Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Плазмозамена в день и через день при болезни Вильсона с острой печеночной недостаточностью у детей

19 ноября 2024 г. обновлено: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Плазмозамена через день или через день при болезни Вильсона с острой печеночной недостаточностью у детей: рандомизированное контролируемое исследование

Болезнь Вильсона у детей имеет разнообразную картину. Болезнь Вильсона с острой печеночной недостаточностью связана с очень высокой смертностью и заболеваемостью. Стандартная терапия, то есть хелатирование (с D-пеницилламином или триентеном), может использоваться в качестве временного средства для лечения огромного выброса меди в кровоток; однако существенное удаление не достигается в течение как минимум 1-3 месяцев. Плазменный обмен обеспечивает средство быстрого удаления меди. По данным Американского общества афереза, ТПО при болезни Вильсона с острой печеночной недостаточностью может быстро удалить в среднем 20 мг меди за один курс лечения ТПО. Снижение уровня меди в сыворотке может уменьшить гемолиз, предотвратить прогрессирование почечной недостаточности и обеспечить клиническую стабилизацию. ТПЭ также может удалять токсины с большой молекулярной массой (ароматические аминокислоты, аммиак, эндотоксины) и другие факторы, которые могут быть причиной печеночной комы. Частота указанного TPE не определена, поскольку большинство доказательств основано на отчетах о случаях и сериях случаев.

Медь хорошо связывается с белками, и объем распределения меди велик. В нормальных условиях 90–95% меди в сыворотке связано с церулоплазмином, а остальные 5–10% не связаны с церулоплазмином. ТПЭ эффективно удаляет медь, связанную как с церулоплазмином, так и с альбумином. СЗП, используемая для обмена, может быть полезна при лечении сопутствующей коагулопатии. TPE использовался в качестве моста к трансплантации печени, а также улучшал выживаемость при использовании нативной печени; оптимальный протокол для этого остается неопределенным.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследуемая популяция: дети в возрасте от 3 до 18 лет с болезнью Вильсона (диагностированной по шкале Лейпцига >=4) с молниеносной манифестацией (по индексу Нью-Вильсона >= 11 и МНО >= 2,5).

Побочные эффекты: Было показано, что терапевтический плазмаферез безопасен и эффективен для улучшения выживаемости нативной печени у пациентов с болезнью Вильсона и в настоящее время является стандартом лечения пациентов с болезнью Вильсона и острой печеночной недостаточностью. Однако TPE может быть связан с риском побочных эффектов, таких как инфекции, перегрузка жидкостью или недостаточность кровообращения, гиперчувствительность к препаратам крови.

Правило остановки:

  1. Септический шок
  2. Анафилаксия на продукты крови
  3. ВО степень3/4
  4. МНО > 5 в любой момент времени
  5. МНО >3,5 через 24 часа после 3-х ГВП. Пациенты, соответствующие критериям 3, 4 и 5, будут включены в список для трансплантации печени. В случае 1, 2 будет проведено соответствующее медицинское лечение согласно протоколу отделения.

Вмешательство:

Группа 1: Ежедневный плазмаферез + SMT (максимум 3+1 сеанс в течение 7 дней) Группа 2: Терапевтический плазмаферез через день + SMT

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Dr Sanjeevani Kaul, MD
  • Номер телефона: 01146300000
  • Электронная почта: sanjeevani.kaul07@gmail.com

Места учебы

  • Индия
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Индия, 110070
        • Institute of Liver & Biliary Sciences
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Болезнь Вильсона с индексом Нью-Вильсона ≥ 11 и МНО ≥ 2,5.
  2. Дети от 3 лет до 18 лет

Критерии исключения:

  1. Печеночная энцефалопатия 3 или 4 степени.
  2. Септический шок
  3. Диссеминированное внутрисосудистое свертывание
  4. Выраженная гемодинамическая нестабильность, требующая применения высоких доз вазопрессоров (норадреналин >0,5 мкг/кг/мин).
  5. Любое тяжелое сердечно-легочное заболевание, существовавшее ранее.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ежедневный плазмообмен + СМТ
(Максимум 3+1 сеанс в течение 7 дней)
Другой: Стандартное лечение
Стандартное лечение
Биологический: Плазменный обмен

• Плазмаферез (1,5-кратный плазмообмен)

  • Объем крови: 80 мл/кг
  • Объем плазмы = объем крови x (1 – гематокрит/100)
  • Объем TPE = 1,5 x объем плазмы
  • Продолжительность: 4 часа
Активный компаратор: Альтернативный дневной терапевтический плазмообмен + SMT
Другой: Стандартное лечение
Стандартное лечение
Биологический: Плазменный обмен

• Плазмаферез (1,5-кратный плазмообмен)

  • Объем крови: 80 мл/кг
  • Объем плазмы = объем крови x (1 – гематокрит/100)
  • Объем TPE = 1,5 x объем плазмы
  • Продолжительность: 4 часа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнить снижение NWI (индекса Нью-Вильсона) между обеими группами в конце трех сеансов плазмообмена.
Временное ограничение: 7 дней
Индекс Нью-Вильсона представляет собой составную оценку, включающую билирубин, альбумин, МНО, АСТ, общее количество лейкоцитов в диапазоне от минимального балла 0 до максимального балла 20, при этом более высокий балл коррелирует с худшим исходом. Оценка NWI >=11 связана с повышенной смертностью и считается показанием к трансплантации печени у пациентов с болезнью Вильсона.
7 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Сравнение изменений уровней меди в сыворотке и моче на 7-й день после начала плазмафереза ​​по сравнению с исходным уровнем в группе альтернативного и ежедневного плазмозамещения.
Временное ограничение: День 7
День 7
Сравнение общей и нативной выживаемости печени на 90-й день между двумя группами
Временное ограничение: 90 дней
90 дней
Сравнение изменения уровня меди в диализате в конце 3-го сеанса между обеими группами.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя
Сравнение общего количества сеансов плазмообмена между обеими группами на 28-й день.
Временное ограничение: День 28
День 28
Сравнение АСТ в Е/л, АЛТ в Е/л в конце третьего плазмафереза ​​по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя
Сравнение скорректированного количества ретикулоцитов (в процентах) в конце третьего плазмозамещения по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя
Сравнение международного нормализованного отношения (МНО) в конце третьего плазмообмена по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя
Сравнение уровня билирубина (мг/дл) в конце третьего плазмафереза ​​по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя
Сравнение уровня альбумина (мг/дл) в конце третьего плазмафереза ​​по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя
Сравнение серьезных нежелательных явлений, определенных критериями CTCAE, в обеих группах.
Временное ограничение: 90 дней
90 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

10 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

21 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ILBS-ALF-07

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться