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FLOR: Seguindo resultados longitudinais com epidemiologia para doenças raras

12 de novembro de 2024 atualizado por: xCures
FLOWER é um estudo observacional do mundo real, totalmente virtual, nacional, para coletar, anotar, padronizar e relatar dados clínicos para doenças raras. Os pacientes participam do estudo por meio de consentimento eletrônico (eConsent) e assinam uma autorização de prontuário médico para permitir a coleta de dados. Os registros médicos são acessados ​​diretamente das instituições via eFax ou fax em papel, on-line a partir de portais de registros médicos eletrônicos de pacientes (EMR), diretamente de fornecedores de sequenciamento de DNA/RNA e perfis moleculares, e por meio de trocas eletrônicas de informações de saúde. Os pacientes e seus médicos assistentes também podem, opcionalmente, fornecer registros médicos. Os prontuários são recebidos ou convertidos para formatos eletrônicos/digitalizados (CCDA, FHIR, PDF), classificados por tipo de prontuário (consulta clínica, internação hospitalar, ambulatório, farmácias de infusão e ambulatorial, etc.) e tornado legível por máquina para suportar anotação de dados, pesquisas de texto completo e algoritmos de processamento de linguagem natural (PNL) para facilitar ainda mais a identificação de recursos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Este estudo não requer entrada de dados pela equipe de tratamento ou pelos médicos do local. A estruturação centralizada de dados é concluída pela equipe de estudo do xCures. Os elementos de dados são agregados, normalizados e codificados em ontologias baseadas em OMOP (SNOMED, ​​LOINC, CID-10, CTCAE, RxNorm e MedDRA) em um processo, permitindo a padronização de termos literais de registros médicos. A plataforma de coleta de dados suporta anotação de dados em conformidade com 21 CFR Parte 11 com processo formal de CQ/GQ, revisão médica e verificação de dados de origem.

Além dos dados EMR, imagens DICOM brutas (arquivos de ressonância magnética e tomografia computadorizada) podem ser coletadas de todos os locais de atendimento e anonimizadas para integração com os dados clínicos. O perfil molecular e os resultados da genômica somática ou da linha germinativa e os dados laboratoriais bioquímicos, quando disponíveis, são coletados de fontes comerciais e acadêmicas e centralizados. Além disso, pesquisas de resultados relatados por pacientes e cuidadores (PROs) podem ser coletadas para complementar informações não encontradas em registros clínicos.

Juntos, esses dados clínicos, de imagem, de biomarcadores e de avaliação fornecerão uma documentação abrangente e longitudinal de doenças raras quase em tempo real em um único estudo observacional.

Os registos tradicionais de investigação de doenças raras baseiam-se em pacientes que relatam muitos aspectos da sua condição através de inquéritos ou em líderes de opinião importantes em instituições específicas que gerem uma equipa para inscrever pacientes e anotar os dados necessários. Estas colocam encargos desnecessários aos pacientes e sobrecarregam os recursos limitados de investigação nos centros médicos. A recolha dos dados necessários e em quantidades suficientes é muitas vezes uma limitação para definir com sucesso a história natural de uma doença rara.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo incluirá pacientes adultos e pediátricos com doença rara conhecida ou suspeita.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Qualquer pessoa com uma doença rara conhecida ou suspeita, definida pela prevalência de menos de 200.000 indivíduos em todo o país. As doenças incluem, mas não estão limitadas a:

Alfa ou Beta- Talassemia Amiloidose Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) Fibrose Cística (FC) Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Doença de Alzheimer de início precoce Síndrome de Ehlers-Danlos (SDE) Doença de Huntington (HD) Doença de Gaucher GM1 Gangliosidose Miastenia Gravis Doença de Pompe Doença falciforme Cardiomiopatia amilóide transtirretina (ATTR-CM) Polineuropatia amilóide transtirretina (ATTR-PN)

- Os pacientes ou seu representante legalmente autorizado devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento informado (e consentimento, se aplicável). Pessoas falecidas podem participar mediante consentimento de seu representante legalmente autorizado, de acordo com as leis federais e estaduais aplicáveis.

Critério de exclusão:

  • O paciente ou LAR não consegue fornecer consentimento informado.
  • O paciente reside em um país que não seja os Estados Unidos e não pode fornecer acesso aos registros médicos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência Geral (OS)
Prazo: 5 anos
5 anos
Segurança/tolerabilidade de medicamentos
Prazo: 5 anos
5 anos
Mudanças nos marcos normais de desenvolvimento
Prazo: 5 anos
5 anos
Mudanças no status funcional
Prazo: 5 anos
5 anos
Mudanças na função motora
Prazo: 5 anos
5 anos
Mudanças nos sintomas ou no estado clínico
Prazo: 5 anos
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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xCures

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

10 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

10 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

6 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de novembro de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • XC-FLW-2024

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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