Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Ranolazin i ALS

4. juni 2026 oppdatert av: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazin i ALS: Sikkerhet og effekt på kramper, funksjon og livskvalitet.

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerhet, effekt på kramper, funksjon og livskvalitet for ranolazin versus placebo for behandling av ALS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En prospektiv, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av 2 doser ranolazin (500 mg og 1000 mg to ganger daglig) sammenlignet med placebo hos pasienter med ALS.

Omtrent 72 voksne med ALS vil bli registrert i studien i USA på omtrent 7 ALS-behandlingssteder.

Deltakerne vil ta oral ranolazin eller placebo to ganger daglig, delta på minimum 5 forskningsbesøk på stedet og 4 eksterne forskningsbesøk.

Studien er beregnet å vare i 28 uker for hver deltaker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

72

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Ta kontakt med:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Rekruttering
        • University of Missouri Health Care
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 år eller eldre
  • Diagnostisert med klinisk sikker, mulig, sannsynlig eller laboratoriestøttet sannsynlig ALS i henhold til reviderte El Escorial-kriterier
  • Pustevurdering kalt tvungen vitalkapasitet (FVC) større enn eller lik 50 %.
  • Kunne svelge piller ved starten av studien og forventet å gjøre det i løpet av studiens lengde.
  • Hvis du er på ALS, må modifiserende medisiner være på en stabil dose i minst 30 dager.
  • Opplever 4 eller flere kramper per uke i løpet av en 2-ukers screeningsperiode.

Ekskluderingskriterier:

  • Sykdomsvarighet < 5 år
  • Trakeostomi invasiv ventilasjon, eller ikke-invasiv ventilasjon på mer enn 12 timer/dag
  • Gravide eller ammende, voksne som ikke kan samtykke, og fanger
  • Tar ranolazin eller undersøkelsesmedisin eller har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager (eller 5 halveringstider for legemidler, avhengig av hva som er lengst) før screening
  • Medisinsk ukontrollerte komorbiditeter (hjerte-, lever-, nyresykdom)
  • Baseline QTc-intervallforlengelse >450 ms for menn/>470 ms for kvinner, historie med langt QT-syndrom eller medisiner som forlenger QT-intervallet
  • Deltakelse i en eksperimentell legemiddelutprøving mindre enn 30 dager før screening
  • Pasienter må ha en stabil dose av alle medisiner som brukes til å behandle muskelkramper i ≥30 dager eller har vært av med disse medisinene ≥30 dager før randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ranolazin lav dose
Deltakerne får Ranolazine 500 mg oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Ranolazin
500 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • Ranexa
Legemiddel: Ranolazin
1000 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • Ranexa
Eksperimentell: Ranolazin høy dose
Deltakerne får Ranolazin 1000 mg oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Ranolazin
500 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • Ranexa
Legemiddel: Ranolazin
1000 mg to ganger daglig
Andre navn:
  • Ranexa
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne får Ranolazine placebo oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Placebo
Ranolazin placebo to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientrapport og journal vil bli brukt til å dokumentere uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser. Bivirkninger og alvorlige uønskede hendelser vil bli vurdert av utrederen og rapportert etter behov for sikkerhets skyld.
Opptil 28 uker
Tolerabilitet av behandlingsoppdrag
Tidsramme: Opptil 28 uker
Tolerabiliteten vil bli målt i prosent av pasientene som fullfører behandlingsoppdraget. Dosebegrensende toksisiteter vil bli bestemt av individet med en bivirkning som gjør det nødvendig å stoppe.
Opptil 28 uker
Hyppighet av muskelkramper
Tidsramme: Opptil 28 uker

Muskelkrampefrekvens vil bli målt numerisk med en rapporteringsperiode på 7 dager.

Endringer vil bli sammenlignet fra baseline til uke 28 ved å bruke et modifisert spørreskjema for kvalitativ, pasientsentrert vurdering av muskelkramperpåvirkning og alvorlighetsgrad.
Opptil 28 uker
Muskelkramper alvorlighetsgrad
Tidsramme: Opptil 28 uker
Alvorlighetsgraden av muskelkramper vil bli målt med en score på 1-10 (1 er en veldig mild muskelkramper og 10 er den mest alvorlige krampen du noen gang har opplevd). Endringer vil bli sammenlignet fra baseline til uke 28 ved å bruke et modifisert spørreskjema for kvalitativ, pasientsentrert vurdering av muskelkramperpåvirkning og alvorlighetsgrad.
Opptil 28 uker
Muskelkramper påvirker livskvaliteten
Tidsramme: Opptil 28 uker
Effekt av muskelkramper på livskvalitet vil bli målt med tre pasientrapporterte ja- eller nei-spørsmål (Ja som indikerer innvirkning på livskvalitet eller nei indikerer ingen innvirkning på livskvalitet). Endringer vil bli sammenlignet fra baseline til uke 28 ved å bruke et modifisert spørreskjema for kvalitativ, pasientsentrert vurdering av muskelkramperpåvirkning og alvorlighetsgrad
Opptil 28 uker
Safety Lab Cystatin C
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientsikkerhet målt med laboratorieverdi Cystatin C i mg/L.
Opptil 28 uker
Safety Lab estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientsikkerhet målt med laboratorieverdi eGFR i ml/min/1,73.
Opptil 28 uker
Safety Lab Alanine Transaminase (ALT)
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientsikkerhet målt med laboratorieverdi ALT i IE/L.
Opptil 28 uker
Safety Lab Aspartate Transferase (AST)
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientsikkerhet målt med laboratorieverdi AST i IE/L.
Opptil 28 uker
Safety Lab alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientsikkerhet målt med laboratorieverdi ALP i IE/L.
Opptil 28 uker
Safety Lab Total Bilirubin
Tidsramme: Opptil 28 uker
Pasientsikkerhet målt med laboratorieverdi total bilirubin i mg/dL.
Opptil 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Muskelstyrke
Tidsramme: Opptil 28 uker
Endring i muskelstyrke over tid målt ved håndgrep og håndholdt dynamometri (HHD) i pounds.
Opptil 28 uker
ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R)
Tidsramme: Opptil 28 uker
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad over tid målt med ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Hver type funksjon skåres fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalskåre på 0. Pasienter med høyere skår har mer fysisk funksjon.
Opptil 28 uker
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Opptil 28 uker
Endring i respirasjonsfunksjonen målt ved Forced Vital Capacity (FVC) i liter.
Opptil 28 uker
Serum neurofilament lys
Tidsramme: Opptil 28 uker
Endringer i serum-nevrefilamentlys målt fra baseline til slutten av behandlingsoppdraget. Data vil bli samlet inn for å bestemme forskjeller mellom placebo- og Ranolazin-behandlingsgruppene ved fullføring av studien.
Opptil 28 uker
Lymfocytt mitokondriell funksjon
Tidsramme: Opptil 28 uker
Endring i mitokondriell funksjon i lymfocytter målt fra baseline til slutten av behandlingsoppdraget. Data vil bli samlet inn for å bestemme forskjeller mellom placebo- og ranolazinbehandlingsgruppene ved fullføring av studien
Opptil 28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Samarbeidspartnere

ALS Association

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

30. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 24-43175

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere