Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ranolazinu u ALS

4. června 2026 aktualizováno: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazin u ALS: Bezpečnost a vliv na křeče, funkci a kvalitu života.

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, účinek na křeče, funkci a kvalitu života ranolazinu oproti placebu pro léčbu ALS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prospektivní, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami 2 dávek ranolazinu (500 mg a 1000 mg dvakrát denně) ve srovnání s placebem u pacientů s ALS.

Přibližně 72 dospělých s ALS bude zařazeno do studie ve Spojených státech na přibližně 7 místech léčby ALS.

Účastníci budou užívat perorálně ranolazin nebo placebo dvakrát denně, zúčastní se minimálně 5 výzkumných návštěv na místě a 4 vzdálených výzkumných návštěv.

Odhaduje se, že studie bude trvat 28 týdnů pro každého účastníka.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Nábor
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • Diagnostikováno s klinicky jednoznačným, možným, pravděpodobným nebo laboratorně podporovaným pravděpodobným ALS podle revidovaných kritérií El Escorial
  • Hodnocení dýchání nazývané vynucená vitální kapacita (FVC) větší nebo rovno 50 %.
  • Schopný polykat pilulky na začátku studie a očekává se, že to bude po celou dobu studie.
  • Pokud na ALS, musí být modifikující léky na stabilní dávce alespoň 30 dní.
  • Prožívání 4 nebo více křečí týdně během 2týdenního screeningového období.

Kritéria vyloučení:

  • Doba trvání onemocnění < 5 let
  • Tracheostomická invazivní ventilace nebo neinvazivní ventilace delší než 12 hodin/den
  • Těhotné nebo kojící, dospělí neschopní souhlasu a vězni
  • Užívání ranolazinu nebo hodnoceného léku nebo dostával(a) testovaný lék během 30 dnů (nebo 5 poločasů pro léky, podle toho, co je delší) před screeningem
  • Lékařsky nekontrolované komorbidity (onemocnění srdce, jater, ledvin)
  • Prodloužení výchozího QTc intervalu > 450 ms u mužů / > 470 ms u žen, anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo léky, které prodlužují QT interval
  • Účast v experimentální studii léčiva méně než 30 dní před screeningem
  • Pacienti musí být na stabilní dávce jakýchkoli léků používaných k léčbě svalových křečí po dobu ≥ 30 dnů nebo tyto léky neměli užívat ≥ 30 dnů před randomizací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka ranolazinu
Účastníci dostávají ranolazin 500 mg perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Ranolazin
500 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Ranexa
Lék: Ranolazin
1000 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Ranexa
Experimentální: Vysoká dávka ranolazinu
Účastníci dostávají ranolazin 1000 mg perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Ranolazin
500 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Ranexa
Lék: Ranolazin
1000 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Ranexa
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávají ranolazin placebo perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Placebo
Ranolazin placebo dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: Až 28 týdnů
Zpráva pacienta a lékařské záznamy budou použity k dokumentaci nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod. Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody budou hodnoceny zkoušejícím a hlášeny podle potřeby pro bezpečnost.
Až 28 týdnů
Snášenlivost přiřazení léčby
Časové okno: Až 28 týdnů
Snášenlivost bude měřena procentem pacientů, kteří dokončili přidělení léčby. Toxicitu omezující dávku určí jednotlivec s nežádoucí příhodou vyžadující zastavení.
Až 28 týdnů
Frekvence svalových křečí
Časové okno: Až 28 týdnů

Frekvence svalových křečí bude měřena numericky s obdobím vykazování 7 dní.

Změny budou porovnány od výchozího stavu do týdne 28 pomocí upraveného dotazníku kvalitativního, na pacienta zaměřeného hodnocení dopadu a závažnosti svalových křečí.
Až 28 týdnů
Závažnost svalových křečí
Časové okno: Až 28 týdnů
Závažnost svalových křečí bude měřena skóre 1-10 (1 je velmi mírná svalová křeče a 10 je nejzávažnější křeče, kterou jste kdy zažili). Změny budou porovnány od výchozího stavu do týdne 28 pomocí upraveného dotazníku kvalitativního, na pacienta zaměřeného hodnocení dopadu a závažnosti svalových křečí.
Až 28 týdnů
Svalové křeče ovlivňují kvalitu života
Časové okno: Až 28 týdnů
Vliv svalových křečí na kvalitu života bude měřen třemi pacienty udávanými otázkami ano nebo ne (ano značí dopad na kvalitu života nebo ne značí žádný dopad na kvalitu života). Změny budou porovnány od výchozího stavu do týdne 28 pomocí upraveného dotazníku Kvalitativní, na pacienta zaměřené hodnocení dopadu a závažnosti svalových křečí.
Až 28 týdnů
Bezpečnostní laboratoř Cystatin C
Časové okno: Až 28 týdnů
Bezpečnost pacienta měřena laboratorní hodnotou cystatinu C v mg/l.
Až 28 týdnů
Safety Lab Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
Časové okno: Až 28 týdnů
Bezpečnost pacienta měřena laboratorní hodnotou eGFR v ml/min/1,73.
Až 28 týdnů
Safety Lab alanintransamináza (ALT)
Časové okno: Až 28 týdnů
Bezpečnost pacienta měřena laboratorní hodnotou ALT v IU/L.
Až 28 týdnů
Safety Lab Aspartate Transferase (AST)
Časové okno: Až 28 týdnů
Bezpečnost pacienta měřena laboratorní hodnotou AST v IU/L.
Až 28 týdnů
Safety Lab alkalická fosfatáza (ALP)
Časové okno: Až 28 týdnů
Bezpečnost pacienta měřena laboratorní hodnotou ALP v IU/L.
Až 28 týdnů
Safety Lab Total Bilirubin
Časové okno: Až 28 týdnů
Bezpečnost pacienta měřena laboratorní hodnotou celkového bilirubinu v mg/dl.
Až 28 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Svalová síla
Časové okno: Až 28 týdnů
Změna svalové síly v průběhu času měřená úchopem ruky a ruční dynamometrií (HHD) v librách.
Až 28 týdnů
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Až 28 týdnů
Změna závažnosti onemocnění v průběhu času měřená pomocí revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R). Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyšším skóre mají více fyzických funkcí.
Až 28 týdnů
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: Až 28 týdnů
Změna respirační funkce měřená pomocí Forced Vital Capacity (FVC) v litrech.
Až 28 týdnů
Světlo neurofilament v séru
Časové okno: Až 28 týdnů
Změny světla neurofilament v séru měřené od základní linie do konce přiřazení léčby. Data budou shromážděna ke stanovení rozdílů mezi skupinami léčenými placebem a ranolazinem po dokončení studie.
Až 28 týdnů
Funkce mitochondrií lymfocytů
Časové okno: Až 28 týdnů
Změna mitochondriální funkce v lymfocytech měřená od výchozí hodnoty do konce přidělení léčby. Data budou shromážděna ke stanovení rozdílů mezi skupinami léčenými placebem a ranolazinem po dokončení studie
Až 28 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Spolupracovníci

ALS Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 24-43175

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit