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FLOWER: 希少疾患の疫学による長期的結果の追跡

2024年11月12日 更新者：xCures
FLOWER は、希少疾患の臨床データを収集、注釈付け、標準化、報告するための、完全に仮想的な全国規模の現実世界の観察研究です。 患者は電子同意（eConsent）によって研究に参加し、データ収集を許可する医療記録リリースに署名します。 医療記録には、eFax または紙ファックスを介して施設から直接アクセスしたり、患者の電子医療記録 (EMR) ポータルからオンラインでアクセスしたり、DNA/RNA シーケンシングや分子プロファイリングのベンダーから直接アクセスしたり、電子医療情報交換を介してアクセスしたりできます。 患者とその担当医師は、必要に応じて医療記録を提供することもできます。 医療記録は電子/デジタル形式 (CCDA、FHIR、PDF) で受信または変換され、医療記録の種類 (来院、入院、外来診療所、点滴および外来薬局など) ごとに分類されます。データ注釈、全文検索、自然言語処理 (NLP) アルゴリズムをサポートするために機械可読になり、特徴の識別がさらに容易になります。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

この研究では、治療施設のスタッフや医師によるデータ入力は必要ありません。 一元化されたデータ構造化は、xCures 研究スタッフによって完了します。 データ要素は 1 つのプロセスで集約、正規化され、OMOP ベースのオントロジー (SNOMED、LOINC、ICD-10、CTCAE、RxNorm、および MedDRA) にコード化されるため、医療記録からの逐語的な用語の標準化が可能になります。 データ収集プラットフォームは、正式な QC/QA プロセス、医療レビュー、およびソース データ検証による 21 CFR Part 11 準拠のデータ アノテーションをサポートします。

EMR データ以外にも、生の DICOM 画像 (MRI、CT ファイル) をすべての医療現場から収集し、匿名化して臨床データと統合することができます。 分子プロファイリング、体細胞または生殖系列ゲノミクスの結果、および生化学研究室データが利用可能な場合は、商業および学術ソースから収集され、一元化されます。 さらに、患者および介護者が報告する転帰調査 (PRO) を収集して、臨床記録にない情報を補足することもできます。

これらの臨床データ、画像データ、バイオマーカーデータ、および評価データを組み合わせることで、単一の観察バスケット研究でほぼリアルタイムで希少疾患の包括的かつ長期的な文書が提供されます。

従来の希少疾患研究登録は、患者が調査を通じて自分の状態の多くの側面を報告するか、または患者を登録して必要なデータに注釈を付けるチームを管理する特定の機関の主要なオピニオンリーダーに依存しています。 これらは患者に不必要な負担を与え、医療センターの限られた研究リソースに負担をかけます。 必要なデータを十分な量で収集することは、希少疾患の自然史を適切に定義する上での制限となることがよくあります。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究には、既知の希少疾患またはその疑いのある成人および小児患者が含まれます。

説明

包含基準:

  • 全国で有病者数が 200,000 人未満であると定義される、既知の希少疾患、またはその疑いのある希少疾患を患っている人。 病気には以下が含まれますが、これらに限定されません。

アルファまたはベータサラセミア アミロイドーシス 筋萎縮性側索硬化症（ALS） クロイツフェルト・ヤコブ病（CJD） 嚢胞性線維症（CF） デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） 若年性アルツハイマー病 エーラス・ダンロス症候群（EDS） ハンチントン病（HD） ゴーシェ病GM1 ガングリオシドーシス 重症筋無力症 ポンペ病 鎌状赤血球症 トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR-CM) トランスサイレチン アミロイド多発ニューロパチー (ATTR-PN)

- 患者またはその法的に権限を与えられた代理人は、インフォームドコンセント（および該当する場合は同意）を提供する意欲と能力がなければなりません。 故人は、適用される連邦法および州法に従って、法的に権限を与えられた代理人の同意を得て参加できます。

除外基準:

  • 患者または LAR はインフォームドコンセントを提供できません。
  • 患者は米国以外の国に居住しており、医療記録へのアクセスを提供できません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
全体的な生存 (OS)
時間枠：5年
5年
薬剤の安全性/忍容性
時間枠：5年
5年
通常の開発マイルストーンの変化
時間枠：5年
5年
機能状態の変化
時間枠：5年
5年
運動機能の変化
時間枠：5年
5年
症状または臨床状態の変化
時間枠：5年
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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xCures

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月10日

一次修了 (推定)

2026年6月10日

研究の完了 (推定)

2026年6月10日

試験登録日

最初に提出

2024年8月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月1日

最初の投稿 (実際)

2024年8月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月12日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • XC-FLW-2024

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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