Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ranolatsiinin tutkimus ALS:ssä

torstai 4. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolatsiini ALS:ssä: turvallisuus ja vaikutus kramppeihin, toimintaan ja elämänlaatuun.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ranolatsiinin turvallisuutta, vaikutusta kramppeihin, toimintaa ja elämänlaatua verrattuna lumelääkkeeseen ALS:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Prospektiivinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa käytettiin kahta ranolatsiiniannosta (500 mg ja 1 000 mg kahdesti päivässä) lumelääkkeeseen verrattuna ALS-potilailla.

Noin 72 aikuista, joilla on ALS, otetaan mukaan tutkimukseen Yhdysvalloissa noin 7 ALS-hoitopaikassa.

Osallistujat ottavat suun kautta ranolatsiinia tai lumelääkettä kahdesti päivässä, osallistuvat vähintään viiteen tutkimuskäyntiin paikan päällä ja neljään etätutkimuskäyntiin.

Tutkimuksen arvioidaan kestävän 28 viikkoa jokaiselle osallistujalle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

72

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Florida
        • Päätutkija:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Päätutkija:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • Rekrytointi
        • University of Missouri Health Care
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18 vuotta tai vanhempi
  • Diagnoosi kliinisesti selvä, mahdollinen, todennäköisesti tai laboratorion tukema todennäköinen ALS tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaisesti
  • Hengitysarviointi, jota kutsutaan pakotetuksi vitaalikapasiteetiksi (FVC), joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 %.
  • Pystyy nielemään pillereitä tutkimuksen alussa ja sen odotetaan nielevän koko tutkimuksen ajan.
  • Jos ALS-sairaus on käytössä, muuntavien lääkkeiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivää.
  • 4 tai useampia kouristuksia viikossa 2 viikon seulontajakson aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sairauden kesto < 5 vuotta
  • Trakeostomia invasiivinen ventilaatio tai noninvasiivinen ventilaatio yli 12 tuntia/vrk
  • Raskaana olevat tai imettävät, aikuiset, jotka eivät voi suostua siihen, ja vangit
  • ottaa ranolatsiinia tai tutkimuslääkettä tai on saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä (tai lääkkeiden 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa
  • Lääketieteellisesti hallitsemattomat rinnakkaissairaudet (sydän-, maksa-, munuaissairaudet)
  • Lähtötilanteen QTc-ajan pidentyminen > 450 ms miehillä / > 470 ms naisilla, pitkä QT-oireyhtymä tai QT-aikaa pidentävät lääkkeet
  • Osallistuminen kokeelliseen lääketutkimukseen alle 30 päivää ennen seulontaa
  • Potilaiden on oltava vakaalla annoksella mitä tahansa lihaskramppien hoitoon käytettyä lääkettä vähintään 30 päivän ajan tai he eivät ole saaneet näitä lääkkeitä ≥ 30 päivää ennen satunnaistamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ranolatsiini pieni annos
Osallistujat saavat ranolatsiinia 500 mg suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Lääke: Ranolatsiini
500 mg kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • Ranexa
Lääke: Ranolatsiini
1000 mg kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • Ranexa
Kokeellinen: Ranolatsiini suuri annos
Osallistujat saavat ranolatsiinia 1000 mg suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Lääke: Ranolatsiini
500 mg kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • Ranexa
Lääke: Ranolatsiini
1000 mg kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • Ranexa
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat ranolatsiini lumelääkettä suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Ranolatsiini lumelääke kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien tiheys
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasraporttia ja potilastietoja käytetään haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien dokumentointiin. Tutkija arvioi haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat ja raportoi niistä tarvittaessa.
Jopa 28 viikkoa
Hoitomääräyksen siedettävyys
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Siedettävyys mitataan prosenttiosuutena potilaista, jotka suorittavat hoitotehtävän. Annosta rajoittavan toksisuuden määrittelee henkilö, jolla on haittatapahtuma, joka vaatii lopettamista.
Jopa 28 viikkoa
Lihaskouristuksen taajuus
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa

Lihaskouristustiheys mitataan numeerisesti 7 päivän raportointijaksolla.

Muutoksia verrataan lähtötilanteesta viikkoon 28 käyttämällä modifioitua kvalitatiivista, potilaskeskeistä lihaskrampin vaikutuksen ja vakavuuden arviointia.
Jopa 28 viikkoa
Lihaskouristuksen vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Lihaskouristuksen vakavuus mitataan arvolla 1-10 (1 on erittäin lievä lihaskrampi ja 10 on vakavin koskaan kokemasi lihaskrampi). Muutoksia verrataan lähtötilanteesta viikkoon 28 käyttämällä modifioitua kvalitatiivista, potilaskeskeistä lihaskrampin vaikutuksen ja vakavuuden arviointia.
Jopa 28 viikkoa
Lihaskrampit vaikuttavat elämänlaatuun
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Lihaskouristusten vaikutusta elämänlaatuun mitataan kolmella potilaan ilmoittamalla kyllä- tai ei-kysymyksellä (kyllä ​​tarkoittaa vaikutusta elämänlaatuun tai ei, ei vaikutusta elämänlaatuun). Muutoksia verrataan lähtötilanteesta viikkoon 28 käyttämällä muutettua kvalitatiivista, potilaskeskeistä lihaskramppien vaikutuksen ja vakavuuden arviointia.
Jopa 28 viikkoa
Turvalaboratorio Cystatin C
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasturvallisuus mitataan laboratorioarvolla Cystatin C mg/l.
Jopa 28 viikkoa
Safety Lab Estimated Glomerula Filtration Rate (eGFR)
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasturvallisuus mitattuna laboratorioarvolla eGFR ml/min/1,73.
Jopa 28 viikkoa
Safety Lab alaniinitransaminaasi (ALT)
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasturvallisuus mitataan laboratorioarvolla ALT (IU/l).
Jopa 28 viikkoa
Safety Lab -aspartaattitransferaasi (AST)
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasturvallisuus mitataan laboratorioarvolla AST (IU/l).
Jopa 28 viikkoa
Safety Lab Alkalinen fosfataasi (ALP)
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasturvallisuus mitataan laboratorioarvolla ALP (IU/L).
Jopa 28 viikkoa
Turvallisuuslaboratorion kokonaisbilirubiini
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Potilasturvallisuus mitataan laboratorioarvolla kokonaisbilirubiinilla mg/dl.
Jopa 28 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasvoima
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Lihasvoiman muutos ajan kuluessa mitattuna käden otteessa ja kädessä pidettävällä dynamometrialla (HHD) punoissa.
Jopa 28 viikkoa
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Muutos sairauden vaikeusasteessa ajan myötä mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised -asteikolla (ALSFRS-R). Jokainen toimintotyyppi pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimikokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
Jopa 28 viikkoa
Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Muutos hengitystoiminnassa mitattuna FVC (Forced Vital Capacity) litroina.
Jopa 28 viikkoa
Seerumin neurofilamenttivalo
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Muutokset seerumin neurofilamenttivalossa mitattuna lähtötilanteesta hoitomääräyksen loppuun. Tiedot kerätään plasebo- ja ranolatsiinihoitoryhmien välisten erojen määrittämiseksi tutkimuksen päätyttyä.
Jopa 28 viikkoa
Lymfosyyttien mitokondrioiden toiminta
Aikaikkuna: Jopa 28 viikkoa
Lymfosyyttien mitokondrioiden toiminnan muutos mitattuna lähtötilanteesta hoitomääräyksen loppuun. Tiedot kerätään plasebo- ja ranolatsiinihoitoryhmien välisten erojen määrittämiseksi tutkimuksen päätyttyä
Jopa 28 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Yhteistyökumppanit

ALS Association

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 24-43175

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa