IDH1 변이 고위험 골수이형성증후군, 만성 골수단구성 백혈병 또는 진행성 골수증식성 신생물 환자에서 저메틸화제와 병용하여 올루타시데닙을 평가하는 2상 연구

포함 기준:

1. 병리학적으로 입증된 고위험 MDS/CMML 또는 고급 MPN

   1. MDS/CMML 참가자는 IPSS(International Prognostic Scoring System) 중급 2 또는 고위험 질병 또는 개정된 IPSS(IPSS-R) 점수 > 3.5 또는 분자 IPSS(IPSS-M) 중등도, 높음 또는 매우 위험도가 있어야 합니다. 고위험 질병 또는 골수 아세포 비율.
   2. 고급 MPN은 골수 아세포 비율 >/=10%로 정의됩니다.
   3. 치료 경험이 없는 부문의 참가자는 이전에 HMA를 받은 적이 없어야 합니다. 성장 인자(예: 에리스로포이에틴 자극제, 루스패터셉트, 엘트롬보팍, 과립구 집락 자극 인자), 사이클로스포린 및/또는 수산화요소가 허용됩니다.
2. 참가자는 IDH1 돌연변이가 문서화되어 있어야 합니다.
3. 참가자 >/= 18세
4. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 상태 0~2(부록 A)

5. 허용되는 간 기능

   1. 빌리루빈 </= 정상 상한치(ULN)의 2배 또는 길버트 증후군 참가자의 경우 </= ULN의 3배
   2. 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및 알칼리성 포스파타제 </= 3배 ULN
6. 혈청 크레아티닌 </= 1.5배 ULN 또는 계산된 크레아티닌 청소율 >/= 50mL/분(Cockcroft-Gault, MDRD 또는 CKD-Epi 검증 측정으로 평가)으로 허용되는 신장 기능
7. 가임 여성의 경우 음성 혈청 또는 소변 임신 검사
8. 가임 남성 및 여성의 경우, 연구 참여 기간 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하기로 동의합니다.
9. 남성 참가자는 정자를 기증하지 않고 가임기 여성 참가자는 연구 기간 및 연구 약물 최종 투여 후 90일 동안 난자를 기증하지 않기로 합의
10. 연구를 시작하고 절차를 진행하기 전에 사전 동의에 서명할 수 있는 능력과 의지

제외 기준:

1. 경구 약물을 삼킬 수 없는 참가자 또는 연구자가 장 흡수를 위태롭게 한다고 판단하는 위장 질환(예: 흡수 장애, 절제 등)이 있는 참가자
2. 생명을 위협하는 중증 감염 또는 정신 질환을 포함하여 참가자를 연구 치료에 있어 허용할 수 없는 위험에 빠뜨릴 수 있는 조절되지 않는 임상적으로 중요한 의학적 상태를 동시에 앓고 있는 참가자
3. 알려진 활동성 B형 간염(HBV), C형 간염(HCV) 또는 HIV 감염
4. 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 임신 또는 수유 여성 또는 가임 여성; 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 남성 참가자
5. 백혈구 수가 25 x109/L 이상인 참가자 참고: 이 기준을 충족하려면 수산화요소 사용이 허용됩니다.
6. 본 프로토콜에서 요구되거나 치료 표준으로 간주되는 절차를 준수할 의지가 없거나 무능력함