Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ranolazyny w ALS

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Swathy Chandrashekhar, MBBS

Ranolazyna w ALS: bezpieczeństwo i wpływ na skurcze, funkcję i jakość życia.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, wpływu na skurcze, funkcjonowanie i jakość życia ranolazyny w porównaniu z placebo w leczeniu ALS.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Prospektywne, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, w którym oceniano 2 dawki ranolazyny (500 mg i 1000 mg dwa razy na dobę) w porównaniu z placebo u pacjentów z ALS.

Do badania w Stanach Zjednoczonych, w około 7 ośrodkach leczenia ALS, zostanie włączonych około 72 dorosłych chorych na ALS.

Uczestnicy będą przyjmowali doustnie ranolazynę lub placebo dwa razy dziennie, wezmą udział w co najmniej 5 wizytach badawczych na miejscu i 4 wizytach badawczych na odległość.

Szacuje się, że badanie będzie trwało 28 tygodni w przypadku każdego uczestnika.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

72

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Florida
        • Główny śledczy:
          • Bjorn E Oskarsson, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center: Wichita
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matthew Byerly, MD
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Rekrutacyjny
        • University of Missouri Health Care
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • William D Arnold, MD
    • Ohio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat lub więcej
  • Zdiagnozowano klinicznie określone, możliwe, prawdopodobne lub potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne ALS zgodnie ze zmienionymi kryteriami El Escorial
  • Ocena oddychania zwana natężoną pojemnością życiową (FVC) większą lub równą 50%.
  • Potrafi połykać pigułki na początku badania i oczekuje się, że będzie to robić przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli pacjent choruje na ALS, leki modyfikujące muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 30 dni.
  • Doświadczanie 4 lub więcej skurczów tygodniowo podczas 2-tygodniowego okresu przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Czas trwania choroby < 5 lat
  • Inwazyjna wentylacja tracheostomijna lub wentylacja nieinwazyjna trwająca dłużej niż 12 godzin dziennie
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby dorosłe niezdolne do wyrażenia zgody oraz więźniowie
  • Przyjmowanie ranolazyny lub leku badanego lub otrzymanie leku badanego w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania leków, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym
  • Choroby współistniejące niekontrolowane medycznie (choroba serca, wątroby, nerek)
  • Wyjściowe wydłużenie odstępu QTc >450 ms u mężczyzn/ >470 ms u kobiet, zespół długiego QT w wywiadzie lub leki wydłużające odstęp QT
  • Udział w eksperymentalnym badaniu leku na mniej niż 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Pacjenci muszą przyjmować stałe dawki jakichkolwiek leków stosowanych w leczeniu skurczów mięśni przez ≥ 30 dni lub nie stosować tych leków ≥ 30 dni przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ranolazyna w małej dawce
Uczestnicy otrzymują Ranolazynę 500 mg doustnie dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Lek: Ranolazyna
500 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Ranexa
Lek: Ranolazyna
1000 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Ranexa
Eksperymentalny: Wysoka dawka ranolazyny
Uczestnicy otrzymują Ranolazynę 1000 mg doustnie dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Lek: Ranolazyna
500 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Ranexa
Lek: Ranolazyna
1000 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Ranexa
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymują ranolazynę placebo doustnie dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Lek: Placebo
Ranolazyna, placebo dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Raport pacjenta i dokumentacja medyczna zostaną wykorzystane do udokumentowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych. Zdarzenia niepożądane i ciężkie zdarzenia niepożądane zostaną ocenione przez badacza i zgłoszone, jeśli będzie to konieczne ze względów bezpieczeństwa.
Do 28 tygodnia
Tolerancja przypisania leczenia
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Tolerancja będzie mierzona jako procent pacjentów, którzy ukończyli przypisane leczenie. Toksyczność ograniczająca dawkę zostanie określona przez osobę, u której wystąpi zdarzenie niepożądane wymagające zaprzestania stosowania.
Do 28 tygodnia
Częstotliwość skurczów mięśni
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia

Częstotliwość skurczów mięśni będzie mierzona numerycznie w okresie raportowania wynoszącym 7 dni.

