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Eine Studie über Ranolazin bei ALS

4. Juni 2026 aktualisiert von: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazin bei ALS: Sicherheit und Wirkung auf Krämpfe, Funktion und Lebensqualität.

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Wirkung auf Krämpfe, Funktion und Lebensqualität von Ranolazin im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von ALS zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine prospektive, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie mit 2 Dosen Ranolazin (500 mg und 1000 mg zweimal täglich) im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit ALS.

Ungefähr 72 Erwachsene mit ALS werden in den Vereinigten Staaten an ungefähr sieben ALS-Behandlungsstandorten in die Studie aufgenommen.

Die Teilnehmer nehmen zweimal täglich orales Ranolazin oder Placebo ein und nehmen an mindestens fünf Forschungsbesuchen vor Ort und vier Fernforschungsbesuchen teil.

Die Studie wird für jeden Teilnehmer voraussichtlich 28 Wochen dauern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

72

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Florida
        • Hauptermittler:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Rekrutierung
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter
  • Diagnose einer klinisch eindeutigen, möglichen, wahrscheinlichen oder laborgestützten wahrscheinlichen ALS gemäß den überarbeiteten El-Escorial-Kriterien
  • Atembeurteilung, sogenannte forcierte Vitalkapazität (FVC), größer oder gleich 50 %.
  • Kann zu Beginn der Studie Tabletten schlucken und wird dies voraussichtlich auch für die Dauer der Studie tun.
  • Wenn Sie ALS-modifizierende Medikamente einnehmen, muss die Dosis mindestens 30 Tage lang stabil sein.
  • Während eines zweiwöchigen Screening-Zeitraums treten vier oder mehr Krämpfe pro Woche auf.

Ausschlusskriterien:

  • Krankheitsdauer < 5 Jahre
  • Tracheotomie-invasive Beatmung oder nichtinvasive Beatmung von mehr als 12 Stunden/Tag
  • Schwangere oder Stillende, Erwachsene, die nicht einwilligungsfähig sind, und Gefangene
  • Nehmen Sie Ranolazin oder ein Prüfpräparat ein oder haben Sie innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten bei Arzneimitteln, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten
  • Medizinisch nicht kontrollierte Komorbiditäten (Herz-, Leber-, Nierenerkrankungen)
  • Verlängerung des QTc-Intervalls zu Beginn > 450 ms bei Männern/ > 470 ms bei Frauen, Vorgeschichte eines langen QT-Syndroms oder Medikamente, die das QT-Intervall verlängern
  • Teilnahme an einer experimentellen Arzneimittelstudie weniger als 30 Tage vor dem Screening
  • Die Patienten müssen mindestens 30 Tage lang eine stabile Dosierung aller Medikamente zur Behandlung von Muskelkrämpfen einnehmen oder diese Medikamente mindestens 30 Tage vor der Randomisierung abgesetzt haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ranolazin niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich 500 mg Ranolazin oral.
Arzneimittel: Ranolazin
500 mg zweimal täglich
Andere Namen:
  • Ranexa
Arzneimittel: Ranolazin
1000 mg zweimal täglich
Andere Namen:
  • Ranexa
Experimental: Ranolazin hochdosiert
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich 1000 mg Ranolazin oral.
Arzneimittel: Ranolazin
500 mg zweimal täglich
Andere Namen:
  • Ranexa
Arzneimittel: Ranolazin
1000 mg zweimal täglich
Andere Namen:
  • Ranexa
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich ein Ranolazin-Placebo oral.
Arzneimittel: Placebo
Ranolazin-Placebo zweimal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientenberichte und Krankenakten werden zur Dokumentation unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse verwendet. Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden vom Prüfer beurteilt und bei Bedarf aus Sicherheitsgründen gemeldet.
Bis zu 28 Wochen
Verträglichkeit der Behandlungszuweisung
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Die Verträglichkeit wird anhand des Prozentsatzes der Patienten gemessen, die den Behandlungsauftrag abschließen. Dosislimitierende Toxizitäten werden von der Person bestimmt, bei der ein unerwünschtes Ereignis ein Absetzen erforderlich macht.
Bis zu 28 Wochen
Häufigkeit von Muskelkrämpfen
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen

Die Häufigkeit von Muskelkrämpfen wird numerisch mit einem Berichtszeitraum von 7 Tagen gemessen.

