Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar ranolazine bij ALS

4 juni 2026 bijgewerkt door: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazine bij ALS: veiligheid en effect op krampen, functie en kwaliteit van leven.

Het doel van deze studie is om de veiligheid, het effect op krampen, het functioneren en de kwaliteit van leven van ranolazine versus placebo voor de behandeling van ALS te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een prospectieve, multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in parallelle groepen van 2 doses ranolazine (500 mg en 1000 mg tweemaal daags) vergeleken met placebo bij patiënten met ALS.

Ongeveer 72 volwassenen met ALS zullen deelnemen aan de studie in de Verenigde Staten op ongeveer 7 ALS-behandelingslocaties.

Deelnemers nemen tweemaal daags oraal ranolazine of placebo, wonen minimaal 5 onderzoeksbezoeken ter plaatse en 4 onderzoeksbezoeken op afstand bij.

De studie duurt naar schatting 28 weken voor elke deelnemer.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

72

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Contact:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • Werving
        • University of Missouri Health Care
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar of ouder
  • Gediagnosticeerd met klinisch definitieve, mogelijke, waarschijnlijke of laboratoriumondersteunde waarschijnlijke ALS volgens de herziene El Escorial-criteria
  • Ademhalingsbeoordeling genaamd geforceerde vitale capaciteit (FVC) groter dan of gelijk aan 50%.
  • In staat om pillen te slikken aan het begin van het onderzoek en dit wordt naar verwachting ook gedaan gedurende de duur van het onderzoek.
  • Als u ALS-medicatie heeft, moet u een stabiele dosis van minimaal 30 dagen hebben.
  • Ervaar 4 of meer krampen per week tijdens een screeningsperiode van 2 weken.

Uitsluitingscriteria:

  • Ziekteduur < 5 jaar
  • Tracheostomie invasieve beademing, of niet-invasieve beademing van meer dan 12 uur/dag
  • Zwanger of borstvoeding gevend, volwassenen die geen toestemming kunnen geven, en gevangenen
  • Ranolazine of een onderzoeksgeneesmiddel gebruikt of binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden voor geneesmiddelen, afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan de screening een onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen
  • Medisch ongecontroleerde comorbiditeiten (hart-, lever-, nierziekte)
  • Verlenging van het QTc-interval bij baseline >450 ms voor mannen/ >470 ms voor vrouwen, voorgeschiedenis van lang QT-syndroom of medicijnen die het QT-interval verlengen
  • Deelname aan een experimentele geneesmiddelenproef minder dan 30 dagen vóór de screening
  • Patiënten moeten gedurende ≥30 dagen een stabiele dosering gebruiken van de medicijnen die worden gebruikt om spierkrampen te behandelen, of deze medicijnen ≥30 dagen vóór de randomisatie stopzetten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ranolazine lage dosis
Deelnemers krijgen Ranolazine 500 mg tweemaal daags oraal gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Ranolazine
500 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • Ranexa
Geneesmiddel: Ranolazine
1000 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • Ranexa
Experimenteel: Ranolazine hoge dosis
Deelnemers krijgen Ranolazine 1000 mg tweemaal daags oraal gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Ranolazine
500 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • Ranexa
Geneesmiddel: Ranolazine
1000 mg tweemaal daags
Andere namen:
  • Ranexa
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen Ranolazine-placebo tweemaal daags oraal gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Ranolazine-placebo tweemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntrapporten en medische dossiers zullen worden gebruikt om bijwerkingen en ernstige bijwerkingen te documenteren. Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen worden door de onderzoeker beoordeeld en indien nodig gerapporteerd voor de veiligheid.
Tot 28 weken
Verdraagbaarheid van de behandelingsopdracht
Tijdsspanne: Tot 28 weken
De verdraagbaarheid zal worden gemeten aan de hand van het percentage patiënten dat de behandelopdracht voltooit. Dosisbeperkende toxiciteiten zullen worden bepaald door de persoon met een bijwerking die het stoppen noodzakelijk maakt.
Tot 28 weken
Frequentie van spierkrampen
Tijdsspanne: Tot 28 weken

De frequentie van spierkrampen wordt numeriek gemeten met een rapportageperiode van 7 dagen.

Veranderingen zullen worden vergeleken vanaf de uitgangswaarde tot week 28 met behulp van een aangepaste vragenlijst voor kwalitatieve, patiëntgerichte beoordeling van de impact en ernst van spierkrampen.
Tot 28 weken
Ernst van spierkramp
Tijdsspanne: Tot 28 weken
De ernst van de spierkramp wordt gemeten met een score van 1-10 (1 is een zeer milde spierkramp en 10 is de ernstigste kramp die u ooit heeft ervaren). Veranderingen zullen worden vergeleken vanaf de uitgangswaarde tot week 28 met behulp van een aangepaste vragenlijst voor kwalitatieve, patiëntgerichte beoordeling van de impact en ernst van spierkrampen.
Tot 28 weken
Spierkrampen hebben invloed op de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Het effect van spierkrampen op de kwaliteit van leven zal worden gemeten aan de hand van drie door de patiënt gerapporteerde ja of nee-vragen (ja duidt op een impact op de kwaliteit van leven of nee duidt op geen impact op de kwaliteit van leven). Veranderingen zullen worden vergeleken vanaf de uitgangswaarde tot week 28 met behulp van een aangepaste vragenlijst voor kwalitatieve, patiëntgerichte beoordeling van de impact en ernst van spierkrampen
Tot 28 weken
Veiligheidslaboratorium Cystatine C
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntveiligheid gemeten met laboratoriumwaarde Cystatine C in mg/L.
Tot 28 weken
Safety Lab geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntveiligheid gemeten met laboratoriumwaarde eGFR in ml/min/1,73.
Tot 28 weken
Veiligheidslaboratorium Alanine Transaminase (ALT)
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntveiligheid gemeten met laboratoriumwaarde ALT in IE/L.
Tot 28 weken
Veiligheidslaboratorium Aspartaattransferase (AST)
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntveiligheid gemeten met laboratoriumwaarde AST in IE/L.
Tot 28 weken
Veiligheidslaboratorium Alkalische Fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntveiligheid gemeten met laboratoriumwaarde ALP in IU/L.
Tot 28 weken
Veiligheidslaboratorium Totaal bilirubine
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Patiëntveiligheid gemeten met laboratoriumwaarde totaal bilirubine in mg/dl.
Tot 28 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spierkracht
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Verandering in spierkracht in de loop van de tijd, gemeten met handgreep en handdynamometrie (HHD) in ponden.
Tot 28 weken
ALS functionele beoordelingsschaal herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Verandering in de ernst van de ziekte in de loop van de tijd, zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vaardigheid), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysiek functioneren.
Tot 28 weken
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Verandering in de ademhalingsfunctie zoals gemeten aan de hand van de Forced Vital Capacity (FVC) in liters.
Tot 28 weken
Serum neurofilament licht
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Veranderingen in serum-neurofilamentlicht gemeten vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling. Er zullen gegevens worden verzameld om de verschillen tussen de placebo- en de Ranolazine-behandelingsgroepen vast te stellen bij voltooiing van het onderzoek.
Tot 28 weken
Lymfocyt mitochondriale functie
Tijdsspanne: Tot 28 weken
Verandering in de mitochondriale functie in lymfocyten gemeten vanaf de basislijn tot het einde van de behandelingsopdracht. Er zullen gegevens worden verzameld om de verschillen tussen de placebo- en de Ranolazine-behandelingsgroepen vast te stellen bij voltooiing van het onderzoek
Tot 28 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Medewerkers

ALS Association

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 24-43175

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren