BLOMST: Følger longitudinelle utfall med epidemiologi for sjeldne sykdommer

Denne studien krever ikke dataregistrering av behandlende personale eller leger. Sentralisert datastrukturering fullføres av xCures studiepersonell. Dataelementer er aggregert, normalisert og kodet til OMOP-baserte ontologier (SNOMED, ​​LOINC, ICD-10, CTCAE, RxNorm og MedDRA) i én prosess, noe som tillater standardisering av ordrett termer fra medisinske journaler. Datainnsamlingsplattformen støtter 21 CFR Part 11-kompatible datakommentarer med formell QC/QA-prosess, medisinsk gjennomgang og kildedataverifisering.

Utover EMR-data kan rå DICOM-bilder (MRI, CT-filer) samles inn fra alle behandlingssteder og anonymiseres for integrasjon med de kliniske dataene. Molekylær profilering og somatisk eller kimlinjegenomikkresultater, og biokjemiske laboratoriedata, når tilgjengelig, samles inn fra kommersielle og akademiske kilder og sentraliseres. I tillegg kan pasient- og omsorgsrapporterte resultatundersøkelser (PRO) samles inn for å supplere informasjon som ikke finnes i kliniske journaler.

Sammen vil disse kliniske, avbildnings-, biomarkør- og vurderingsdataene gi en omfattende og longitudinell dokumentasjon av sjeldne sykdommer i nesten sanntid i en enkelt observasjonskurvstudie.

Tradisjonelle registre for forskning på sjeldne sykdommer er avhengige av at pasienter rapporterer mange aspekter av tilstanden deres via undersøkelser eller er avhengige av sentrale opinionsledere ved spesifikke institusjoner som administrerer et team for å registrere pasienter og kommentere nødvendige data. Disse legger unødvendige byrder på pasientene og belaster begrensede forskningsressurser ved medisinske sentre. Innsamling av nødvendige data og i tilstrekkelige mengder er ofte en begrensning for å lykkes med å definere den naturlige historien til en sjelden sykdom.