Die Veränderungen werden vom Ausgangswert bis zur 28. Woche anhand eines modifizierten Fragebogens zur qualitativen, patientenzentrierten Bewertung der Auswirkungen und Schwere von Muskelkrämpfen verglichen.
Bis zu 28 Wochen
Schweregrad der Muskelkrämpfe
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Die Schwere der Muskelkrämpfe wird anhand einer Punktzahl von 1 bis 10 gemessen (1 ist ein sehr leichter Muskelkrampf und 10 der schwerste Krampf, den Sie jemals erlebt haben). Die Veränderungen werden vom Ausgangswert bis zur 28. Woche anhand eines modifizierten Fragebogens zur qualitativen, patientenzentrierten Bewertung der Auswirkungen und Schwere von Muskelkrämpfen verglichen.
Bis zu 28 Wochen
Muskelkrämpfe beeinträchtigen die Lebensqualität
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Die Auswirkung von Muskelkrämpfen auf die Lebensqualität wird anhand von drei Ja- oder Nein-Fragen des Patienten gemessen (Ja, was auf eine Auswirkung auf die Lebensqualität hinweist, oder Nein, was auf keine Auswirkung auf die Lebensqualität hinweist). Die Veränderungen werden vom Ausgangswert bis zur 28. Woche anhand eines modifizierten Fragebogens zur qualitativen, patientenzentrierten Bewertung der Auswirkungen und Schwere von Muskelkrämpfen verglichen
Bis zu 28 Wochen
Sicherheitslabor Cystatin C
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientensicherheit gemessen mit dem Laborwert Cystatin C in mg/L.
Bis zu 28 Wochen
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) des Sicherheitslabors
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientensicherheit gemessen mit dem Laborwert eGFR in ml/min/1,73.
Bis zu 28 Wochen
Sicherheitslabor Alanintransaminase (ALT)
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientensicherheit gemessen mit dem Laborwert ALT in IU/L.
Bis zu 28 Wochen
Sicherheitslabor Aspartattransferase (AST)
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientensicherheit gemessen mit dem Laborwert AST in IU/L.
Bis zu 28 Wochen
Safety Lab Alkalische Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientensicherheit gemessen mit dem Laborwert ALP in IU/L.
Bis zu 28 Wochen
Safety Lab Gesamtbilirubin
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Patientensicherheit gemessen mit dem Laborwert Gesamtbilirubin in mg/dl.
Bis zu 28 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Muskelkraft
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Veränderung der Muskelkraft im Laufe der Zeit, gemessen durch Handgriff und Handdynamometrie (HHD), in Pfund.
Bis zu 28 Wochen
Überarbeitete ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Änderung der Schwere der Erkrankung im Laufe der Zeit, gemessen anhand der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Jeder Funktionstyp wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Patienten mit höheren Scores haben eine bessere körperliche Funktionsfähigkeit.
Bis zu 28 Wochen
Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Änderung der Atemfunktion, gemessen anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC) in Litern.
Bis zu 28 Wochen
Serum-Neurofilament-Licht
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Veränderungen des Serum-Neurofilamentlichts, gemessen vom Ausgangswert bis zum Ende des Behandlungseinsatzes. Es werden Daten gesammelt, um die Unterschiede zwischen den Placebo- und Ranolazin-Behandlungsgruppen nach Abschluss der Studie zu bestimmen.
Bis zu 28 Wochen
Mitochondriale Lymphozytenfunktion
Zeitfenster: Bis zu 28 Wochen
Veränderung der Mitochondrienfunktion in Lymphozyten, gemessen vom Ausgangswert bis zum Ende des Behandlungseinsatzes. Es werden Daten gesammelt, um die Unterschiede zwischen den Placebo- und Ranolazin-Behandlungsgruppen nach Abschluss der Studie zu bestimmen
Bis zu 28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Mitarbeiter

ALS Association

Ermittler

  • Hauptermittler: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 24-43175

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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