나이지리아의 뇌졸중 예방 2 임상시험 (SPRING-2)
사하라 이남 아프리카에서 SCD를 앓고 있는 어린이의 뇌졸중 일차 예방 II: 다기관, 공개 라벨, 단일군 유형 I 하이브리드 임상 시험
연구 개요
상세 설명
겸상 적혈구 빈혈(SCA)의 뇌졸중, 특히 아프리카에 거주하는 어린이의 경우 심각한 질병률 및 조기 사망 위험 증가와 관련이 있습니다. 미국에서 SCA가 있는 어린이의 일차 뇌졸중 예방에는 상승된 경두개 도플러 초음파(TCD) 속도에 대한 선별검사와 상승된 속도를 가진 사람에 대한 정기적인 수혈 요법이 포함됩니다. 그러나 정기적인 수혈 요법은 1) 부적절한 혈액 공급(여전히 기증자 교환 시스템, 2) 응급 치료가 아닌 예방 치료를 위한 월별 수혈 가용성 및 비용 등 여러 가지 이유로 나이지리아의 SCA 소아에게 실행 가능한 옵션이 아닙니다. 요법; 3) 혈액 매개 감염 및 동종면역의 가능성이 높은 안전하지 않은 혈액 공급; 4) 정기적으로 수혈을 받는 어린이는 궁극적으로 저소득 국가에서는 감당할 수 없는 일일 철 킬레이트화가 필요하게 됩니다.
우리는 나이지리아에 거주하는 겸상적혈구빈혈(SCA) 아동의 일차 뇌졸중 예방을 위한 Hydroxyurea 요법의 효과를 평가하기 위해 다기관 공개 라벨, 단일군 유형 I 하이브리드 시험을 제안합니다. 우리 팀은 SCA 및 비정상적인 경두개 도플러(TCD) 속도가 있는 어린이의 일차 뇌졸중 예방을 위해 저용량과 중간 용량의 수산화요소를 비교한 이중 맹검, 병렬 그룹 제III상 무작위 대조 시험(SPRING)을 막 완료했습니다(> 200cm/초). 비정상적인 TCD 속도를 보이는 어린이는 100인년당 약 10.7건의 뇌졸중 위험이 높습니다(STOP 시험의 관찰 부문). 저용량(n=109) 및 중간 용량(n=111) 수산화요소군에서 뇌졸중 발생률은 각각 100인년당 1.2 및 1.9였으며, p=0.77(합산 발생률은 100인년당 1.5) ). 두 치료군에서 뇌졸중 예방에 대한 동일한 효능에도 불구하고 중등도의 수산화요소는 저용량 수산화요소에 비해 심각한 급성 통증 및 모든 원인으로 인한 입원을 예방하는 데 더 효과적이었습니다. 우리의 연구 결과는 저소득층의 일차 뇌졸중 예방을 위한 수산화요소 요법에 대한 미국혈액학회(American Society of Hematology)의 증거 기반 지침을 뒷받침했습니다. SPRING-2 연구에서 테스트할 가설은 다기관 단일군 유형 I 하이브리드 시험에서 수산화요소로 치료한 비정상적인 TCD 속도를 가진 어린이의 경우 뇌졸중 발병률은 SPRING 시험 결과보다 비열등할 것입니다. 100인년당 4스트로크의 상위 비열등성 마진. 최대 뇌졸중 발생률이 고위험 뇌졸중 그룹에 대한 효과를 입증하고 치료를 정당화하는 데 임상적으로 의미가 있는지에 대한 나이지리아 소아과 의사의 판단을 기반으로 비열등성 마진을 결정하는 데 점 추정 방법이 사용되었습니다. 전체 표본 크기 220명의 참가자를 대상으로 한 비열등성 테스트는 예상되는 뇌졸중 비율이 0.035이고 최소 추적 기간이 2.5년이고 연간 10%의 후속 조치. 참가자는 3개월마다 병원 방문 및 6개월마다 전체 혈액 세포 수를 포함하여 표준 치료에 따라 추적 관찰됩니다. 우리는 다음과 같은 목표를 수행할 것입니다: 1) 유형 1 하이브리드 시험에서 2.5년 동안 수산화요소로 치료한 비정상적인 TCD 속도를 가진 어린이의 첫 번째 뇌졸중 발생률을 결정합니다. 2) 확장된 RE-AIM 프레임워크 내에서 개입의 구현 및 지속 가능성을 평가합니다. 3) 비정상적인 TCD 속도를 보이는 소아의 일차 뇌졸중 예방을 위해 고용량 수산화요소에 비해 저용량 수산화요소의 비용 효율성을 평가합니다. 세 명의 나이지리아 다중 수석 조사관, 통계학자 및 간호사를 위한 역량 구축은 다음 세 가지 영역에 중점을 둘 것입니다. 1) 나이지리아 데이터 조정 센터 및 임상 시험 지원에 필요한 기술 개발; 2) 간호사를 위한 지역 TCD 과정을 개발하고 업무 전환 및 도달 범위를 강화합니다. 3) 저용량 및 중간 용량 수산화요소를 비교하는 유형 I 하이브리드 시험에 대한 비용 효율적인 분석을 수행합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Michael R DeBaun, MD, MPH
- 전화번호: 5-3040 615-875-3040
- 이메일: m.debaun@vumc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Leshana Saint Jean, PHD
- 전화번호: 615-875-1992
- 이메일: leshana.saint.jean@vumc.org
연구 장소
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Kano, 나이지리아
- 모병
- Aminu Kano Teaching Hospital
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연락하다:
- Shehu U Abdullahi, MD, FWACPaed
- 전화번호: 234-802-850-3832
- 이메일: dr_suak@yahoo.com
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연락하다:
- Abdulkadir H Yusuf, MSc
- 전화번호: 234-8039398712
- 이메일: ahyusuf57@gmail.com
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Kano, 나이지리아
- 모병
- Murtala Muhammad Specialist Hospital
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연락하다:
- Salma A Suwaid, MBBS FWACP
- 전화번호: 234 803 659 6328
- 이메일: salmasuwaid@yahoo.com
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연락하다:
- Awwal I Gambo, CCRP, PGDM, MDS, Stat Epid
- 전화번호: 234-08065498171
- 이메일: awwalgambo@gmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
SPRING-2 임상시험의 포함 기준은 1) 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)로 확인된 HbSS 또는 HbSB0 진단; 2) 부모/법적 보호자의 사전 동의 및 최소 7세 이상의 환자의 동의; 3) >200 cm/sec 및 < 220 cm/sec의 두 TCD 유속 판독값 또는 > 220 cm/sec의 한 TCD 속도 판독값; 일반적으로 반복 TCD는 같은 날 수행되므로 치료가 즉시 시작될 수 있습니다. 4) SCA에서 뇌졸중 발병의 최고 연령인 ~ 6세를 포함하는 5세에서 12세 사이(평가는 13세 생일까지 이루어질 수 있음); 및 5) 수산화요소 캡슐을 삼키는 능력.
제외 기준:
제외 기준은 다음과 같습니다: 1) 병력에 따른 뇌졸중 또는 TIA 이전, 또는 긍정적으로 검증된 "10개 질문" 스크리닝을 기반으로 한 중등도 또는 중증 신경학적 결손에 대한 우려; 2) 기타 심각한 기관계 기능 장애 또는 수산화요소에 대한 기타 금기사항; 3) 이미 수혈이나 수산화요소 요법을 받고 있는 소아; 4) 심각한 혈구감소증(절대 호중구 수(ANC) <1500, 혈소판 <150,000/ul, 망상적혈구 <80,000/ul, Hb가 > 9 g/dl인 경우], 신부전(크레아티닌 > 0.8 mg/dl); 5) 병력 발작 또는 간질 진단, 6) MRI를 안전하지 않게 만드는 체내 금속. 5세 미만 어린이를 제외하는 근거: 뇌졸중에 취약한 연령층임에도 불구하고 5세 미만 어린이는 나이지리아에서 유일하게 안정적인 형태의 수산화요소인 캡슐을 삼킬 수 없는 인구의 상당 부분을 차지하기 때문에 제외했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 또는 중간 용량의 수산화요소
일차 뇌졸중 예방을 위해 수산화요소 10mg/kg/일(범위 7~15mg/kg/일)로 초기 치료합니다.
시험 기간 동안 의사의 접촉이 필요한 최소 2번의 심각한 통증 발생 후 중등도 용량의 수산화요소(20mg/kg/일(범위 17.5~26mg/kg/일))를 사용한 후속 치료.
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연구 개입에는 10mg/kg/일(범위 7~15mg/kg/일)의 저용량 수산화요소 요법을 통한 초기 치료와 이후 20mg/kg/일(범위 17.5)의 중간 용량 수산화요소 요법으로 증량하는 것이 포함됩니다. - 26mg/kg/일) 의사의 접촉이 필요한 최소 2번의 심각한 사건 이후.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 뇌졸중 또는 일과성 허혈발작(TIA) 발생률
기간: 5 년
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저용량 또는 중간 용량의 수산화요소로 치료를 받은 참가자의 임상적 뇌졸중 또는 TIA 발병률.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 원인으로 인한 입원 발생률
기간: 5 년
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병원 방문 중 저용량 또는 중등도 용량의 수산화요소를 사용한 모든 원인의 입원을 평가합니다.
참가자들은 인터뷰를 통해 임시 입원 횟수를 결정합니다.
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Adams RJ, McKie VC, Hsu L, Files B, Vichinsky E, Pegelow C, Abboud M, Gallagher D, Kutlar A, Nichols FT, Bonds DR, Brambilla D. Prevention of a first stroke by transfusions in children with sickle cell anemia and abnormal results on transcranial Doppler ultrasonography. N Engl J Med. 1998 Jul 2;339(1):5-11. doi: 10.1056/NEJM199807023390102.
- Abdullahi SU, Jibir BW, Bello-Manga H, Gambo S, Inuwa H, Tijjani AG, Idris N, Galadanci A, Hikima MS, Galadanci N, Borodo A, Tabari AM, Haliru L, Suleiman A, Ibrahim J, Greene BC, Ghafuri DL, Rodeghier M, Slaughter JC, Kirkham FJ, Neville K, Kassim A, Trevathan E, Jordan LC, Aliyu MH, DeBaun MR. Hydroxyurea for primary stroke prevention in children with sickle cell anaemia in Nigeria (SPRING): a double-blind, multicentre, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2022 Jan;9(1):e26-e37. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00368-9.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 231110
- U01NS129143 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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