Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ЦВЕТОК: отслеживание долгосрочных результатов с помощью эпидемиологии редких заболеваний

12 ноября 2024 г. обновлено: xCures
FLOWER — это полностью виртуальное, общенациональное, реальное обсервационное исследование, целью которого является сбор, аннотирование, стандартизация и отчетность клинических данных о редких заболеваниях. Пациенты участвуют в исследовании по электронному согласию (eConsent) и подписывают медицинскую документацию, разрешающую сбор данных. Доступ к медицинским записям из учреждений осуществляется напрямую через электронный факс или бумажный факс, онлайн через порталы электронных медицинских карт пациентов (EMR), напрямую от поставщиков услуг по секвенированию ДНК/РНК и молекулярному профилированию, а также через электронный обмен медицинской информацией. Пациенты и их лечащие врачи также могут по желанию предоставить медицинские записи. Медицинские записи принимаются или преобразуются в электронные/оцифрованные форматы (CCDA, FHIR, PDF), сортируются по типу медицинской документации (посещение клиники, стационар, поликлиника, инфузионная и амбулаторная аптека и т. д.) и сделан машиночитаемым для поддержки аннотаций данных, полнотекстового поиска и алгоритмов обработки естественного языка (NLP) для дальнейшего облегчения идентификации функций.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Это исследование не требует ввода данных со стороны лечащего персонала или врачей. Централизованное структурирование данных выполняется исследовательским персоналом xCures. Элементы данных агрегируются, нормализуются и кодируются в онтологии на основе OMOP (SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm и MedDRA) в одном процессе, что позволяет стандартизировать дословные термины из медицинских записей. Платформа сбора данных поддерживает аннотирование данных в соответствии с требованиями 21 CFR Part 11 с формальным процессом контроля/контроля качества, медицинской экспертизой и проверкой исходных данных.

Помимо данных EMR, необработанные изображения DICOM (файлы МРТ, КТ) могут быть собраны из всех мест оказания медицинской помощи и анонимизированы для интеграции с клиническими данными. Результаты молекулярного профилирования, соматической или зародышевой геномики, а также биохимические лабораторные данные, если они доступны, собираются из коммерческих и академических источников и централизуются. Кроме того, можно собирать результаты опросов пациентов и лиц, осуществляющих уход (PRO), чтобы дополнить информацию, отсутствующую в клинических записях.

Вместе эти клинические, визуальные, биомаркерные и оценочные данные обеспечат всестороннюю и продольную документацию редких заболеваний практически в реальном времени в рамках одного обсервационного исследования.

Традиционные регистры исследований редких заболеваний полагаются на то, что пациенты сообщают о многих аспектах своего состояния посредством опросов, или полагаются на ключевых лидеров общественного мнения в конкретных учреждениях, управляющих командой для регистрации пациентов и аннотирования необходимых данных. Это возлагает ненужное бремя на пациентов и истощает ограниченные исследовательские ресурсы в медицинских центрах. Сбор необходимых данных и в достаточном количестве часто является ограничением для успешного определения естественного течения редкого заболевания.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

1000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Mark Shapiro, MS
  • Номер телефона: 707-641-4475
  • Электронная почта: expandedaccess@xcures.com

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это исследование будут включены взрослые и педиатрические пациенты с известным или подозреваемым редким заболеванием.

Описание

Критерии включения:

  • Любой человек с известным или подозреваемым редким заболеванием, определяемым по распространенности менее 200 000 человек по всей стране. Заболевания включают, помимо прочего:

Альфа- или бета-талассемия Амилоидоз Боковой амиотрофический склероз (БАС) Болезнь Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ) Муковисцидоз (МВ) Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) Ранняя болезнь Альцгеймера Синдром Элерса-Данлоса (СЭД) Болезнь Хантингтона (БГ) Болезнь Гоше GM1 Ганглиозидоз Миастения Гравис Помпе Серповидно-клеточная анемия Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия (ATTR-CM) Транстиретиновая амилоидная полинейропатия (ATTR-PN)

- Пациенты или их законные представители должны быть готовы и способны предоставить информированное согласие (и согласие, если применимо). Умершие лица могут участвовать с согласия их законного представителя в соответствии с применимыми федеральными законами и законами штата.

Критерий исключения:

  • Пациент или LAR не могут дать информированное согласие.
  • Пациент проживает в стране, отличной от США, и не может предоставить доступ к медицинским записям.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Безопасность/переносимость лекарств
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменения в нормальных этапах развития
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменения функционального статуса
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменения двигательной функции
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменения симптомов или клинического статуса
Временное ограничение: 5 лет
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

xCures

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

10 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

10 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

14 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • XC-FLW-2024

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться