Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de ranolazina na ELA

4 de junho de 2026 atualizado por: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazina na ELA: segurança e efeito nas cólicas, função e qualidade de vida.

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, efeito nas cólicas, função e qualidade de vida da ranolazina versus placebo para o tratamento da ELA.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo prospectivo, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos de 2 doses de ranolazina (500 mg e 1000 mg duas vezes ao dia) em comparação com placebo em pacientes com ELA.

Aproximadamente 72 adultos com ELA serão incluídos no estudo nos Estados Unidos em aproximadamente 7 locais de tratamento de ELA.

Os participantes tomarão ranolazina oral ou placebo duas vezes ao dia, participarão de um mínimo de 5 visitas de pesquisa no local e 4 visitas de pesquisa remotas.

O estudo tem duração estimada de 28 semanas para cada participante.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

72

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigador principal:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Contato:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Recrutamento
        • University of Missouri Health Care
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • 18 anos ou mais
  • Diagnosticado com ELA clinicamente definida, possível, provável ou provável com suporte laboratorial de acordo com os critérios revisados ​​de El Escorial
  • Avaliação da respiração denominada capacidade vital forçada (CVF) maior ou igual a 50%.
  • Capaz de engolir comprimidos no início do estudo e esperado durante a duração do estudo.
  • Se estiver em uso de medicamentos modificadores de ALS, deve-se tomar uma dose estável por pelo menos 30 dias.
  • Sentir 4 ou mais cólicas por semana durante um período de triagem de 2 semanas.

Critério de exclusão:

  • Duração da doença < 5 anos
  • Ventilação invasiva por traqueostomia ou ventilação não invasiva de mais de 12 horas/dia
  • Grávidas ou amamentando, adultos incapazes de consentir e prisioneiros
  • Tomar ranolazina ou medicamento experimental ou ter recebido um medicamento experimental dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas para medicamentos, o que for mais longo) antes da triagem
  • Comorbidades não controladas clinicamente (doenças cardíacas, hepáticas, renais)
  • Prolongamento basal do intervalo QTc >450 ms para homens/ >470 ms para mulheres, história de síndrome do QT longo ou medicamentos que prolongam o intervalo QT
  • Participação em um ensaio experimental de medicamento menos de 30 dias antes da triagem
  • Os pacientes devem estar tomando uma dosagem estável de quaisquer medicamentos usados ​​para tratar cãibras musculares por ≥30 dias ou ter parado esses medicamentos ≥30 dias antes da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose baixa de ranolazina
Os participantes recebem Ranolazina 500 mg por via oral duas vezes ao dia durante 24 semanas.
Medicamento: Ranolazina
500 mg duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • Ranexa
Medicamento: Ranolazina
1000 mg duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • Ranexa
Experimental: Alta dose de ranolazina
Os participantes recebem Ranolazina 1000 mg por via oral duas vezes ao dia durante 24 semanas.
Medicamento: Ranolazina
500 mg duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • Ranexa
Medicamento: Ranolazina
1000 mg duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • Ranexa
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes recebem placebo de ranolazina por via oral duas vezes ao dia durante 24 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo de ranolazina duas vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até 28 semanas
O relatório do paciente e os registros médicos serão usados ​​​​para documentar eventos adversos e eventos adversos graves. Eventos adversos e eventos adversos graves serão avaliados pelo investigador e relatados conforme necessário para segurança.
Até 28 semanas
Tolerabilidade da atribuição de tratamento
Prazo: Até 28 semanas
A tolerabilidade será medida pela porcentagem de pacientes que completam a tarefa de tratamento. As toxicidades limitantes da dose serão determinadas pelo indivíduo com um evento adverso que necessita de interrupção.
Até 28 semanas
Frequência de cãibras musculares
Prazo: Até 28 semanas

A frequência das cãibras musculares será medida numericamente com um período de relatório de 7 dias.

As alterações serão comparadas desde o início até a semana 28, utilizando um questionário de avaliação qualitativa e centrada no paciente modificado do impacto e gravidade das cãibras musculares.
Até 28 semanas
Gravidade da cãibra muscular
Prazo: Até 28 semanas
A gravidade da cãibra muscular será medida por uma pontuação de 1 a 10 (1 sendo uma cãibra muscular muito leve e 10 sendo a cãibra mais grave que você já sentiu). As alterações serão comparadas desde o início até a semana 28, utilizando um questionário de avaliação qualitativa e centrada no paciente modificado do impacto e gravidade das cãibras musculares.
Até 28 semanas
Cãibras musculares impactam na qualidade de vida
Prazo: Até 28 semanas
O efeito das cãibras musculares na qualidade de vida será medido com três perguntas do paciente relatadas sim ou não (Sim, indicando um impacto na qualidade de vida ou não, indicando nenhum impacto na qualidade de vida). As alterações serão comparadas desde o início até a semana 28, utilizando um questionário modificado de avaliação qualitativa e centrada no paciente do impacto e gravidade das cãibras musculares
Até 28 semanas
Laboratório de Segurança Cistatina C
Prazo: Até 28 semanas
Segurança do paciente medida com valor laboratorial Cistatina C em mg/L.
Até 28 semanas
Taxa de filtração glomerular estimada pelo laboratório de segurança (eTFG)
Prazo: Até 28 semanas
Segurança do paciente medida com valor laboratorial eGFR em mL/min/1,73.
Até 28 semanas
Laboratório de Segurança Alanina Transaminase (ALT)
Prazo: Até 28 semanas
Segurança do paciente medida com valor laboratorial ALT em UI/L.
Até 28 semanas
Laboratório de Segurança Aspartato Transferase (AST)
Prazo: Até 28 semanas
Segurança do paciente medida com valor laboratorial AST em UI/L.
Até 28 semanas
Fosfatase Alcalina (ALP) do Laboratório de Segurança
Prazo: Até 28 semanas
Segurança do paciente medida com valor laboratorial ALP em UI/L.
Até 28 semanas
Laboratório de Segurança Bilirrubina Total
Prazo: Até 28 semanas
Segurança do paciente medida com valor laboratorial de bilirrubina total em mg/dL.
Até 28 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Força muscular
Prazo: Até 28 semanas
Mudança na força muscular ao longo do tempo, medida pela preensão manual e dinamometria manual (HHD) em libras.
Até 28 semanas
Escala de classificação funcional ALS revisada (ALSFRS-R)
Prazo: Até 28 semanas
Mudança na gravidade da doença ao longo do tempo, conforme medido pela ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Cada tipo de função é pontuada de 4 (normal) a 0 (sem habilidade), com pontuação total máxima de 48 e pontuação total mínima de 0. Pacientes com pontuações mais altas apresentam mais função física.
Até 28 semanas
Capacidade Vital Forçada (CVF)
Prazo: Até 28 semanas
Alteração na função respiratória medida pela Capacidade Vital Forçada (CVF) em litros.
Até 28 semanas
Luz de neurofilamento sérico
Prazo: Até 28 semanas
Alterações na luz do neurofilamento sérico medidas desde o início até o final do tratamento. Os dados serão coletados para determinar as diferenças entre os grupos de tratamento com placebo e ranolazina na conclusão do estudo.
Até 28 semanas
Função mitocondrial de linfócitos
Prazo: Até 28 semanas
Alteração na função mitocondrial em linfócitos medida desde o início até o final do tratamento. Os dados serão coletados para determinar as diferenças entre os grupos de tratamento com placebo e ranolazina na conclusão do estudo
Até 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Colaboradores

ALS Association

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

30 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 24-43175

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever