BLUME: Längsschnittergebnisse mit Epidemiologie für seltene Krankheiten verfolgen

Für diese Studie ist keine Dateneingabe durch das behandelnde Personal oder Ärzte vor Ort erforderlich. Die zentralisierte Datenstrukturierung wird vom xCures-Studienpersonal durchgeführt. Datenelemente werden in einem Prozess aggregiert, normalisiert und in OMOP-basierten Ontologien (SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm und MedDRA) kodiert, was die Standardisierung wörtlicher Begriffe aus Krankenakten ermöglicht. Die Datenerfassungsplattform unterstützt 21 CFR Part 11-konforme Datenanmerkungen mit formalem QC/QA-Prozess, medizinischer Überprüfung und Quelldatenverifizierung.

Über EMR-Daten hinaus können DICOM-Rohbilder (MRT- und CT-Dateien) von allen Behandlungsorten erfasst und zur Integration mit den klinischen Daten anonymisiert werden. Die Ergebnisse der molekularen Profilerstellung und der somatischen oder Keimbahngenomik sowie biochemische Labordaten werden, sofern verfügbar, aus kommerziellen und akademischen Quellen gesammelt und zentralisiert. Darüber hinaus können von Patienten und Pflegekräften berichtete Ergebnisumfragen (PROs) gesammelt werden, um Informationen zu ergänzen, die nicht in klinischen Aufzeichnungen enthalten sind.

Zusammen werden diese klinischen, bildgebenden, Biomarker- und Bewertungsdaten eine umfassende Längsschnittdokumentation seltener Krankheiten nahezu in Echtzeit in einer einzigen Beobachtungskorbstudie liefern.

Herkömmliche Forschungsregister für seltene Krankheiten verlassen sich darauf, dass Patienten viele Aspekte ihrer Erkrankung über Umfragen melden, oder verlassen sich auf wichtige Meinungsführer in bestimmten Institutionen, die ein Team leiten, um Patienten aufzunehmen und notwendige Daten zu kommentieren. Dies stellt eine unnötige Belastung für die Patienten dar und belastet die begrenzten Forschungsressourcen in medizinischen Zentren. Das Sammeln der notwendigen Daten in ausreichender Menge ist oft eine Einschränkung für die erfolgreiche Bestimmung des natürlichen Verlaufs einer seltenen Krankheit.