ALS에서의 라놀라진 연구
2026년 6월 4일 업데이트: Swathy Chandrashekhar, MBBS
ALS의 라놀라진: 안전성 및 경련, 기능 및 삶의 질에 대한 영향.
본 연구의 목적은 ALS 치료를 위한 위약과 비교하여 라놀라진의 안전성, 경련에 대한 효과, 기능 및 삶의 질을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
ALS 환자를 대상으로 2가지 용량의 라놀라진(500mg 및 1000mg을 1일 2회)을 위약과 비교한 전향적, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 병행 그룹 연구입니다.
ALS를 앓고 있는 대략 72명의 성인이 미국의 대략 7개 ALS 치료 장소에서 연구에 등록될 것입니다.
참가자는 경구용 라놀라진 또는 위약을 매일 2회 복용하고 최소 5회의 현장 연구 방문과 4회의 원격 연구 방문에 참석하게 됩니다.
연구는 각 참가자에 대해 28주 동안 지속될 것으로 추정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
72
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Katie Lillig, BS
- 전화번호: 913-945-9932
- 이메일: Kjennens2@kumc.edu
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California, San Francisco
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수석 연구원:
- Swathy Chandrashekhar, MD
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연락하다:
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연락하다:
- Michael Han
- 전화번호: 415-353-7381
- 이메일: Michael.Han@ucsf.edu
-
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
- Mayo Clinic Florida
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수석 연구원:
- Bjorn E Oskarsson, MD
-
연락하다:
- Huy B. Tran
- 전화번호: 904-953-4503
- 이메일: Tran.Huy1@mayo.edu
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- 모병
- University of Kansas Medical Center
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수석 연구원:
- Jeffrey Statland, MD
-
연락하다:
- Katie Lillig, BS
- 전화번호: 913-945-9932
- 이메일: Kjennens2@kumc.edu
-
연락하다:
- Nick Staudenmier, BS
- 전화번호: 913-945-9922
- 이메일: nstaudenmier@kumc.edu
-
Wichita, Kansas, 미국, 67214
- 모병
- University of Kansas Medical Center: Wichita
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연락하다:
- Hannah Hancock
- 이메일: hhancock@kumc.edu
-
연락하다:
- KUMC CTSU Wichita
- 전화번호: 316-293-1833
- 이메일: clinicaltrialunit@kumc.edu
-
수석 연구원:
- Matthew Byerly, MD
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65212
- 모병
- University of Missouri Health Care
-
연락하다:
- Amanda Heider
- 전화번호: 573-884-6852
- 이메일: ahmc4@umsystem.edu
-
수석 연구원:
- William D Arnold, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모병
- The Ohio State University
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연락하다:
- Kaneshia Hives
- 이메일: Kaneshia.Hives@osumc.edu
-
수석 연구원:
- Sarah Heintzman, CNP
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연락하다:
- Atchayah Balakrishna
- 이메일: Atchayah.Balakrishna@osumc.edu
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 개정된 El Escorial 기준에 따라 임상적으로 확실하거나, 가능하거나, 아마도 실험실에서 지원하는 개연성 ALS로 진단됨
- 강제 폐활량(FVC)이라고 하는 호흡 평가가 50% 이상입니다.
- 연구 시작 시 알약을 삼킬 수 있으며 연구 기간 동안 그럴 것으로 예상됩니다.
- ALS의 경우 변형 약물은 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 2주간의 선별검사 기간 동안 주당 4회 이상의 경련을 경험함.
제외 기준:
- 질병 기간 < 5년
- 기관 절개술 침습적 환기 또는 하루 12시간 이상의 비침습적 환기
- 임신 또는 수유 중인 사람, 동의할 수 없는 성인, 수용자
- 스크리닝 전 30일(또는 약물의 반감기 5 중 더 긴 것) 이내에 라놀라진 또는 시험용 약물을 복용하거나 시험용 약물을 투여받은 경우
- 의학적으로 통제되지 않는 동반질환(심장, 간, 신장 질환)
- 기준선 QTc 간격 연장 >450ms(남성)/ >470ms(여성), 긴 QT 증후군 병력 또는 QT 간격을 연장하는 약물 복용
- 스크리닝 전 30일 이내에 실험적 약물 시험에 참여
- 환자는 근육 경련을 치료하는 데 사용되는 모든 약물을 30일 이상 안정적으로 복용해야 하거나 무작위 배정 전 30일 이상 이러한 약물을 중단해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라놀라진 저용량
참가자들은 라놀라진 500mg을 24주 동안 하루 2회 경구 투여받습니다.
