Päivittäinen ja vaihtoehtoinen plasmanvaihto Wilsonin taudissa ja lasten akuutissa maksan vajaatoiminnassa
Päivittäinen vs. vuorotellen vuorokausiplasman vaihto Wilsonin taudissa lasten akuutissa maksan vajaatoiminnassa: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Lasten Wilsonin taudin ilmenemismuoto on vaihteleva. Wilsonin tautiin, johon liittyy akuutti maksan vajaatoiminta, liittyy erittäin korkea kuolleisuus ja sairastuvuus. Vakiohoitoa eli kelatointia (joko D-penisillamiinilla tai trienteenillä voidaan käyttää temporoivana aineena hoitamaan valtavaa kuparin vapautumista verenkiertoon; huomattavaa poistumista ei kuitenkaan saavuteta vähintään 1-3 kuukauteen). Plasmanvaihto tarjoaa nopean tavan poistaa kupari. American Society for Apheresis -yhdistyksen mukaan TPE Wilsonin taudissa, johon liittyy akuutti maksan vajaatoiminta, voi poistaa nopeasti keskimäärin 20 mg kuparia TPE-hoitoa kohden. Vähentynyt seerumin kupari voi vähentää hemolyysiä, estää munuaisten vajaatoiminnan etenemistä ja stabiloida kliinistä tilaa. TPE voi myös poistaa suurimolekyylipainoisia myrkkyjä (aromaattisia aminohappoja, ammoniakkia, endotoksiineja) ja muita tekijöitä, jotka voivat olla vastuussa maksakoomasta. Mainitun TPE:n esiintymistiheyttä ei ole määritelty, koska useimmat todisteet perustuvat tapausraportteihin ja tapaussarjoihin.
Kupari sitoutuu voimakkaasti proteiineihin ja kuparin jakautumistilavuus on suuri. Normaaleissa olosuhteissa 90-95 % seerumin kuparista on sitoutunut seruloplasmiiniin ja loput 5-10 % ei-sitoutunutta seruloplasmiiniin. TPE poistaa tehokkaasti sekä seruloplasmiiniin että albumiiniin sitoutuneen kuparin. Vaihtoon käytetty FFP voi olla hyödyllinen siihen liittyvän koagulopatian hoidossa. TPE:tä on käytetty siltana maksansiirtoon, ja sen on havaittu parantavan eloonjäämistä alkuperäisen maksan kanssa, mutta sen optimaalinen protokolla on edelleen epävarma.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuspopulaatio: 3–18-vuotiaat lapset, joilla on Wilsonin tauti (diagnoosoitu Leipzigin pistemäärän mukaan >=4), joilla on fulminantti esiintyminen (Uuden Wilsonin indeksin mukaan >= 11 ja INR >= 2,5).
Haittavaikutukset: Terapeuttisen plasmanvaihdon on osoitettu olevan turvallinen ja tehokas parantamaan natiivin maksan eloonjäämistä Wilsonin tautia sairastavilla potilailla, ja se on tällä hetkellä tavanomainen hoito potilailla, joilla on Wilsonin tauti ja akuutti maksan vajaatoiminta. TPE voi kuitenkin liittyä haittatapahtumien, kuten infektioiden, nesteen ylikuormituksen tai verenkierron vajaatoiminnan, yliherkkyyden verivalmisteille riskiin.
Pysäytyssääntö:
- Septinen shokki
- Anafylaksia verivalmisteille
- HE luokka 3/4
- INR > 5 milloin tahansa
- INR > 3,5 24 tuntia 3 HVP:n jälkeen Kriteerit 3, 4 ja 5 täyttävät potilaat luetellaan maksansiirtoa varten. 1, 2 tapauksessa asianmukainen lääketieteellinen hoito suoritetaan osaston protokollan mukaisesti.
Interventio:
Ryhmä 1: Päivittäinen plasmanvaihto + SMT (enintään 3+1 istuntoa 7 päivän aikana) Ryhmä 2: Vuorottelupäivä terapeuttinen plasmanvaihto + SMT
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dr Sanjeevani Kaul, MD
- Puhelinnumero: 01146300000
- Sähköposti: sanjeevani.kaul07@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Intia, 110070
- Institute of Liver & Biliary Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr Sanjeevani Kaul, MD
- Puhelinnumero: 01146300000
- Sähköposti: sanjeevani.kaul07@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Wilsonin tauti, uuden Wilsonin indeksi ≥ 11 ja INR ≥ 2,5
- Lapset 3-18-vuotiaat
Poissulkemiskriteerit:
- Asteen 3 tai 4 hepaattinen enkefalopatia
- Septinen shokki
- Disseminoitu intravaskulaarinen koagulaatio
- Huomattava hemodynaaminen epävakaus, joka vaatii suuren annoksen vasopressoreita (norepinefriini > 0,5 mcg/kg/min)
- Mikä tahansa vakava sydän- ja keuhkosairaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Päivittäinen plasmanvaihto + SMT
(Enintään 3+1 istuntoa 7 päivän aikana)
|
Normaali lääketieteellinen hoito
• Plasmanvaihto (1,5 kertaa plasman vaihto)
|
|
Active Comparator: Terapeuttinen plasmanvaihto vuorotellen + SMT
|
Normaali lääketieteellinen hoito
• Plasmanvaihto (1,5 kertaa plasman vaihto)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertaa NWI:n (New Wilson Index) laskua molempien ryhmien välillä kolmen plasmanvaihtojakson lopussa
Aikaikkuna: 7 päivää
|
New Wilson -indeksi on yhdistetty pistemäärä, joka sisältää bilirubiinin, albumiinin, INR:n, AST:n ja leukosyyttien kokonaismäärän, joka vaihtelee vähimmäispistemäärästä 0:sta maksimipisteeseen 20, ja korkeampi pistemäärä korreloi huonompaan lopputulokseen.
Pistemäärä NWI >=11 liittyy lisääntyneeseen kuolleisuuteen, ja sitä pidetään indikaattorina maksansiirron harkitsemiselle potilailla, joilla on Wilsonin tauti.
|
7 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin ja virtsan kuparipitoisuuksien muutoksen vertailu päivänä 7 plasmafereesin aloittamisen jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen vaihtoehtoisessa ja päivittäisessä plasmanvaihtoryhmässä.
Aikaikkuna: Päivä 7
|
Päivä 7
|
|
Kokonais- ja natiivin maksan eloonjäämisen vertailu 90. päivänä näiden kahden ryhmän välillä
Aikaikkuna: 90 päivää
|
90 päivää
|
|
Dialysaattikuparipitoisuuksien muutoksen vertailu kolmannen istunnon lopussa molempien ryhmien välillä.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
|
Molempien ryhmien välisten plasmanvaihtoistuntojen kokonaismäärän vertailu päivänä 28.
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Päivä 28
|
|
AST:n (U/L) ja ALT:n (U/L) vertailu 3. plasmavaihdon lopussa verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
|
Korjatun retikulosyyttimäärän (prosenttiosuus) vertailu 3. plasmanvaihdon lopussa verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
|
Kansainvälisen normalisoidun suhteen (INR) vertailu 3. plasmavaihdon lopussa verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
|
Bilirubiinin (mg/dl) vertailu 3. plasmanvaihdon lopussa verrattuna lähtötasoon.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
|
Albumiinin (mg/dl) vertailu 3. plasmanvaihdon lopussa lähtötasoon verrattuna.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
|
CTCAE-kriteerien mukaisten vakavien haittatapahtumien vertailu molemmissa ryhmissä.
Aikaikkuna: 90 päivää
|
90 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Maksasairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Maksan vajaatoiminta
- Maksan vajaatoiminta
- Maksan vajaatoiminta, akuutti
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
Muut tutkimustunnusnumerot
- ILBS-ALF-07
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .