Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KUKKA: Harvinaisten sairauksien epidemiologian pitkittäisten tulosten seuraaminen

tiistai 12. marraskuuta 2024 päivittänyt: xCures
FLOWER on täysin virtuaalinen, valtakunnallinen, reaalimaailman havainnointitutkimus, jolla kerätään, merkitään, standardoidaan ja raportoidaan harvinaisten sairauksien kliinisiä tietoja. Potilaat osallistuvat tutkimukseen sähköisellä suostumuksella (eConsent) ja allekirjoittavat potilastiedotteen tiedonkeruun mahdollistamiseksi. Lääkäritiedot ovat saatavilla laitoksista suoraan eFax- tai paperifaksilla, verkossa potilaiden sähköisten sairauskertomusportaalien (EMR) kautta, suoraan DNA/RNA-sekvensointi- ja molekyyliprofilointitoimittajilta sekä sähköisen terveystietojen vaihdon kautta. Potilaat ja heidän hoitavansa lääkärit voivat myös halutessaan toimittaa potilastietoja. Sairaustiedot vastaanotetaan tai muunnetaan sähköisissä/digitoiduissa muodoissa (CCDA, FHIR, PDF), lajiteltuina potilaskertomustyypin mukaan (klinikkakäynti, avohoitosairaala, poliklinikka, infuusio- ja avoapteekit jne.) ja tehty koneellisesti luettavaksi tukemaan tietojen merkintää, koko tekstihakuja ja luonnollisen kielen käsittelyalgoritmeja (NLP) ominaisuuksien tunnistamisen helpottamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus ei vaadi tietojen syöttämistä laitoksen hoitavalta henkilökunnalta tai lääkäreiltä. Keskitetyn tiedon strukturoinnin suorittaa xCures-tutkimushenkilöstö. Tietoelementit kootaan, normalisoidaan ja koodataan OMOP-pohjaisiksi ontologioiksi (SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm ja MedDRA) yhdessä prosessissa, mikä mahdollistaa sanatarkkojen termien standardoinnin lääketieteellisistä tiedoista. Tiedonkeruualusta tukee 21 CFR Part 11 -yhteensopivaa datamerkintää sekä muodollista QC/QA-prosessia, lääkärintarkastusta ja lähdetietojen todentamista.

EMR-tietojen lisäksi raaka-DICOM-kuvia (MRI-, CT-tiedostot) voidaan kerätä kaikilta hoitopaikoilta ja tehdä anonyymisiksi integroitaviksi kliinisten tietojen kanssa. Molekyyliprofiloinnin ja somaattisen tai ituradan genomiikan tulokset sekä biokemialliset laboratoriotiedot, mikäli saatavilla, kerätään kaupallisista ja akateemisista lähteistä ja keskitetään. Lisäksi voidaan kerätä potilaiden ja hoitajan raportoimia tulostutkimuksia (PRO:t) täydentämään tietoa, jota ei löydy kliinisistä tietueista.

Yhdessä nämä kliiniset, kuvantamis-, biomarkkeri- ja arviointitiedot tarjoavat kattavan ja pitkittäisen dokumentaation harvinaisista sairauksista lähes reaaliajassa yhdessä havaintokoritutkimuksessa.

Perinteiset harvinaisten sairauksien tutkimusrekisterit perustuvat siihen, että potilaat raportoivat monista tilastaan ​​tutkimuksissa tai luottavat tiettyjen laitosten keskeisiin mielipidejohtajiin, jotka johtavat potilaiden rekisteröintiä ja tarvittavien tietojen merkitsemistä. Ne rasittavat potilaita tarpeettomasti ja rasittavat rajallisia tutkimusresursseja lääketieteellisissä keskuksissa. Tarvittavien tietojen kerääminen riittävässä määrin rajoittaa usein harvinaisen sairauden luonnollista historiaa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Altos, California, Yhdysvallat, 94022

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä tutkimus koskee aikuisia ja lapsipotilaita, joilla on tunnettu tai epäilty harvinainen sairaus.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kuka tahansa henkilö, jolla on tunnettu tai epäilty harvinainen sairaus, joka määritellään alle 200 000 henkilön esiintyvyyden mukaan valtakunnallisesti. Sairauksia ovat, mutta niihin rajoittumatta:

Alfa- tai beetatalassemiaamyloidoosi amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) Creutzfeldt-Jakobin tauti (CJD) kystinen fibroosi (CF) Duchennen lihasdystrofia (DMD) varhain alkava Alzheimerin tauti Ehlers-Danlosin tauti (EDS) Gauntingtonin tauti (EDS) GM1-gangliosidoosi Myasthenia Gravis Pompen tauti sirppisolutauti Transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM) Transtyretiiniamyloidipolyneuropatia (ATTR-PN)

- Potilaiden tai heidän laillisesti valtuutetun edustajansa on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan tietoon perustuva suostumus (ja tarvittaessa suostumus). Kuollut henkilöt voivat osallistua laillisesti valtuutetun edustajansa suostumuksella sovellettavien liittovaltion ja osavaltioiden lakien mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas tai LAR ei pysty antamaan tietoon perustuvaa suostumusta.
  • Potilas asuu muussa maassa kuin Yhdysvalloissa, eikä hänellä ole pääsyä potilastietoihin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Lääkkeiden turvallisuus / siedettävyys
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutokset normaalin kehityksen virstanpylväissä
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutokset toiminnallisessa tilassa
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutoksia moottorin toiminnassa
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutokset oireissa tai kliinisessä tilassa
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

xCures

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 14. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • XC-FLW-2024

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa