운동실조증-모세혈관확장증(A-T)에 대한 N-아세틸-L-류신의 중추적 연구
운동실조-모세혈관확장증에 대한 N-아세틸-L-류신의 효과(A-T: 제III상, 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검, 교차 연구)
연구 개요
상세 설명
이는 실조증-모세혈관확장증(A-T) 치료에 대해 N-아세틸-L-류신(IB1001)과 위약의 안전성과 효능을 평가하는 다국적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 교차 3상 연구입니다. ).
환자들은 세 가지 연구 기간 동안 평가될 것입니다: 기준 기간(약 2주), 그 후 첫 번째 개입 기간("기간") 동안 약 12주 동안 IB1001 또는 위약으로 치료를 받도록 무작위 배정(1:1)됩니다. 나"). 기간 I 이후, 환자는 두 번째 개입 기간("기간 II) 동안 약 12주 동안 반대 치료(IB1001 또는 위약)를 받기 위해 교차합니다.
환자는 각 연구 기간 동안 두 번 평가됩니다. 연구에 참여한 환자에게는 확장 단계로 전환할 수 있는 기회가 제공될 수 있으며, 이는 환자가 IB1001에 더 많이 접근할 수 있도록 계획되어 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Cologne, 독일, 50937
- University of Cologne
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Giessen, 독일, 35392
- University of Giessen
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health (UT Health)
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Bern, 스위스, 3012
- University of Bern
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Bratislava, 슬로바키아, 814 99
- Comenius University Bratislava
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Košice, 슬로바키아, 040 11
- University Hospital L. Pasteur
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Cambridge, 영국
- Royal Papworth Hospital
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Nottingham, 영국
- University of Nottingham
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
1. 환자 및/또는 법적 대리인/부모/공정한 증인이 서명한 서면 동의서 2. 사전 동의서 서명 당시 유전적으로 A-T 진단을 받은 4세 이상의 남성 또는 여성.
3. 임신할 수 있는 폐경 전 여성으로 정의된 가임기 여성은 성적으로 활동적이지 않거나(첫 번째 투여 전 14일 동안 금욕하고 마지막 투여 후 28일까지 계속되는 것으로 확인된 경우) 포함됩니다. 다음과 같은 매우 효과적인 피임약 중 하나를 사용합니다(예: 일관되고 올바르게 사용하면 실패율이 1% 미만입니다.) 첫 번째 투여 전 14일부터 마지막 투여 후 28일까지 지속:
- 자궁내 장치(IUD);
- 파트너의 외과적 불임수술(최소 6개월 동안 정관수술);
- 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 또는 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구, 질내 또는 경피);
- 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법(경구, 주사 또는 이식);
- 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS);
- 양측 난관 폐쇄. 4. 첫 번째 투여 전 최소 6개월 동안 다음 중 하나의 불임 시술을 받은 가임 여성:
- 자궁경 살균;
- 양측 난관절제술;
- 자궁절제술;
양측 난소절제술; 또는 첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 무월경이 있었고 난포 자극 호르몬(FSH) 혈청 수치가 폐경 후 상태와 일치하는 폐경 후 상태여야 합니다. 폐경 후 여성에 대한 FSH 분석은 선별검사에서 수행됩니다. FSH 수치는 중앙 검사실에서 결정한 대로 폐경 후 범위에 있어야 합니다.
5. 정관 수술을 받지 않은 남성 환자는 연구 기간 동안 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 살정제가 포함된 콘돔을 사용하는 데 동의하고 여성 파트너는 포함 기준 3 또는 4를 준수하는 데 동의합니다. 정관 절제술을 받은 남성의 경우 연구 시작 6개월 이상 전부터 성교 시 콘돔을 사용해야 합니다. 연구 시작 전 6개월 이내에 정관 수술을 받은 남성은 정관 수술을 받지 않은 남성과 동일한 제한 사항을 따라야 합니다.
6. 남성인 경우, 환자는 첫 번째 투여부터 마지막 투여 후 90일까지 정자를 기증하지 않는다는 데 동의합니다.
7. 환자는 다음에 속해야 합니다.
