHI. Die Hauptbehandlung bei Kindern sind Kortikosteroide. Allerdings ist ihre Wirksamkeit in NEHI umstritten. Es gibt weltweit nur wenige NEHI-Fallserien oder -Kohorten, die maximal 500 gemeldete Fälle in rein retrospektiven Studien ausmachen. Unter ihnen berichten die Teams aus den USA und Argentinien nur über unterstützende Behandlung (Sauerstofftherapie und Ernährungsunterstützung), während andere Teams, wie die französischen, überwiegend intravenöse Kortikosteroidimpulse verwenden.

Im Gegensatz zu den meisten Kindern ist die Prognose von NEHI normalerweise gut. Allerdings bleiben im schulpflichtigen Alter 26 % der Patienten weiterhin symptomatisch oder weisen eine abnormale Lungenfunktion auf. Darüber hinaus beeinflusst die Sauerstofftherapie die Lebensqualität (QoL) der Kinder mit ILD erheblich (-10,43/100 Punkte, p=0,02), aber auch die Lebensqualität und die Stimmung ihrer Eltern (unveröffentlichte Daten).

Die vorliegende Studienhypothese geht davon aus, dass Kortikosteroide mit einer Verkürzung der Dauer der Sauerstoffversorgung bei Säuglingen mit NEHI verbunden sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel dieser Studie ist es, die positive Wirkung von intravenösen Methylprednisolon-Impulsen auf die Sauerstofftherapie bei Säuglingen mit NEHI zu bewerten. Sie gilt für alle hypoxischen NEHI-Patienten im Alter unter 12 Monaten, die in einem der Zentren des RespiRare-Netzwerks betreut werden. Es werden 18 Patienten rekrutiert.

CORTICO-NEHI ist als Frühphasenstudie nach dem einstufigen Phase-II-Design von A'Hern konzipiert.

Alle Patienten sind in einer einzigen Gruppe enthalten und erhalten standardmäßig maximal 6 IV-Impulse über jeweils 3 Tage.

Als Standardbehandlung werden 12 Besuche durchgeführt:

  • Screening-Besuch (maximal M-1): routinemäßiger Folgebesuch (normalerweise der Krankenhausaufenthalt wegen NEHI-Diagnose). Wenn der Patient geeignet ist, werden die Eltern über die Studie informiert und erhalten eine informierte Mitteilung. Informationen zum Studienprotokoll werden gegeben, um so schnell wie möglich, spätestens jedoch bei der Aufnahme, deren schriftliche Einwilligung einzuholen.
  • Einschluss (M0): Nach Prüfung der Einschlusskriterien und des Fehlens von Ausschlusskriterien, Information und Einholung der Einwilligung der Eltern. Im Anschluss an diese Untersuchungen wird dem Patienten innerhalb von 10 Tagen der erste intravenöse Methylprednisolon-Impuls (D1) verabreicht.
  • Behandlungsbesuche (M0 – M5): Während eines Krankenhausaufenthaltes werden 6 Impulse im Abstand von 4 Wochen (+/- 10 Tage) durchgeführt. Jeder Impuls ist eine 3-Tage-6-Stunden-Perfusion von Methylprednisolon (500 mg und 120 mg), 10 mg/kg/Tag, verdünnt in 50 ml Kochsalzlösung, unter Überwachung von SpO2, Herzfrequenz, Blutdruck/30 Minuten. Wenn die Sauerstoffzufuhr gestoppt werden kann (2 Oxymetrien im Abstand von einer Woche +/- 10 Tage): Der Endpunkt ist erreicht und die Methylprednisolon-Pulse werden endgültig gestoppt.
  • Nachuntersuchungen (M6, M9, M12, M15 und M18)

Für den Forschungsbedarf,

  • CT-Scan und Echokardiographie werden bei der Aufnahme durchgeführt, wenn sie nicht in den letzten 3 Monaten durchgeführt wurden
  • Fragebögen zur Lebensqualität werden bei Einschluss M6, M12 und M18 durchgeführt
  • Der Zuckermessstab wird bei M6, M9, M12, M15, M18 durchgeführt (zusätzlich zu M0 – M5 gemäß Pflegestandard).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Rekrutierung
        • Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kleinkinder unter 12 Monaten

  • NEHI-Diagnose basierend auf:

    • Der kürzlich validierte klinische Liptzin-Score ≥7/10 ist mit einem suggestiven Thorax-CT-Muster mit Milchglastrübungen verbunden, die auf Mittellappen, Lingula und paramediastinale Lungenbereiche beschränkt sind ODER
    • ein klinischer und Thorax-CT-Verdacht und eine Lungenbiopsie, die eine erhöhte Anzahl neuroendokriner Zellen im epithelialen Atemwegsbereich zeigt (mindestens eine Bronchiole mit mindestens 10 % neuroendokriner Zellen)
  • Sauerstoffbedarf (wach und/oder schlafend) basierend auf den üblichen pädiatrischen Empfehlungen (siehe Abschnitt 4.1.1)
  • Gefolgt in einem der teilnehmenden RespiRare-Zentren
  • Schriftliche Einverständniserklärung des/der Inhaber/s seines gesetzlichen Vertreters bei der Aufnahme

Ausschlusskriterien:

  • Andere Ursachen für chILD, ermittelt durch laborbiologische Tests, genetische Analyse auf Surfactant-Gene (falls verfügbar), bronchoalveoläre Lavage und/oder Lungenbiopsie.
  • Patient, der zuvor (irgendwann) mit intravenösen Methylprednisolon-Impulsen behandelt wurde
  • Diabetes
  • Unkontrollierte arterielle Hypertonie
  • Fehlen einer Krankenversicherung
  • Anhaltende Infektion
  • Impfung mit einem attenuierten Lebendimpfstoff innerhalb der letzten zwei Wochen
  • Langzeitbehandlung mit Azithromycin und/oder Hydroxychloroquin
  • Patienten, die bereits in eine interventionelle Studie (RIPH1, klinische Untersuchung oder klinische Studie) einbezogen wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IV Methylprednisolon-Impulse
Arzneimittel: IV Methylprednisolon-Impulse
Sechs (maximal) 6 Impulse werden im Abstand von 4 Wochen (+/- 10 Tage) durchgeführt. Jeder Impuls ist eine 3-Tage-6-Stunden-Perfusion von Methylprednisolon (500 mg und 120 mg), 10 mg/kg/Tag, verdünnt in 50 ml Kochsalzlösung, unter Überwachung von SpO2, Herzfrequenz, Blutdruck /

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Kinder, die noch eine Sauerstofftherapie benötigen
Zeitfenster: Monat 18
Um die Wirksamkeit der Sauerstofftherapie zu bewerten, sind 6-monatige Methylprednisolon-Impulse bei NEHI-Patienten bei M18 erforderlich.
Monat 18

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit, die Sauerstofftherapie-Entwöhnung zu erreichen
Zeitfenster: Monat 18
Dauer zwischen Randomisierung und dem Fehlen einer Sauerstofftherapieanforderung bei M18
Monat 18
Die Anzahl der Patienten, die im Laufe der Zeit eine kontinuierliche Sauerstofftherapie benötigen (d. h. Schlaf- und Wachsauerstofftherapie im Gegensatz zu ausschließlich Schlafsauerstoff).
Zeitfenster: Monat 18
Anzahl der Kinder, die noch eine Sauerstofftherapie benötigen/ Anzahl der Kinder, die nur Schlafsauerstoff benötigen
Monat 18
Die Anzahl der Patienten, die im Laufe der Zeit nur Schlafsauerstoff benötigen
Zeitfenster: Monat 18
Anzahl der Kinder, die nur Schlafsauerstoff benötigen
Monat 18
Die Anzahl der Patienten mit normaler Atemfrequenz
Zeitfenster: Monat 18
Anzahl der Kinder mit normaler Atemfrequenz in Ruhe
Monat 18
Heilung des Kindes (Verringerung des Schweregrads) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 18
Unterschied des Fan-Schweregrads zur Beurteilung des Schweregrads von Kindern mit ILD (respiratorische Symptome, SpO2<90 % im Schlaf oder bei Anstrengung, SpO2<90 % in Ruhe und pulmonale Hypertonie)
Zwischen Monat 0 und Monat 18
Lebensqualität der Eltern
Zeitfenster: Monat 0 und Monat 18
Auswirkungen auf die Familie PedsQL-Score und ein QoL-Score der Eltern (zur Veröffentlichung eingereicht)
Monat 0 und Monat 18
Lebensqualität des Patienten
Zeitfenster: Monat 0 und Monat 18
Patienten beeinflussen PedsQL und die chILD-QoL-Scores; der chILDPQoL-Score.
Monat 0 und Monat 18
Einfluss von NEHI auf den Ernährungs- und Wachstumsstatus
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 18
Anzahl der Patienten, die mindestens eine Episode der enteralen Ernährung benötigen (basierend auf der Einschätzung des Arztes im Falle einer abnormalen Gewichtskurve)
Zwischen Monat 0 und Monat 18
Sicherheit von Methylprednisolon-Pulsen
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 18
Anzahl der unerwarteten Krankenhauseinweisungen wegen einer Atemwegsexazerbation
Zwischen Monat 0 und Monat 18
Anzahl der Antibiotikabehandlungen bei einer infektiösen Lungenexazerbation
Zeitfenster: Zwischen Monat 0 und Monat 18
Sicherheit von Methylprednisolon-Pulsen
Zwischen Monat 0 und Monat 18
Sicherheit von Methylprednisolon-Pulsen
Zeitfenster: Im 6. Monat
  • die Anzahl der Patienten mit mindestens einmal systolischem oder diastolischem arteriellen Blutdruck (AP) über 2 SD für das Alter an den Tagen der Methylprednisolon-Impulse
  • die Anzahl der Patienten mit mindestens einem erhöhten Nüchtern-Glykämiespiegel vor dem ersten Tag der Methylprednisolon-Impulse.
Im 6. Monat
Sicherheit von Methylprednisolon-Pulsen
Zeitfenster: Im 6. Monat
- die Anzahl der Patienten mit mindestens einem erhöhten Nüchtern-Glykämiespiegel vor dem ersten Tag der Methylprednisolon-Pulse.
Im 6. Monat
Vergleich des PedsQL-Fragebogens zu den Auswirkungen auf die Familie mit dem neu beschriebenen chILD-PQoL-Fragebogen
Zeitfenster: Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18
Korrelation zwischen dem PedsQL-Fragebogen zur Auswirkung auf die Familie und dem neu beschriebenen chILD-PQoL-Fragebogen
Monat 0, Monat 6, Monat 12, Monat 18
Untersuchung der Entwicklung des Thorax-CT-Scans
Zeitfenster: im 6. und 18. Monat
Anzahl der Patienten mit einer Erweiterung, einer Stabilität, einer Abnahme oder einem Fehlen der GGO-Läsionen im CT-Scan
im 6. und 18. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

27. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APHP230821
  • 2023-508132-65-00 (Ctis)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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