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FLEUR : suivre les résultats longitudinaux avec l’épidémiologie des maladies rares

12 novembre 2024 mis à jour par: xCures
FLOWER est une étude observationnelle entièrement virtuelle, à l'échelle nationale et dans le monde réel, visant à collecter, annoter, standardiser et rapporter des données cliniques sur les maladies rares. Les patients participent à l'étude par consentement électronique (eConsent) et signent une décharge de dossier médical pour permettre la collecte de données. Les dossiers médicaux sont accessibles depuis les institutions directement via eFax ou fax papier, en ligne à partir des portails de dossiers médicaux électroniques (DME) des patients, directement auprès des fournisseurs de séquençage ADN/ARN et de profilage moléculaire, et via des échanges électroniques d'informations sur la santé. Les patients et leurs médecins traitants peuvent également éventuellement fournir un dossier médical. Les dossiers médicaux sont reçus ou convertis en formats électroniques/numérisés (CCDA, FHIR, PDF), triés par type de dossier médical (visite à la clinique, hôpital hospitalier, clinique ambulatoire, pharmacies de perfusion et ambulatoires, etc.) et rendu lisible par machine pour prendre en charge l'annotation des données, les recherches en texte intégral et les algorithmes de traitement du langage naturel (NLP) pour faciliter davantage l'identification des fonctionnalités.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Cette étude ne nécessite pas de saisie de données par le personnel traitant du site ou les médecins. La structuration centralisée des données est réalisée par le personnel de l'étude xCures. Les éléments de données sont agrégés, normalisés et codés selon des ontologies basées sur OMOP (SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm et MedDRA) en un seul processus, permettant la standardisation des termes textuels des dossiers médicaux. La plate-forme de collecte de données prend en charge l'annotation de données conforme à la norme 21 CFR Part 11 avec un processus formel de contrôle qualité/assurance qualité, un examen médical et une vérification des données sources.

Au-delà des données DME, les images DICOM brutes (fichiers IRM, CT) peuvent être collectées sur tous les sites de soins et anonymisées pour être intégrées aux données cliniques. Le profilage moléculaire et les résultats de génomique somatique ou germinale, ainsi que les données de laboratoire biochimiques, lorsqu'ils sont disponibles, sont collectés auprès de sources commerciales et universitaires et centralisés. De plus, des enquêtes sur les résultats (PRO) déclarés par les patients et les soignants peuvent être collectées pour compléter les informations introuvables dans les dossiers cliniques.

Ensemble, ces données cliniques, d'imagerie, de biomarqueurs et d'évaluation fourniront une documentation complète et longitudinale des maladies rares en temps quasi réel dans une seule étude observationnelle.

Les registres traditionnels de recherche sur les maladies rares s'appuient sur les patients signalant de nombreux aspects de leur maladie via des enquêtes ou s'appuient sur des leaders d'opinion clés dans des institutions spécifiques qui gèrent une équipe pour recruter les patients et annoter les données nécessaires. Celles-ci imposent des charges inutiles aux patients et mettent à rude épreuve les ressources de recherche limitées des centres médicaux. Rassembler les données nécessaires et en quantité suffisante constitue souvent une limite pour réussir à définir l’histoire naturelle d’une maladie rare.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cette étude inclura des patients adultes et pédiatriques atteints d'une maladie rare connue ou suspectée.

La description

Critère d'intégration:

  • Toute personne atteinte d'une maladie rare connue ou suspectée, définie par sa prévalence de moins de 200 000 individus à l'échelle nationale. Les maladies comprennent, sans toutefois s'y limiter :

Alpha- ou bêta-thalassémie Amylose Sclérose latérale amyotrophique (SLA) Maladie de Creutzfeldt-Jakob (MCJ) Fibrose kystique (FK) Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Maladie d'Alzheimer précoce Syndrome d'Ehlers-Danlos (EDS) Maladie de Huntington (HD) Maladie de Gaucher Gangliosidose GM1 Myasthénie grave Maladie de Pompe Drépanocytose Cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) Polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-PN)

- Les patients ou leur représentant légalement autorisé doivent être disposés et capables de fournir leur consentement éclairé (et leur assentiment, le cas échéant). Les personnes décédées peuvent participer avec le consentement de leur représentant légalement autorisé, conformément aux lois fédérales et étatiques applicables.

Critère d'exclusion:

  • Le patient ou le LAR n'est pas en mesure de fournir son consentement éclairé.
  • Le patient réside dans un pays autre que les États-Unis et n'est pas en mesure de donner accès aux dossiers médicaux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Survie globale (OS)
Délai: 5 années
5 années
Sécurité/tolérance des médicaments
Délai: 5 ans
5 ans
Changements dans les étapes normales du développement
Délai: 5 ans
5 ans
Modifications de l'état fonctionnel
Délai: 5 ans
5 ans
Modifications de la fonction motrice
Délai: 5 ans
5 ans
Modifications des symptômes ou de l'état clinique
Délai: 5 ans
5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

xCures

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

10 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

10 juin 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2024

Première publication (Réel)

6 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XC-FLW-2024

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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