- SARA 점수 7 ≤ X ≤ 34점(40점 만점) 그리고
- 어느 하나:
나. SARA 척도의 보행 하위 검사의 2-7 범위(0-8 범위) 내 또는 ii. 주로 사용하는 손(9HPT-D)(SCAFI 하위 테스트)을 사용하여 20 ≤ X ≤150초 내에 9홀 페그 테스트를 수행할 수 있어야 합니다.
8. 선별 시 체중이 15kg 이상인 자. 9. 환자는 금지 약물 목록에 있는 약물을 포함하여 A-T의 (증상)에 대한 기존 약물/치료법을 공개할 의향이 있습니다. 금지되지 않은 약물/치료, 요법 및 물리치료)는 다음과 같은 경우에 허용됩니다.
- 조사자는 약물/요법이 연구 프로토콜/결과를 방해할 것이라고 믿지 않습니다.
- 환자는 1차 방문 전 최소 42일 동안 안정적인 용량/기간 및 치료 유형을 받았습니다(기준선 1).
환자는 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지할 의향이 있으며/치료법을 변경하지 않습니다.
10. 서면 환자 정보 및 환자 또는 법정 대리인/부모의 사전 동의에 제공된 연구 참여의 의미에 대한 이해, 지침을 준수하고 필요한 연구 방문에 참석하려는 의지를 보여줍니다(어린이의 경우 이 기준은 다음에서도 평가됩니다). 부모 또는 지정된 보호자).
제외 기준:
1. 다음에 대해 알려진 과민증 또는 과민증 병력이 있는 환자:
- 아세틸-류신(DL-, L-, D-) 또는 유도체.
- IB1001 향낭(즉, 이소말트, 히프로멜로스 및 딸기 맛)을 첨가합니다.
위약 향 주머니(즉, 이소말트, 히프로멜로스, 딸기 향, 구연산, 미결정 셀룰로오스, 유당, 데나토늄 벤조에이트)를 첨가합니다.
2. 1차 방문 전 최소 42일 동안 다른 임상 연구에 동시에 참여하거나 시험용 의약품(IMP, '연구 약물')의 투여와 관련된 모든 임상 연구에 참여합니다. 시험자, 의료 모니터 및 후원자의 재량에 따라 특정 IMP의 휴약 기간은 약물의 약리학적 활성 및 약동학에 따라 더 길어질 수 있습니다.
3. 연구자의 재량과 의료 모니터 및 후원자(해당하는 경우)와의 협의에 따라 환자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 환자의 참여를 방해할 수 있는 신체적 또는 정신적 질환이 있는 환자 즉, 연구 평가를 안정적으로 수행합니다.
4. 약물, 약물 또는 알코올의 알려진 또는 지속적인 사용, 오용 또는 의존.
5. 현재 또는 계획 중인 임신 또는 모유 수유 중인 여성. 6. 조사자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해하는 심각한 시력 또는 청력 손상(안경이나 보청기로 교정되지 않음)이 있는 환자.
7. 그 자체로 환자의 이동성에 영향을 미치고 조사자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해하는 관절, 근육, 인대 및/또는 신경에 영향을 미치는 관절염 또는 기타 근골격 장애로 진단받은 환자.
8. 1차 방문(기준선 1) 이전에 다음과 같은 금지 약물로부터 42일의 휴약 기간을 겪을 의향이 없거나 이를 수 없으며 방문 6까지 금지 약물 없이 지내는 환자.
- N-아세틸-DL-류신(예: 탕가닐®);
- N-아세틸-L-류신(IB1001-303 시험에서 IMP로 제공되지 않는 경우 금지됨);
- 설파살라진;
- 로수바스타틴.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: N-아세틸-L-류신(IB1001)
경구 투여(물, 오렌지 주스 또는 아몬드 우유에 현탁하기 위한 봉지에 담긴 과립).
환자는 체중 단계별 복용량을 기준으로 하루 2~4g의 총 일일 복용량을 받게 됩니다.
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N-Acetyl-L-Leucine은 경구 투여되는 변형된 아미노산 에스테르입니다(주머니에 현탁하기 위한 과립)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 비교기
경구 투여(물, 오렌지 주스 또는 아몬드 우유에 현탁하기 위한 봉지에 담긴 과립).
환자는 체중 단계별 복용량을 기준으로 하루 2~4g의 총 일일 복용량을 받게 됩니다.
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일치하는 위약 향낭
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동실조증 평가 및 평가 척도
기간: 1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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실조증 평가 및 등급 척도는 보행, 자세, 앉기, 말하기, 손가락 추적 검사, 코 손가락 검사, 빠른 교대 동작, 발뒤꿈치 검사와 관련된 8개 항목으로 구성됩니다.
범위는 0~40점으로 점수가 낮을수록 신경학적 호전을 의미하고 점수가 높을수록 신경학적 악화를 의미한다.
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1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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척수소뇌실조증 기능지수(SCAFI)
기간: 1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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척수소뇌실조증 기능 지수(SCAFI)는 8미터 걷기 테스트, 우세 손과 비우세 손의 9홀 페그 테스트(9HPT-D/9HPT-ND)로 구성됩니다(3가지 테스트는 시간 제한이 있는 평가입니다. 각각은 두 번 수행되고 값 8MWT, 9HPT-D 및 9HPT-ND 값은 시간에서 비율로 변환되며 결과는 기준선에 대한 각 테스트의 종합 Z 점수로 표시됩니다. 10초 이내에 음절 "PATA"를 반복합니다. 이는 말하기 성능의 척도입니다.
이들 3개의 점수는 Z-점수(=각 작업을 수행하기 위한 두 시험의 개인 평균 - 기준선에서 연구 집단의 평균)/기준선에서 연구 집단의 SD)로 변환되었습니다.
Z 점수 0은 기준선의 모집단 평균과 동일합니다.
3개 모두에서 Z 점수가 높을수록(평균보다 높음) 성능이 더 우수함을 의미합니다.
SCAFI 총점은 3에 대한 누락되지 않은 Z 점수의 산술 평균으로 계산되었습니다.
총점이 높을수록 성과가 좋다는 것을 의미합니다.
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1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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의사/간병인/환자의 임상적 전반적 인상(CGI)
기간: 1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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조사자/간병인/환자가 평가한 개선에 대한 임상적 전반적 인상은 1='매우 개선됨'에서 7='매우 악화됨' 범위의 7점 리커트 척도로 평가됩니다.
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1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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EuroQuol- 5차원(EQ-5D) 삶의 질 척도
기간: 1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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게시를 위해 EQ-5D 시각 아날로그 척도(VAS)를 기반으로 한 건강 관련 삶의 질을 2차 평가변수로 제시했습니다. EQ-5D VAS는 환자에게 전반적인 건강 상태를 표시하도록 요청하는 0-100 척도로, 0점은 최악의 건강 상태를, 100점은 가장 좋은 건강 상태를 나타냅니다. |
1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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국제 협력 실조증 평가 척도(ICARS)
기간: 1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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ICARS(International Cooperate Ataxia Rating Scale)는 유전성 실조증과 관련된 실조증으로 인한 손상 수준을 정량화하기 위해 개발되었습니다.
ICARS 내에서 하위 등급으로 평가되는 장애는 자세 및 보행 장애, 사지 실조증, 구음 장애 및 안구 운동 장애입니다.
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1교시 종료(12주차) vs 2교시 종료(24주차)
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신경 생명의 질 - 상지 기능 (Neuroqol -uef)
기간: 기간 종료 (12 주) vs. 기간 2 (24 주)
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신경과 삶의 질 (Neuroqol) 상지 기능 (UEF) 척도는 디지털, 매뉴얼 및 도달 관련 기능과 관련된 다양한 활동을 수행하는 환자의 능력을 측정하는 건강 관련 삶의 질의 자체 보고서입니다. 미세 모터에서 자기 관리 (일상 생활 활동)
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기간 종료 (12 주) vs. 기간 2 (24 주)
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
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마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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기타 연구 ID 번호
- IB1001-303
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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