Zmiany zostaną porównane od wartości początkowej do 28. tygodnia przy użyciu zmodyfikowanego kwestionariusza jakościowej, skoncentrowanej na pacjencie oceny wpływu i nasilenia skurczów mięśni.
Do 28 tygodnia
Nasilenie skurczów mięśni
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Nasilenie skurczów mięśni będzie mierzone w skali od 1 do 10 (1 oznacza bardzo łagodny skurcz mięśni, a 10 oznacza najcięższy skurcz, jakiego kiedykolwiek doświadczyłeś). Zmiany zostaną porównane od wartości początkowej do 28. tygodnia przy użyciu zmodyfikowanego kwestionariusza jakościowej, skoncentrowanej na pacjencie oceny wpływu i nasilenia skurczów mięśni.
Do 28 tygodnia
Skurcze mięśni wpływają na jakość życia
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Wpływ skurczów mięśni na jakość życia będzie mierzony za pomocą trzech pytań pacjentów zadanych tak lub nie (tak oznacza wpływ na jakość życia lub brak oznacza brak wpływu na jakość życia). Zmiany zostaną porównane od wartości wyjściowej do 28. tygodnia przy użyciu zmodyfikowanego kwestionariusza jakościowej, skoncentrowanej na pacjencie oceny wpływu i nasilenia skurczów mięśni
Do 28 tygodnia
Laboratorium Bezpieczeństwa Cystatyna C
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone wartością laboratoryjną Cystatyna C w mg/l.
Do 28 tygodnia
Szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) w laboratorium bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone za pomocą laboratoryjnej wartości eGFR w ml/min/1,73.
Do 28 tygodnia
Laboratorium bezpieczeństwa Transaminaza alaninowa (ALT)
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone za pomocą laboratoryjnej wartości ALT w IU/l.
Do 28 tygodnia
Laboratorium bezpieczeństwa Transferaza asparaginianowa (AST)
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone za pomocą laboratoryjnej wartości AST w j.m./l.
Do 28 tygodnia
Laboratorium bezpieczeństwa Fosfataza alkaliczna (ALP)
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone wartością laboratoryjną ALP w IU/l.
Do 28 tygodnia
Laboratorium bezpieczeństwa Bilirubina całkowita
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Bezpieczeństwo pacjenta mierzone laboratoryjną wartością bilirubiny całkowitej w mg/dL.
Do 28 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Siła mięśni
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Zmiana siły mięśni w czasie mierzona za pomocą uścisku dłoni i dynamometrii ręcznej (HHD) w funtach.
Do 28 tygodnia
Zmieniona skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Zmiana ciężkości choroby w czasie, mierzona za pomocą poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R). Każdy typ funkcji jest oceniany w skali od 4 (normalny) do 0 (brak zdolności), przy czym maksymalny wynik całkowity wynosi 48, a minimalny wynik całkowity wynosi 0. Pacjenci z wyższymi wynikami charakteryzują się większą sprawnością fizyczną.
Do 28 tygodnia
Wymuszona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Zmiana czynności oddechowej mierzona za pomocą wymuszonej pojemności życiowej (FVC) w litrach.
Do 28 tygodnia
Światło neurofilamentowe w surowicy
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Zmiany w świetle neurofilamentów w surowicy mierzone od wartości początkowej do zakończenia leczenia. Po zakończeniu badania dane zostaną zebrane w celu określenia różnic pomiędzy grupami otrzymującymi placebo i ranolazynę.
Do 28 tygodnia
Funkcja mitochondrialna limfocytów
Ramy czasowe: Do 28 tygodnia
Zmiana funkcji mitochondriów w limfocytach mierzona od wartości początkowej do końca leczenia. Po zakończeniu badania dane zostaną zebrane w celu określenia różnic pomiędzy grupami otrzymującymi placebo i ranolazynę
Do 28 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swathy Chandrashekhar, MBBS

Współpracownicy

ALS Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey Statland, MD, University of Kansas Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 24-43175

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj