소아 급성 간부전이 있는 윌슨병의 일일 혈장 교환과 격일 혈장 교환
소아 급성 간부전이 있는 윌슨병의 일일 혈장 교환과 격일 혈장 교환: 무작위 대조 시험
소아의 윌슨병은 다양한 형태로 나타납니다. 급성 간부전을 동반한 윌슨병은 매우 높은 사망률과 이환율과 관련이 있습니다. 표준 치료법, 즉 킬레이트화(D-페니실라민 또는 트리엔텐 사용)는 혈류로의 엄청난 양의 구리 방출을 치료하기 위한 일시적 제제로 사용될 수 있지만, 적어도 1~3개월 동안은 실질적인 제거가 이루어지지 않습니다. 플라즈마 교환은 구리를 신속하게 제거하는 수단을 제공합니다. 미국 성분채집학회에 따르면, 급성 간부전이 있는 윌슨병의 TPE는 TPE 치료당 평균 20mg의 구리를 신속하게 제거할 수 있습니다. 감소된 혈청 구리는 용혈을 감소시키고 신부전의 진행을 예방하며 임상적 안정화를 제공할 수 있습니다. TPE는 또한 간성 혼수상태를 유발할 수 있는 고분자량 독소(방향족 아미노산, 암모니아, 내독소) 및 기타 요인을 제거할 수 있습니다. 대부분의 증거가 사례 보고서 및 사례 시리즈를 기반으로 하므로 상기 TPE의 빈도는 정의되지 않습니다.
구리는 단백질 결합률이 높고 구리의 분포량이 큽니다. 정상적인 조건에서 혈청 구리의 90~95%는 세룰로플라스민에 결합되어 있고 나머지 5~10%는 비세룰로플라스민에 결합되어 있습니다. TPE는 세룰로플라스민과 알부민에 결합된 구리를 모두 효율적으로 제거합니다. 교환에 사용되는 FFP는 관련 응고병증을 치료하는 데 도움이 될 수 있습니다. TPE는 간 이식에 대한 가교로 사용되었으며 자연 간 생존율을 향상시키는 것으로 나타났습니다. 이에 대한 최적의 프로토콜은 여전히 불확실합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 모집단: 윌슨병(라이프치히 점수 >=4에 따라 진단됨)이 있는 3~18세 어린이(새로운 윌슨 지수 >= 11 및 INR >= 2.5에 의해 정의됨)가 극심하게 나타납니다.
부작용: 치료 혈장 교환은 윌슨병 환자의 자연 간 생존율을 향상시키는 데 안전하고 효과적인 것으로 나타났으며 현재 급성 간부전이 있는 윌슨병 환자의 표준 치료입니다. 그러나 TPE는 감염, 체액 과부하 또는 순환 부전, 혈액 제제에 대한 과민증과 같은 부작용 위험과 관련될 수 있습니다.
중지 규칙:
- 패혈성 쇼크
- 혈액 제제에 대한 아나필락시스
- HE 3/4학년
- INR > 5 임의 시점
- 3번의 HVP 후 24시간에 INR >3.5 기준 3, 4 및 5를 충족하는 환자는 간 이식 대상으로 등록됩니다. 1, 2번의 경우 진료과별 규정에 따라 적절한 진료가 이루어집니다.
간섭:
그룹 1: 매일 혈장 교환 + SMT(7일 동안 최대 3+1 세션) 그룹 2: 격일 치료 혈장 교환 + SMT
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Dr Sanjeevani Kaul, MD
- 전화번호: 01146300000
- 이메일: sanjeevani.kaul07@gmail.com
연구 장소
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Delhi
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New Delhi, Delhi, 인도, 110070
- Institute of Liver & Biliary Sciences
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연락하다:
- Dr Sanjeevani Kaul, MD
- 전화번호: 01146300000
- 이메일: sanjeevani.kaul07@gmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 뉴 윌슨 지수가 11 이상이고 INR이 2.5 이상인 윌슨병
- 3세부터 18세까지의 어린이
제외 기준:
- 3등급 또는 4등급 간성뇌증
- 패혈성 쇼크
- 파종성 혈관 내 응고
- 고용량의 혈관수축제(노르에피네프린 >0.5mcg/kg/min)가 필요한 현저한 혈역학적 불안정성
- 기존에 심각한 심폐 질환이 있는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 일일 플라즈마 교환 + SMT
(7일 동안 최대 3+1 세션)
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표준 치료
• 혈장 교환(혈장 교환의 1.5배)
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활성 비교기: 격일 치료 혈장 교환 + SMT
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표준 치료
• 혈장 교환(혈장 교환의 1.5배)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세 번의 혈장 교환 세션이 끝난 후 두 그룹 간의 NWI(New Wilson Index) 감소를 비교합니다.
기간: 7일
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새로운 윌슨 지수(New Wilson Index)는 빌리루빈, 알부민, INR, AST, 총 백혈구 수를 포함하는 종합 점수로 최소 0점에서 최대 20점까지이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않습니다.
NWI 점수 >=11은 사망률 증가와 관련이 있으며 윌슨병 환자의 간 이식을 고려하는 지표로 간주됩니다.
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7일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈장분리반출술 시작 후 7일째에 혈장 및 소변 구리 수치의 변화를 교대 혈장 교환군과 매일 혈장 교환군에서 기준치와 비교합니다.
기간: 7일차
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7일차
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두 그룹 간의 90일차 전체 및 자연 간 생존율 비교
기간: 90일
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90일
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두 그룹 간의 3차 세션 종료 시 투석액 구리 수준의 변화를 비교합니다.
기간: 1주
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1주
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28일째 두 그룹 간의 총 혈장 교환 세션 수를 비교합니다.
기간: 28일차
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28일차
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기준선과 3차 혈장 교환 종료 시 U/L의 AST, U/L의 ALT 비교.
기간: 1주
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1주
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기준선과 비교하여 3차 혈장 교환 종료 시 교정된 망상적혈구 수(백분율)의 비교.
기간: 1주
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1주
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기준선과 비교하여 3차 혈장 교환 종료 시 국제 표준화 비율(INR)의 비교.
기간: 1주
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1주
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3차 혈장 교환 종료 시 기준선과 비교한 빌리루빈(mg/dL) 비교.
기간: 1주
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1주
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3차 혈장 교환 종료 시 기준선과 비교한 알부민(mg/dL) 비교.
기간: 1주
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1주
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두 그룹 모두에서 CTCAE 기준에 정의된 심각한 부작용을 비교합니다.
기간: 90일
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90일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ILBS-ALF-07
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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