Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Daglig versus anden dag plasmaudveksling ved Wilsons sygdom med akut leversvigt hos børn

19. november 2024 opdateret af: Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Daglig versus anden dag plasmaudveksling i Wilsons sygdom med akut leversvigt hos børn: et randomiseret kontrolleret forsøg

Wilsons sygdom hos børn har en varieret præsentation. Wilsons sygdom med akut leversvigt er forbundet med meget høj dødelighed og morbiditet. Standardterapien, dvs. chelation (med enten D-penicillamin eller trienten kan bruges som et midlertidigt middel til at behandle den enorme frigivelse af kobber til blodbanen; dog opnås væsentlig fjernelse ikke inden for mindst 1 til 3 måneder. Plasmaudveksling giver et middel til hurtig fjernelse af kobber. Ifølge American Society for Apheresis kan TPE ved Wilsons sygdom med akut leversvigt hurtigt fjerne et gennemsnit på 20 mg kobber pr. TPE-behandling. Nedsat serumkobber kan nedsætte hæmolyse, forhindre progression af nyresvigt og give klinisk stabilisering. TPE kan også fjerne toksiner med stor molekylvægt (aromatiske aminosyrer, ammoniak, endotoksiner) og andre faktorer, som kan være ansvarlige for hepatisk koma. Hyppigheden af ​​nævnte TPE er ikke defineret, da de fleste beviser er baseret på sagsrapporter og sagsserier.

Kobber er stærkt proteinbundet, og distributionsvolumenet for kobber er stort. Under normale forhold er 90-95% af serumkobber ceruloplasminbundet, mens de resterende 5-10% er ikke-ceruloplasminbundet. TPE fjerner effektivt både ceruloplasmin- og albuminbundet kobber. FFP brugt til udveksling kan være nyttig til behandling af den associerede koagulopati. TPE er blevet brugt som en bro til levertransplantation såvel som set for at forbedre overlevelsen med naturlig lever, den optimale protokol for samme er fortsat usikker.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsespopulation: Børn i alderen 3 til 18 år med Wilsons sygdom (diagnosticeret i henhold til Leipzig-score >=4) med fulminant præsentation (som defineret ved New Wilson Index>= 11 og INR >= 2,5).

Bivirkninger: Terapeutisk plasmaudveksling har vist sig at være sikker og effektiv til at forbedre den naturlige leveroverlevelse hos patienter med Wilsons sygdom og er i øjeblikket standardbehandling hos patienter med Wilsons sygdom med akut leversvigt. TPE kan dog være forbundet med risiko for uønskede hændelser som infektioner, væskeoverbelastning eller kredsløbsinsufficiens, overfølsomhed over for blodprodukter.

Stopregel:

  1. Septisk chok
  2. Anafylaksi til blodprodukter
  3. HE klasse 3/4
  4. INR > 5 på ethvert tidspunkt
  5. INR >3,5 24 timer efter 3 HVP Patienter, der opfylder kriterierne 3, 4 og 5, vil blive opført til levertransplantation. I tilfælde af 1, 2 vil passende medicinsk behandling blive udført i henhold til afdelingens protokol.

Intervention:

Gruppe 1: Daglig plasmaudskiftning + SMT (Maksimalt 3+1 sessioner i løbet af en periode på 7 dage) Gruppe 2: Alternativ dag terapeutisk plasmaudveksling + SMT

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Indien
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110070

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Wilsons sygdom med New Wilson Index på ≥ 11 og INR ≥ 2,5
  2. Børn i alderen 3 år til 18 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Grad 3 eller grad 4 hepatisk encefalopati
  2. Septisk chok
  3. Dissemineret intravaskulær koagulation
  4. Udtalt hæmodynamisk ustabilitet, der kræver en høj dosis vasopressorer (norepinephrin >0,5 mcg/kg/min)
  5. Enhver alvorlig kardio-pulmonal allerede eksisterende sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Daglig plasmaudveksling + SMT
(Maksimalt 3+1 sessioner i løbet af en periode på 7 dage)
Andet: Standard medicinsk behandling
Standard medicinsk behandling
Biologisk: Plasma udveksling

• Plasmaudskiftning (1,5 gange plasmaudskiftning)

  • Blodvolumen: 80 ml/kg
  • Plasmavolumen = Blodvolumen x (1 - Hæmatokrit/100)
  • TPE-volumen = 1,5 x plasmavolumen
  • Varighed: 4 timer
Aktiv komparator: Alternativ dag terapeutisk plasmaudveksling + SMT
Andet: Standard medicinsk behandling
Standard medicinsk behandling
Biologisk: Plasma udveksling

• Plasmaudskiftning (1,5 gange plasmaudskiftning)

  • Blodvolumen: 80 ml/kg
  • Plasmavolumen = Blodvolumen x (1 - Hæmatokrit/100)
  • TPE-volumen = 1,5 x plasmavolumen
  • Varighed: 4 timer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At sammenligne reduktionen i NWI (New Wilson Index) mellem begge grupper efter tre sessioner med plasmaudveksling
Tidsramme: 7 dage
New Wilson Index er en sammensat score, der indeholder bilirubin, albumin, INR, AST, totalt leukocyttal, der spænder fra minimumscore på 0 til maksimum 20 med en højere score, der korrelerer med et dårligere resultat. En score på NWI >=11 er forbundet med øget dødelighed og betragtes som en indikation for overvejelser om levertransplantation hos patienter med Wilsons sygdom.
7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenligning af ændring i serum- og urinkobberniveauer på dag 7 efter påbegyndelse af plasmaferese sammenlignet med baseline i alternativ versus daglig plasmaudskiftningsgruppe.
Tidsramme: Dag 7
Dag 7
Sammenligning af samlet og naturlig leveroverlevelse på dag 90 mellem de to grupper
Tidsramme: 90 dage
90 dage
Sammenligning af ændringer i dialysatkobberniveauer ved slutningen af ​​3. session mellem begge grupper.
Tidsramme: 1 uge
1 uge
Sammenligning af det samlede antal sessioner med plasmaudveksling mellem begge grupper som på dag 28.
Tidsramme: Dag 28
Dag 28
Sammenligning af ASAT i U/L, ALT i U/L ved slutningen af ​​3. plasmaudskiftning sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 1 uge
1 uge
Sammenligning af korrigeret retikulocyttal (procent) ved slutningen af ​​3. plasmaudskiftning sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 1 uge
1 uge
Sammenligning af International Normalized Ratio (INR) ved slutningen af ​​3. plasmaudskiftning sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 1 uge
1 uge
Sammenligning af bilirubin (mg/dL) ved slutningen af ​​3. plasmaudskiftning sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 1 uge
1 uge
Sammenligning af albumin (mg/dL) ved slutningen af ​​3. plasmaudskiftning sammenlignet med baseline.
Tidsramme: 1 uge
1 uge
Sammenligning af alvorlige bivirkninger som defineret af CTCAE-kriterier i begge grupper.
Tidsramme: 90 dage
90 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Liver and Biliary Sciences, India

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2024

Først opslået (Anslået)

21. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ILBS-ALF-07

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner