소아 뇌종양의 체외 모델 (PBTS23)
약물 테스트 및 분자 연구를 위한 소아 신경교종양 및 소아 배아 종양에서 파생된 시험관 내 모델
중추신경계(CNS) 종양은 어린이 암 관련 사망의 주요 원인입니다. 현재의 치료 옵션은 대부분의 악성 조직학에 대해 치료법이 아니며, 이러한 종양에 대한 보다 효과적인 치료 중재를 개발하려면 집중적인 전임상 및 임상 연구가 필요하며, 이들 중 대부분은 고아 질환에 대한 FDA 정의를 충족합니다. 어린이와 청소년의 악성 CNS 종양의 대부분은 두 가지 광범위한 조직학적 종양 개체에 속합니다. 즉, 고등급 신경교종(HGG) 및 뇌실막종(EPN)과 같은 신경교 기원 종양과 배아 종양으로도 확인되는 신경 기원 종양입니다. 수모세포종 및 AT/RT(1)가 포함됩니다. 지난 몇 년 동안 전체 게놈 시퀀싱, 유전자 발현 프로파일링 및 게놈 전반의 메틸화 연구를 통해 이러한 종양의 생물학 및 유전학에 대한 이해가 크게 깊어졌으며 임상적으로 관련된 분자 하위 그룹의 강력한 계층화가 가능해졌습니다. 지난 10년 동안 단일 세포 오믹스의 발전은 공존하는 암 서브클론과 지지적인 정상 세포 집단의 복잡한 혼합물인 종양의 엄청난 이질성을 강조해 왔습니다.
그러나 현재 치료법은 대체로 정체되어 있으며 악성 CNS 종양이 있는 어린이의 5년 생존율은 57.5%에 불과합니다.
보다 효과적인 치료 전략에는 단백질 발현을 조절하는 전사 및 번역 메커니즘의 복잡한 조절뿐만 아니라 높은 내인성 종양 이질성을 고려한 새로운 화학요법제가 포함되어야 합니다. 새로운 약물 및 치료 전략의 식별은 별개의 종양 하위 그룹의 분자 특성을 반영하는 적절한 전임상 모델이 부족하여 더욱 제한됩니다.
우리는 악성 소아 CNS 종양에서 화학요법 약물 민감도/저항성을 예측하기 위해 환자 유래 시험관 모델을 확립할 것을 제안합니다. 다음으로, 우리는 소아 중추신경계 종양 조직에서 분자 분석을 수행하여 시험관 내 발견이 임상적 상관관계를 갖는지 여부를 결정할 것을 제안합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Antonio Ruggiero, prof
- 전화번호: 00390630155155
- 이메일: antonio.ruggiero@unicatt.it
연구 연락처 백업
- 이름: Tiziana Servidei, PhD
- 전화번호: 00390630155155
- 이메일: tiziana.servidei@guest.policlinicogemelli.it
연구 장소
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Rome
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Roma, Rome, 이탈리아, 00168
- Pediatric Oncology Unit- Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS
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연락하다:
- Antonio Ruggiero, MD
- 전화번호: 0039063015155
- 이메일: antonio.ruggiero@policlinicogemelli.it
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 의심되는 원발성 뇌종양 또는 재발성 뇌종양으로 인해 표준 외과적 절제술을 받는 어린이 및 청소년
- 서명된 서면 동의서
제외 기준:
- 사전 동의 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1) 소아 EPN의 분자 특징과 이질성을 보다 충실하게 반영하는 CNS의 소아 종양에서 파생된 시험관 내 모델 확립.
기간: 48개월
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급속 냉동된 소아 뇌종양 샘플(종양 표본 및 혈액 샘플)의 수집 및 보관. 환자 유래 세포주의 생성. |
48개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2) 선택된 표준 및 분자 표적 약물의 화학요법 가능성을 탐색하기 위한 전임상 약물 테스트.
기간: 24개월
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목표번호 1에서 전향적으로 확립될 모델과 이미 시판 중인 모델은 이미프리돈 및 DHODH 억제제에 속하는 제제를 사용한 전임상 시험관 내 연구에 사용될 것입니다.
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24개월
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3) 소아 뇌종양 조직에 대한 분자 연구. 시험관 내 모델의 세포, 분자 및 생화학적 소견이 임상적 상관관계가 있는지 여부를 확인합니다.
기간: 36개월
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전임상 모델의 결과에 임상적 상관관계가 있는지 확인하기 위해 Fondazione Policlinico Universitario Gemelli의 바이오뱅크에 전향적으로 수집 및 저장될 종양 샘플을 선택된 바이오마커의 발현에 대해 분석할 것입니다.
RNA 추출, 역전사, Real-Time PCR을 수행합니다.
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Antonio Ruggiero, prof, Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 6351
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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