이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

꽃: 희귀 질병에 대한 역학을 통한 종단적 결과 추적

2024년 11월 12일 업데이트: xCures
FLOWER는 희귀 질환에 대한 임상 데이터를 수집하고, 주석을 달고, 표준화하고, 보고하기 위한 완전한 가상의 전국적인 실제 관찰 연구입니다. 환자는 전자 동의(eConsent)를 통해 연구에 참여하고 데이터 수집을 허용하기 위해 의료 기록 공개에 서명합니다. 의료 기록은 eFax 또는 종이 팩스를 통해 기관에서 직접, 환자 전자 의료 기록(EMR) 포털에서 온라인으로, DNA/RNA 시퀀싱 및 분자 프로파일링 공급업체에서 직접, 전자 건강 정보 교환을 통해 액세스할 수 있습니다. 환자와 치료 의사는 선택적으로 의료 기록을 제공할 수도 있습니다. 의료 기록은 전자/디지털 형식(CCDA, FHIR, PDF)으로 접수되거나 변환되어 의료 기록 유형(진료소 방문, 입원 환자 병원, 외래 환자 진료소, 주입 및 외래 약국 등)별로 분류됩니다. 데이터 주석, 전체 텍스트 검색 및 자연어 처리(NLP) 알고리즘을 지원하여 기능 식별을 더욱 용이하게 하기 위해 기계 판독이 가능해졌습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

이 연구에서는 현장 직원이나 의사를 치료하여 데이터를 입력할 필요가 없습니다. 중앙 집중식 데이터 구조화는 xCures 연구 직원이 완료합니다. 데이터 요소는 하나의 프로세스에서 OMOP 기반 온톨로지(SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm 및 MedDRA)로 집계, 정규화 및 코딩되므로 의료 기록의 축어적 용어 표준화가 가능합니다. 데이터 수집 플랫폼은 공식적인 QC/QA 프로세스, 의료 검토 및 소스 데이터 검증을 통해 21 CFR Part 11 준수 데이터 주석을 지원합니다.

EMR 데이터 외에도 원시 DICOM 이미지(MRI, CT 파일)를 모든 진료 현장에서 수집하고 임상 데이터와 통합하기 위해 익명화할 수 있습니다. 분자 프로파일링, 체세포 또는 생식계열 유전체학 결과, 생화학적 실험실 데이터(해당되는 경우)는 상업 및 학술 소스에서 수집되어 중앙 집중화됩니다. 또한 환자 및 간병인이 보고한 결과 설문조사(PRO)를 수집하여 임상 기록에서 찾을 수 없는 정보를 보완할 수 있습니다.

이러한 임상, 영상, 바이오마커 및 평가 데이터는 단일 관찰 바스켓 연구를 통해 거의 실시간으로 희귀 질환에 대한 포괄적이고 종단적인 문서를 제공할 것입니다.

전통적인 희귀질환 연구 레지스트리는 설문조사를 통해 자신의 상태에 대한 여러 측면을 보고하는 환자에 의존하거나 팀을 관리하는 특정 기관의 주요 오피니언 리더에게 의존하여 환자를 등록하고 필요한 데이터에 주석을 달았습니다. 이는 환자에게 불필요한 부담을 주며 의료 센터의 제한된 연구 자원에 부담을 줍니다. 필요한 데이터를 충분한 양으로 수집하는 것은 희귀질환의 자연사를 성공적으로 정의하는 데 종종 제한이 됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

1000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Altos, California, 미국, 94022

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구에는 희귀 질환이 알려졌거나 의심되는 성인 및 소아 환자가 포함됩니다.

설명

포함 기준:

  • 전국적으로 200,000명 미만의 유병률로 정의되는 희귀 질환이 알려졌거나 의심되는 사람. 질병에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

알파- 또는 베타- 지중해빈혈 아밀로이드증 근위축성 측삭 경화증(ALS) 크로이츠펠트-야콥병(CJD) 낭포성 섬유증(CF) 뒤센 근이영양증(DMD) 조기 발병 알츠하이머병 엘러스-단로스 증후군(EDS) 헌팅턴병(HD) 고셔병 GM1 강글리오시증증 중증 근무력증 폼페병 낫적혈구병 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN)

- 환자 또는 법적으로 위임받은 대리인은 사전 동의(해당되는 경우 동의)를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다. 고인은 관련 연방법 및 주법에 따라 법적 대리인의 동의를 통해 참여할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 환자 또는 LAR은 사전 동의를 제공할 수 없습니다.
  • 환자는 미국 이외의 국가에 거주하며 의료 기록에 대한 접근을 제공할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
전체 생존(OS)
기간: 5 년
5 년
약물의 안전성/내약성
기간: 5년
5년
정상적인 개발 마일스톤의 변화
기간: 5년
5년
기능 상태의 변화
기간: 5년
5년
운동 기능의 변화
기간: 5년
5년
증상이나 임상 상태의 변화
기간: 5년
5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

xCures

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 10일

기본 완료 (추정된)

2026년 6월 10일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 1일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • XC-FLW-2024

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다