Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Ranolazin i ALS

4. juni 2026 opdateret af: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazin i ALS: Sikkerhed og effekt på kramper, funktion og livskvalitet.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerhed, effekt på kramper, funktion og livskvalitet af ranolazin versus placebo til behandling af ALS.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et prospektivt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af 2 doser ranolazin (500 mg og 1000 mg to gange dagligt) sammenlignet med placebo hos patienter med ALS.

Ca. 72 voksne med ALS vil blive tilmeldt undersøgelsen i USA på ca. 7 ALS-behandlingssteder.

Deltagerne vil tage oral ranolazin eller placebo to gange dagligt, deltage i mindst 5 forskningsbesøg på stedet og 4 fjernforskningsbesøg.

Undersøgelsen er estimeret til at vare 28 uger for hver deltager.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

72

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Rekruttering
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller ældre
  • Diagnosticeret med klinisk sikker, mulig, sandsynlig eller laboratorieunderstøttet sandsynlig ALS i henhold til reviderede El Escorial-kriterier
  • Åndedrætsvurdering kaldet forceret vital kapacitet (FVC) større end eller lig med 50 %.
  • I stand til at sluge piller ved starten af ​​undersøgelsen og forventes at gøre det i løbet af undersøgelsen.
  • Hvis du er på ALS, skal modificerende medicin være på en stabil dosis i mindst 30 dage.
  • Oplever 4 eller flere kramper om ugen i løbet af en 2-ugers screeningsperiode.

Ekskluderingskriterier:

  • Sygdomsvarighed < 5 år
  • Trakeostomi invasiv ventilation, eller non-invasiv ventilation på mere end 12 timer/dag
  • Gravide eller ammende, voksne, der ikke kan give sit samtykke, og fanger
  • Tager ranolazin eller forsøgslægemiddel eller har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage (eller 5 halveringstider for lægemidler, alt efter hvad der er længst) før screening
  • Medicinsk ukontrollerede komorbiditeter (hjerte, lever, nyresygdom)
  • Baseline QTc-intervalforlængelse >450 ms for mænd/>470 ms for kvinder, historie med langt QT-syndrom eller medicin, der forlænger QT-intervallet
  • Deltagelse i et eksperimentelt lægemiddelforsøg mindre end 30 dage før screening
  • Patienter skal have en stabil dosis af enhver medicin, der bruges til at behandle muskelkramper i ≥30 dage eller have været ude af denne medicin ≥30 dage før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ranolazin lav dosis
Deltagerne får Ranolazin 500 mg oralt to gange dagligt i 24 uger.
Medicin: Ranolazin
500 mg to gange dagligt
Andre navne:
  • Ranexa
Medicin: Ranolazin
1000 mg to gange dagligt
Andre navne:
  • Ranexa
Eksperimentel: Ranolazin høj dosis
Deltagerne får Ranolazin 1000 mg oralt to gange dagligt i 24 uger.
Medicin: Ranolazin
500 mg to gange dagligt
Andre navne:
  • Ranexa
Medicin: Ranolazin
1000 mg to gange dagligt
Andre navne:
  • Ranexa
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne får Ranolazin placebo oralt to gange dagligt i 24 uger.
Medicin: Placebo
Ranolazin placebo to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af behandling-opståede bivirkninger
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientrapport og lægejournaler vil blive brugt til at dokumentere bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger vil blive vurderet af investigator og rapporteret efter behov af sikkerhedsmæssige årsager.
Op til 28 uger
Tolerabilitet af behandlingsopgave
Tidsramme: Op til 28 uger
Tolerabiliteten vil blive målt ved procentdel af patienter, der fuldfører behandlingsopgaven. Dosisbegrænsende toksicitet vil blive bestemt af den enkelte med en bivirkning, der nødvendiggør ophør.
Op til 28 uger
Hyppighed af muskelkramper
Tidsramme: Op til 28 uger

Hyppigheden af ​​muskelkramper vil blive målt numerisk med en rapporteringsperiode på 7 dage.

Ændringer vil blive sammenlignet fra baseline til uge 28 ved hjælp af et modificeret kvalitativ, patientcentreret vurdering af muskelkramperpåvirkning og sværhedsgrad spørgeskema.
Op til 28 uger
Muskelkramper sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 28 uger
Muskelkrampers sværhedsgrad vil blive målt med en score på 1-10 (1 er en meget mild muskelkramper og 10 er den mest alvorlige kramper, du nogensinde har oplevet). Ændringer vil blive sammenlignet fra baseline til uge 28 ved hjælp af et modificeret kvalitativ, patientcentreret vurdering af muskelkramperpåvirkning og sværhedsgrad spørgeskema.
Op til 28 uger
Muskelkramper påvirker livskvaliteten
Tidsramme: Op til 28 uger
Effekt af muskelkramper på livskvalitet vil blive målt med tre patienter indberettet ja eller nej spørgsmål (Ja angiver en indvirkning på livskvaliteten eller nej indikerer ingen indvirkning på livskvaliteten). Ændringer vil blive sammenlignet fra baseline til uge 28 ved hjælp af et modificeret kvalitativ, patientcentreret vurdering af muskelkramperpåvirkning og sværhedsgrad spørgeskema
Op til 28 uger
Safety Lab Cystatin C
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientsikkerhed målt med laboratorieværdi Cystatin C i mg/L.
Op til 28 uger
Safety Lab Estimeret Glomerulær Filtration Rate (eGFR)
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientsikkerhed målt med laboratorieværdi eGFR i ml/min/1,73.
Op til 28 uger
Safety Lab Alanine Transaminase (ALT)
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientsikkerhed målt med laboratorieværdi ALT i IE/L.
Op til 28 uger
Safety Lab Aspartate Transferase (AST)
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientsikkerhed målt med laboratorieværdi AST i IE/L.
Op til 28 uger
Safety Lab Alkaline Phosphatase (ALP)
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientsikkerhed målt med laboratorieværdi ALP i IE/L.
Op til 28 uger
Safety Lab Total Bilirubin
Tidsramme: Op til 28 uger
Patientsikkerhed målt med laboratorieværdi total bilirubin i mg/dL.
Op til 28 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muskelstyrke
Tidsramme: Op til 28 uger
Ændring i muskelstyrke over tid målt ved håndgreb og håndholdt dynamometri (HHD) i pounds.
Op til 28 uger
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: Op til 28 uger
Ændring i sygdommens sværhedsgrad over tid målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
Op til 28 uger
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Op til 28 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen målt ved Forced Vital Capacity (FVC) i liter.
Op til 28 uger
Serum neurofilament lys
Tidsramme: Op til 28 uger
Ændringer i serum neurofilamentlys målt fra baseline til slutningen af ​​behandlingstildelingen. Data vil blive indsamlet for at bestemme forskelle mellem placebo- og Ranolazin-behandlingsgrupper ved afslutningen af ​​undersøgelsen.
Op til 28 uger
Lymfocyt mitokondriel funktion
Tidsramme: Op til 28 uger
Ændring i mitokondriel funktion i lymfocytter målt fra baseline til slutningen af ​​behandlingstildelingen. Data vil blive indsamlet for at bestemme forskelle mellem placebo- og Ranolazin-behandlingsgrupper ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Op til 28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Samarbejdspartnere

ALS Association

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

30. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 24-43175

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner