Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metyyliprednisolonipulssien tehokkuus neuroendokriinisoluissa vauvaiän hyperplasiassa: alkuvaiheen tutkimus (CORTICONEHI)

tiistai 26. elokuuta 2025 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Lapsuuden interstitiaaliset keuhkosairaudet (CHILD) ovat heterogeeninen ryhmä harvinaisia ​​ja vakavia sairauksia, joiden arvioitu esiintyvyys on 1/100 000. Näistä neuroendokriinisolujen hyperplasia of infancy (NEHI), jota kutsutaan myös persistentiksi takypneaksi (PTI), on yksi yleisimmistä syistä (jopa 16 % tapauksista). NEHI koskee nuoria vauvoja (keski-ikä alkaessa 3–6 kuukautta), joilla on takypneaa, hypoksemiaa, rätilyä, vetäytymistä, kasvukyvyttömyyttä ja rintakehän TT-skannauksen hiottu lasin samentumia (GGO) (paramediastinaaliset alueet ja etulohkot (oikea keskellä). lohko ja lingula). Diagnoosin yhteydessä useimmat potilaat (50–100 %) tarvitsevat happilisää, joka kestää yleensä kuukausista vuosiin, ja joskus siihen liittyy ravitsemustuki mahdollisen enteraalisen ravinnon kanssa. NEHI:n uskotaan liittyvän lisääntyneeseen neuroendokriinisten solujen määrään hengitysteiden epiteelin alueella. Näitä soluja on runsaasti sikiön elämässä, kun ne säätelevät keuhkojen kehitystä ja vähenevät ennen syntymää.

NEHI:lle ei ole erityistä hoitoa. LAPSEN pääasiallinen hoito on kortikosteroidit. NEHI:ssä niiden tehokkuus on kuitenkin keskustelun aihe. NEHI-tapaussarjoja tai -kohortteja on vain muutama eri puolilla maailmaa, mikä vastaa enintään 500 raportoitua tapausta pelkästään retrospektiivisissä tutkimuksissa. Niiden joukossa Yhdysvaltojen ja Argentiinan tiimit raportoivat vain tukihoidosta (happihoito ja ravitsemustuki), kun taas muut ryhmät, kuten ranskalaiset, käyttävät suurelta osin IV kortikosteroidipulsseja.

Toisin kuin suurin osa lapsista, NEHI-ennuste on yleensä hyvä. Kuitenkin kouluiässä 26 %:lla potilaista on edelleen oireita tai heillä on epänormaali keuhkojen toiminta. Lisäksi happihoito vaikuttaa merkittävästi ILD:tä sairastavien lasten elämänlaatuun (-10,43/100 pistettä, p=0,02), mutta myös heidän vanhempiensa elämänlaatuun ja mielialaan (julkaisematon data).

Tämän tutkimuksen hypoteesi, että kortikosteroidit liittyvät happituen pituuden lyhenemiseen NEHI-vauvoilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida IV metyyliprednisolonipulssien suotuisaa vaikutusta NEHI-vauvojen happihoitoon. Se koskee kaikkia alle 12 kuukauden ikäisiä hypoksisia NEHI-potilaita, joita seurataan yhdessä RespirRare-verkoston keskuksista. Rekrytoidaan 18 potilasta.

CORTICO-NEHI on suunniteltu varhaisen vaiheen tutkimukseksi A'Hernin Single Stage Phase II -suunnitelman mukaisesti.

Kaikki potilaat sisällytetään yhteen ryhmään, jotka saavat tavallisena hoitona enintään 6 IV-pulssia, joista kukin on 3 päivää.

Vakiohoitona tehdään 12 käyntiä:

  • Seulontakäynti (maksimi M-1): rutiinitarkastuskäynti (yleensä sairaalahoito NEHI-diagnoosin vuoksi). Jos potilas on kelvollinen, vanhemmille tiedotetaan tutkimuksesta ja annetaan tietoinen huomautus. Tietoa tutkimusprotokollasta annetaan heidän kirjallisen suostumuksensa saamiseksi mahdollisimman pian ja viimeistään sisällyttämisessä.
  • Sisällyttäminen (M0) : Sisällyttämiskriteerien ja poissulkemiskriteerien puuttumisen tarkistamisen jälkeen tiedot ja vanhempien suostumuksen kerääminen. Näiden tutkimusten jälkeen potilaan ensimmäinen IV metyyliprednisolonipulssi (D1) annetaan 10 päivän sisällä.
  • Hoitokäynnit (M0 - M5): Sairaalahoidon aikana suoritetaan 6 pulssia 4 viikon välein (+/- 10 päivää). Jokainen pulssi on 3 päivän-6 tunnin perfuusio metyyliprednisolonia (500 mg ja 120 mg) 10 mg/kg/vrk laimennettuna 50 ml:aan suolaliuosta SpO2:n, sykkeen, verenpaineen / 30 min valvonnassa. Jos happi voidaan pysäyttää (2 oksimetriä 1 viikon välein +/- 10 päivää): Päätepiste saavutetaan ja metyyliprednisolonipulssit lopetetaan lopullisesti.
  • Seurantakäynnit (M6, M9, M12, M15 ja M18)

Tutkimustarpeita varten,

  • CT-skannaus ja kaikukardiografia tehdään sisällyttämisen yhteydessä, jos niitä ei ole tehty viimeisen 3 kuukauden aikana
  • QoL-kyselyt suoritetaan inkluusiossa, M6, M12 ja M18
  • Sokerin mittatikku suoritetaan kohdissa M6, M9, M12, M15, M18 (M0 - M5 lisäksi hoitostandardin mukaan)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • Pediatric Pulmonology Department and Reference centre for rare lung diseases
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Alle 12 kuukauden ikäinen vauva

  • NEHI-diagnoosi perustuu:

    • Äskettäin validoitu kliininen Liptzin-pistemäärä ≥7/10, joka liittyy viittaavaan rintakehän CT-kuvioon, jossa lasihiotusopasteet rajoittuvat keskilohkoon, lingulaan ja paramediastinaalisiin keuhkoalueisiin TAI
    • kliininen ja rintakehän TT-epäily ja keuhkobiopsia, joka osoittaa lisääntynyttä neuroendokriinisolujen määrää epiteelin hengitysteiden alueella (vähintään yksi keuhkoputki, jossa on vähintään 10 % neuroendokriinisista soluista)
  • Hapentarve (valveilla ja/tai unessa) tavanomaisten pediatristen suositusten perusteella (ks. kohta 4.1.1)
  • Seurattiin yhdessä RespirRare-osallistuvista keskuksista
  • Laillisen edustajansa haltijan (haltijoiden) kirjallinen tietoinen suostumus sisällyttämisen yhteydessä

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu lapsen aiheuttaja, joka on arvioitu laboratoriobiologisilla testeillä, pinta-aktiivisten aineiden geenien geneettisellä analyysillä (jos saatavilla), bronkoalveolaarisella huuhtelulla ja/tai keuhkobiopsialla.
  • Potilasta, jota on hoidettu IV metyyliprednisolonipulsseilla ennen (milloin tahansa)
  • Diabetes
  • Hallitsematon valtimoverenpaine
  • Terveysvakuutuksen puuttuminen
  • Jatkuva infektio
  • Rokotus elävällä heikennetyllä rokotteella viimeisen kahden viikon aikana
  • Pitkäaikainen hoito atsitromysiinillä ja/tai hydroksiklorokiinilla
  • Potilaat, jotka on jo mukana interventiotutkimuksessa (RIPH1, kliininen tutkimus tai kliininen tutkimus)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IV Metyyliprednisolonipulssit
Lääke: IV Metyyliprednisolonipulssit
Kuusi (6) pulssia (max) suoritetaan 4 viikon välein (+/- 10 päivää). Jokainen pulssi on 3 päivän-6 tunnin perfuusio metyyliprednisolonia (500 mg ja 120 mg) 10 mg/kg/vrk laimennettuna 50 ml:aan suolaliuosta SpO2:n, sykkeen, verenpaineen /

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vielä happihoitoa tarvitsevien lasten määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Arvioida 6 kuukauden metyyliprednisolonipulssien happihoidon tehokkuutta NEHI-potilailla M18-potilailla.
Kuukausi 18

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika saavuttaa happiterapiavieroitus
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Kesto satunnaistamisen ja happihoitotarpeen puuttumisen välillä kohdassa M18
Kuukausi 18
Jatkuvaa happihoitoa (eli uni- ja hereillä olevaa happihoitoa vastakohtana vain unen happea) tarvitsevien potilaiden määrä ajan myötä
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Lasten määrä, jotka tarvitsevat edelleen happihoitoa/ Lasten määrä, jotka tarvitsevat vain unen happea
Kuukausi 18
Niiden potilaiden määrä, jotka tarvitsevat vain unen happea ajan myötä
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Pelkästään unihappea tarvitsevien lasten lukumäärä
Kuukausi 18
Niiden potilaiden määrä, joilla on normaali hengitystiheys
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Niiden lasten lukumäärä, joiden hengitystiheys on normaali levossa
Kuukausi 18
LAPSEN paraneminen (vakavuuden väheneminen) ajan myötä
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja 18 välillä
Fanin vakavuuspisteiden ero arvioitaessa ILD:tä sairastavien lasten vakavuutta (hengitysoireet, SpO2<90 % unessa tai rasituksessa, SpO2<90 % levossa ja keuhkoverenpainetauti)
Kuukauden 0 ja 18 välillä
Vanhempien QoL
Aikaikkuna: Kuukausi 0 ja kuukausi 18
Perhevaikutus PedsQL-pisteet ja vanhempien QoL-pisteet (toimitettu julkaistavaksi)
Kuukausi 0 ja kuukausi 18
Potilaan QoL
Aikaikkuna: Kuukausi 0 ja kuukausi 18
Potilaat vaikuttavat PedsQL- ja CILD QoL -pisteisiin; CHILDPQoL-pisteet.
Kuukausi 0 ja kuukausi 18
NEHI:n vaikutus ruokintaan ja kasvutilaan
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja 18 välillä
Potilaiden määrä, jotka tarvitsevat vähintään yhden enteraalisen ravitsemusjakson (perustuu lääkärin arvioon, jos painokäyrä on epänormaali)
Kuukauden 0 ja 18 välillä
Metyyliprednisolonipulssien turvallisuus
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja 18 välillä
Odottamattomien sairaalahoitojen määrä hengityselinten pahenemisen vuoksi
Kuukauden 0 ja 18 välillä
Antibioottikuurien lukumäärä tarttuvan keuhkon pahenemisen yhteydessä
Aikaikkuna: Kuukauden 0 ja 18 välillä
Metyyliprednisolonipulssien turvallisuus
Kuukauden 0 ja 18 välillä
Metyyliprednisolonipulssien turvallisuus
Aikaikkuna: Kuukaudessa 6
  • niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään kerran systolinen tai diastolinen valtimoverenpaine (AP) yli 2SD iän mukaan metyyliprednisolonipulssipäivinä
  • niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi kohonnut paastoglukemia ennen ensimmäistä metyyliprednisolonipulssipäivää.
Kuukaudessa 6
Metyyliprednisolonipulssien turvallisuus
Aikaikkuna: Kuukaudessa 6
- niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi kohonnut paastoglukemia ennen ensimmäistä metyyliprednisolonipulssipäivää.
Kuukaudessa 6
Perhevaikutuksen vertaaminen PedsQL-kyselyyn äskettäin kuvattuun CILD-PQoL-kyselyyn
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
Perhevaikutusten PedsQL-kyselyn ja äskettäin kuvatun CHILD-PQoL-kyselyn välinen korrelaatio
Kuukausi 0, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18
Tutkia rintakehän CT-skannauksen kehitystä
Aikaikkuna: kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 18
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on GGO-leesioiden laajeneminen, vakaus, vähentyminen tai puuttuminen TT-skannauksessa
kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Päätutkija: Nadia NATHAN, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 27. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APHP230821
  • 2023-508132-65-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa