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Un estudio de ranolazina en la ELA

4 de junio de 2026 actualizado por: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazina en la ELA: seguridad y efecto sobre los calambres, la función y la calidad de vida.

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, el efecto sobre los calambres, la función y la calidad de vida de ranolazina versus placebo para el tratamiento de la ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio prospectivo, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de 2 dosis de ranolazina (500 mg y 1000 mg dos veces al día) en comparación con placebo en pacientes con ELA.

Aproximadamente 72 adultos con ELA se inscribirán en el estudio en los Estados Unidos en aproximadamente 7 sitios de tratamiento de ELA.

Los participantes tomarán ranolazina oral o placebo dos veces al día, asistirán a un mínimo de 5 visitas de investigación in situ y 4 visitas de investigación remotas.

Se estima que el estudio durará 28 semanas para cada participante.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

72

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Katie Lillig, BS
  • Número de teléfono: 913-945-9932
  • Correo electrónico: Kjennens2@kumc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Swathy Chandrashekhar, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigador principal:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Contacto:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Contacto:
          • Katie Lillig, BS
          • Número de teléfono: 913-945-9932
          • Correo electrónico: Kjennens2@kumc.edu
        • Contacto:
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Reclutamiento
        • University of Missouri Health Care
        • Contacto:
          • Amanda Heider
          • Número de teléfono: 573-884-6852
          • Correo electrónico: ahmc4@umsystem.edu
        • Investigador principal:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 18 años o más
  • Diagnosticado con ELA clínicamente definida, posible, probable o probable respaldada por laboratorio según los criterios revisados ​​de El Escorial.
  • Evaluación respiratoria denominada capacidad vital forzada (FVC) mayor o igual al 50%.
  • Capaz de tragar pastillas al comienzo del estudio y se espera que lo haga durante la duración del estudio.
  • Si toma medicamentos modificadores de la ELA, debe tomar una dosis estable durante al menos 30 días.
  • Experimentar 4 o más calambres por semana durante un período de evaluación de 2 semanas.

Criterio de exclusión:

  • Duración de la enfermedad < 5 años
  • Ventilación invasiva de traqueotomía o ventilación no invasiva de más de 12 horas/día
  • Embarazadas o lactantes, adultos incapaces de dar su consentimiento y reclusos
  • Tomar ranolazina o un medicamento en investigación o haber recibido un medicamento en investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias para los medicamentos, lo que sea más largo) antes de la evaluación
  • Comorbilidades médicamente no controladas (enfermedades cardíacas, hepáticas, renales)
  • Prolongación inicial del intervalo QTc >450 ms para hombres/ >470 ms para mujeres, antecedentes de síndrome de QT largo o medicamentos que prolongan el intervalo QT
  • Participación en un ensayo de fármaco experimental menos de 30 días antes de la evaluación.
  • Los pacientes deben recibir una dosis estable de cualquier medicamento utilizado para tratar los calambres musculares durante ≥30 días o haber dejado de tomar estos medicamentos ≥30 días antes de la aleatorización.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ranolazina dosis baja
Los participantes reciben 500 mg de ranolazina por vía oral dos veces al día durante 24 semanas.
Droga: Ranolazina
500 mg dos veces al día
Otros nombres:
  • Ranexa
Droga: Ranolazina
1000 mg dos veces al día
Otros nombres:
  • Ranexa
Experimental: Ranolazina dosis alta
Los participantes reciben 1000 mg de ranolazina por vía oral dos veces al día durante 24 semanas.
Droga: Ranolazina
500 mg dos veces al día
Otros nombres:
  • Ranexa
Droga: Ranolazina
1000 mg dos veces al día
Otros nombres:
  • Ranexa
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes reciben placebo de ranolazina por vía oral dos veces al día durante 24 semanas.
Droga: Placebo
Placebo de ranolazina dos veces al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Se utilizarán informes del paciente y registros médicos para documentar los eventos adversos y los eventos adversos graves. El investigador evaluará los eventos adversos y los eventos adversos graves y los informará según sea necesario por razones de seguridad.
Hasta 28 semanas
Tolerabilidad de la asignación del tratamiento.
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
La tolerabilidad se medirá por el porcentaje de pacientes que completen la asignación de tratamiento. Las toxicidades limitantes de la dosis serán determinadas por el individuo con un evento adverso que requiera suspenderlo.
Hasta 28 semanas
Frecuencia de calambres musculares
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas

La frecuencia de los calambres musculares se medirá numéricamente con un período de informe de 7 días.

Los cambios se compararán desde el inicio hasta la semana 28 utilizando una evaluación cualitativa modificada centrada en el paciente del impacto y la gravedad de los calambres musculares.
Hasta 28 semanas
Gravedad de los calambres musculares
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
La gravedad de los calambres musculares se medirá con una puntuación del 1 al 10 (siendo 1 un calambre muscular muy leve y 10 el calambre más severo que haya experimentado). Los cambios se compararán desde el inicio hasta la semana 28 utilizando una evaluación cualitativa modificada centrada en el paciente del impacto y la gravedad de los calambres musculares.
Hasta 28 semanas
Los calambres musculares afectan la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
El efecto de los calambres musculares sobre la calidad de vida se medirá con tres preguntas del paciente que respondieron sí o no (Sí indica un impacto en la calidad de vida o no indica ningún impacto en la calidad de vida). Los cambios se compararán desde el inicio hasta la semana 28 utilizando un cuestionario de evaluación cualitativa, centrada en el paciente, del impacto y la gravedad de los calambres musculares.
Hasta 28 semanas
Laboratorio de seguridad Cistatina C
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Seguridad del paciente medida con el valor de laboratorio de cistatina C en mg/L.
Hasta 28 semanas
Tasa de filtración glomerular estimada por el laboratorio de seguridad (eGFR)
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Seguridad del paciente medida con el valor de laboratorio eGFR en ml/min/1,73.
Hasta 28 semanas
Laboratorio de Seguridad Alanina Transaminasa (ALT)
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Seguridad del paciente medida con el valor de laboratorio ALT en UI/L.
Hasta 28 semanas
Laboratorio de Seguridad Aspartato Transferasa (AST)
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Seguridad del paciente medida con el valor de laboratorio AST en UI/L.
Hasta 28 semanas
Fosfatasa alcalina (ALP) de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Seguridad del paciente medida con el valor de laboratorio ALP en UI/L.
Hasta 28 semanas
Bilirrubina total del laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Seguridad del paciente medida con el valor de laboratorio de bilirrubina total en mg/dL.
Hasta 28 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fuerza muscular
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Cambio en la fuerza muscular a lo largo del tiempo medido mediante agarre manual y dinamometría manual (HHD) en libras.
Hasta 28 semanas
Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo, medido por la Escala de calificación funcional revisada de ALS (ALSFRS-R). Cada tipo de función se califica de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
Hasta 28 semanas
Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Cambio en la función respiratoria medida por la Capacidad Vital Forzada (FVC) en litros.
Hasta 28 semanas
Luz de neurofilamento sérico
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Cambios en la luz de los neurofilamentos séricos medidos desde el inicio hasta el final de la asignación de tratamiento. Se recopilarán datos para determinar las diferencias entre los grupos de tratamiento con placebo y ranolazina al finalizar el estudio.
Hasta 28 semanas
Función mitocondrial de los linfocitos
Periodo de tiempo: Hasta 28 semanas
Cambio en la función mitocondrial en los linfocitos medido desde el inicio hasta el final de la asignación del tratamiento. Se recopilarán datos para determinar las diferencias entre los grupos de tratamiento con placebo y ranolazina al finalizar el estudio.
Hasta 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Colaboradores

ALS Association

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

30 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 24-43175

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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