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1일 2회 500mg
다른 이름들:
1일 2회 1000mg
다른 이름들:
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실험적: 라놀라진 고용량
참가자들은 라놀라진 1000mg을 24주 동안 하루 2회 경구 투여받습니다.
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1일 2회 500mg
다른 이름들:
1일 2회 1000mg
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 24주 동안 매일 2회 라놀라진 위약을 경구 투여받습니다.
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라놀라진 위약 하루 2회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용의 빈도
기간: 최대 28주
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환자 보고서와 의료 기록은 부작용과 심각한 부작용을 기록하는 데 사용됩니다.
부작용 및 심각한 부작용은 시험자가 평가하고 안전을 위해 필요한 경우 보고할 것입니다.
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최대 28주
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치료 배정의 내약성
기간: 최대 28주
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내약성은 치료 할당을 완료한 환자의 백분율로 측정됩니다.
용량 제한 독성은 중단이 필요한 이상 사례가 발생한 개인에 따라 결정됩니다.
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최대 28주
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근육 경련 빈도
기간: 최대 28주
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근육 경련 빈도는 7일의 보고 기간으로 수치적으로 측정됩니다. 근육 경련 영향 및 심각도에 대한 수정된 정성적, 환자 중심 평가 설문지를 활용하여 기준선부터 28주차까지의 변화를 비교합니다. |
최대 28주
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근육 경련의 심각도
기간: 최대 28주
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근육 경련의 심각도는 1~10점으로 측정됩니다(1은 매우 가벼운 근육 경련이고 10은 지금까지 경험한 가장 심한 경련).
근육 경련 영향 및 심각도에 대한 수정된 정성적, 환자 중심 평가 설문지를 활용하여 기준선부터 28주차까지의 변화를 비교합니다.
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최대 28주
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근육경련이 삶의 질에 영향을 미침
기간: 최대 28주
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근육 경련이 삶의 질에 미치는 영향은 3명의 환자가 '예' 또는 '아니요' 질문으로 보고하여 측정됩니다(예는 삶의 질에 대한 영향을 나타내고, 아니오는 삶의 질에 영향이 없음을 나타냄).
근육 경련 영향 및 심각도에 대한 수정된 정성적, 환자 중심 평가 설문지를 활용하여 기준선부터 28주차까지의 변화를 비교합니다.
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최대 28주
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안전 실험실 시스타틴 C
기간: 최대 28주
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환자 안전은 실험실 값인 Cystatin C(mg/L)로 측정되었습니다.
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최대 28주
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안전 연구소 추정 사구체 여과율(eGFR)
기간: 최대 28주
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환자 안전은 실험실 값 eGFR(mL/min/1.73)로 측정되었습니다.
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최대 28주
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안전 연구소 알라닌 트랜스아미나제(ALT)
기간: 최대 28주
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환자 안전은 IU/L 단위의 실험실 값 ALT로 측정됩니다.
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최대 28주
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안전 실험실 아스파르테이트 전이효소(AST)
기간: 최대 28주
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환자 안전은 IU/L 단위의 실험실 값 AST로 측정됩니다.
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최대 28주
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안전 실험실 알칼리성 인산분해효소(ALP)
기간: 최대 28주
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환자 안전은 IU/L 단위의 실험실 값 ALP로 측정되었습니다.
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최대 28주
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안전 연구소 총 빌리루빈
기간: 최대 28주
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환자 안전은 mg/dL 단위의 실험실 값으로 총 빌리루빈을 측정했습니다.
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최대 28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근력
기간: 최대 28주
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손잡이와 휴대용 동력측정법(HHD)으로 파운드 단위로 측정한 시간 경과에 따른 근력의 변화입니다.
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최대 28주
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ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)
기간: 최대 28주
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ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)으로 측정한 시간 경과에 따른 질병 중증도의 변화.
각 기능 유형은 4(정상)부터 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높을수록 신체 기능이 더 좋습니다.
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최대 28주
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강제 폐활량(FVC)
기간: 최대 28주
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강제 폐활량(FVC)(리터)으로 측정한 호흡 기능의 변화.
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최대 28주
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혈청 신경필라멘트 빛
기간: 최대 28주
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기준선부터 치료 할당 종료까지 측정된 혈청 신경필라멘트 광의 변화.
연구가 완료되면 위약과 라놀라진 치료 그룹 간의 차이를 결정하기 위해 데이터가 수집될 것입니다.
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최대 28주
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림프구 미토콘드리아 기능
기간: 최대 28주
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기준선부터 치료 할당 종료까지 측정된 림프구의 미토콘드리아 기능 변화.
연구가 완료되면 위약과 라놀라진 치료 그룹 간의 차이를 결정하기 위해 데이터가 수집됩니다.
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최대 28주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 4월 29일
기본 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 24일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 24-43175
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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