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Uno studio sulla ranolazina nella SLA

4 giugno 2026 aggiornato da: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazina nella SLA: sicurezza ed effetto su crampi, funzione e qualità della vita.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'effetto sui crampi, la funzionalità e la qualità della vita della ranolazina rispetto al placebo per il trattamento della SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, su 2 dosi di ranolazina (500 mg e 1000 mg due volte al giorno) rispetto al placebo in pazienti affetti da SLA.

Circa 72 adulti affetti da SLA saranno arruolati nello studio negli Stati Uniti in circa 7 centri di trattamento della SLA.

I partecipanti assumeranno ranolazina orale o placebo due volte al giorno, parteciperanno a un minimo di 5 visite di ricerca in loco e 4 visite di ricerca a distanza.

Si stima che lo studio durerà 28 settimane per ciascun partecipante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

72

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigatore principale:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Contatto:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Reclutamento
        • University of Missouri Health Care
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • Diagnosi di SLA clinicamente definita, possibile, probabile o probabile supportata da laboratorio secondo i criteri El Escorial rivisti
  • Valutazione della respirazione denominata capacità vitale forzata (FVC) maggiore o uguale al 50%.
  • In grado di ingoiare pillole all'inizio dello studio e previsto per tutta la durata dello studio.
  • Se si è affetti da SLA, i farmaci modificanti devono essere in dose stabile per almeno 30 giorni.
  • Avvertire 4 o più crampi a settimana durante un periodo di screening di 2 settimane.

Criteri di esclusione:

  • Durata della malattia < 5 anni
  • Ventilazione invasiva per tracheotomia o ventilazione non invasiva di più di 12 ore/giorno
  • Donne incinte o in allattamento, adulti incapaci di dare il consenso e detenuti
  • Assumendo ranolazina o un farmaco sperimentale o ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite per i farmaci, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dello screening
  • Comorbilità non controllate dal punto di vista medico (malattie cardiache, epatiche, renali)
  • Prolungamento dell'intervallo QTc al basale >450 ms per gli uomini/ >470 ms per le donne, storia di sindrome del QT lungo o farmaci che prolungano l'intervallo QT
  • Partecipazione a una sperimentazione farmacologica sperimentale meno di 30 giorni prima dello screening
  • I pazienti dovevano assumere un dosaggio stabile di qualsiasi farmaco utilizzato per trattare i crampi muscolari per ≥ 30 giorni o avevano sospeso questi farmaci ≥ 30 giorni prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ranolazina a basso dosaggio
I partecipanti ricevono Ranolazina 500 mg per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Ranolazina
500 mg due volte al giorno
Altri nomi:
  • Ranexa
Droga: Ranolazina
1000 mg due volte al giorno
Altri nomi:
  • Ranexa
Sperimentale: Ranolazina ad alto dosaggio
I partecipanti ricevono Ranolazina 1000 mg per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Ranolazina
500 mg due volte al giorno
Altri nomi:
  • Ranexa
Droga: Ranolazina
1000 mg due volte al giorno
Altri nomi:
  • Ranexa
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti ricevono Ranolazina placebo per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Placebo
Ranolazina placebo due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Il referto del paziente e la cartella clinica verranno utilizzati per documentare gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi. Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi saranno valutati dallo sperimentatore e segnalati secondo necessità per la sicurezza.
Fino a 28 settimane
Tollerabilità dell'assegnazione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
La tollerabilità sarà misurata in base alla percentuale di pazienti che completano il trattamento assegnato. Le tossicità che limitano la dose saranno determinate dall'individuo con un evento avverso che richiede l'interruzione.
Fino a 28 settimane
Frequenza dei crampi muscolari
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane

La frequenza dei crampi muscolari sarà misurata numericamente con un periodo di riferimento di 7 giorni.

Le modifiche verranno confrontate dal basale alla settimana 28 utilizzando un questionario modificato di valutazione qualitativa centrata sul paziente dell'impatto e della gravità dei crampi muscolari.
Fino a 28 settimane
Gravità dei crampi muscolari
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
La gravità dei crampi muscolari sarà misurata con un punteggio da 1 a 10 (1 rappresenta un crampo muscolare molto lieve e 10 rappresenta il crampo più grave che tu abbia mai sperimentato). Le modifiche verranno confrontate dal basale alla settimana 28 utilizzando un questionario modificato di valutazione qualitativa centrata sul paziente dell'impatto e della gravità dei crampi muscolari.
Fino a 28 settimane
I crampi muscolari influiscono sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
L'effetto dei crampi muscolari sulla qualità della vita sarà misurato con tre domande sì o no riportate dal paziente (Sì indica un impatto sulla qualità della vita o no indica nessun impatto sulla qualità della vita). Le modifiche verranno confrontate dal basale alla settimana 28 utilizzando un questionario modificato di valutazione qualitativa centrata sul paziente dell'impatto e della gravità dei crampi muscolari
Fino a 28 settimane
Laboratorio di sicurezza Cistatina C
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Sicurezza del paziente misurata con il valore di laboratorio della cistatina C in mg/l.
Fino a 28 settimane
Tasso di filtrazione glomerulare stimato dal laboratorio di sicurezza (eGFR)
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Sicurezza del paziente misurata con valore di laboratorio eGFR in mL/min/1,73.
Fino a 28 settimane
Laboratorio di sicurezza Alanina transaminasi (ALT)
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Sicurezza del paziente misurata con il valore di laboratorio ALT in UI/L.
Fino a 28 settimane
Safety Lab Aspartato Transferasi (AST)
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Sicurezza del paziente misurata con il valore di laboratorio AST in UI/L.
Fino a 28 settimane
Fosfatasi alcalina (ALP) del laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Sicurezza del paziente misurata con il valore di laboratorio ALP in UI/L.
Fino a 28 settimane
Bilirubina totale del laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Sicurezza del paziente misurata con il valore di laboratorio della bilirubina totale in mg/dl.
Fino a 28 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Forza muscolare
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Variazione della forza muscolare nel tempo misurata mediante impugnatura e dinamometria manuale (HHD) in libbre.
Fino a 28 settimane
Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Variazione della gravità della malattia nel tempo misurata dalla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Ad ogni tipo di funzione viene assegnato un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzionalità fisica.
Fino a 28 settimane
Capacità Vitale Forzata (CVF)
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Cambiamento della funzione respiratoria misurata dalla capacità vitale forzata (FVC) in litri.
Fino a 28 settimane
Luce del neurofilamento sierico
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Cambiamenti nella luce del neurofilamento sierico misurati dal basale alla fine del trattamento assegnato. I dati verranno raccolti per determinare le differenze tra i gruppi di trattamento con placebo e ranolazina al completamento dello studio.
Fino a 28 settimane
Funzione mitocondriale dei linfociti
Lasso di tempo: Fino a 28 settimane
Cambiamento nella funzione mitocondriale nei linfociti misurati dal basale alla fine del trattamento assegnato. I dati verranno raccolti per determinare le differenze tra i gruppi di trattamento con placebo e ranolazina al completamento dello studio
Fino a 28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Collaboratori

ALS Association

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 24-43175

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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