Fabry 질병 환자의 효소 대체 요법의 효능 및 안전성 (FAVORIT)
2025년 12월 24일 업데이트: NPO Petrovax
Fabry 질환 환자 러시아 환자에서 효소 대체 요법의 효능 및 안전성에 대한 개방형 비교 코호트 비교 전통적 역학 연구
이 관찰 연구의 목표는 Fabry 질환 환자에서 효소 대체 요법이 어떻게 작용하는지 배우는 것입니다. 대답하는 주요 질문은 다음과 같습니다.
참가자는 어떤 의학적 문제가 있습니까?
Fabry 질병에 대한 정기적 인 의료의 일환으로 이미 효소 대체 요법에 참여한 참가자는 평소와 같이 관찰됩니다. 그들의 데이터는 의사가 수집합니다.
연구 개요
상태
초대로 등록
정황
상세 설명
효소 대체 요법에 대한 모든 환자는 연구에 등록 될 수 있습니다. 현재 러시아 (Fabagal®, Fabrazyme®, Reflagal®)에서는 현재 3 개의 의약품이 제공되므로 환자는 3 개의 코호트를 형성합니다.
모든 환자의 경우 후 향적 데이터는 등록 전 12 개월 동안 수집됩니다.
모든 환자는 6 개월 동안 전향 적으로 관찰됩니다. 6 개월의 시점에서 현재 Fabrazyme 또는 Replagal을 복용하는 환자는 현재 연구를 마칩니다.
Fabagal 환자는 12 개월 (등록 후 최대 18 개월) 동안 관찰됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
100
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Astrakhan, 러시아 제국
- #13
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Barnaul, 러시아 제국
- #27
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Borovichi, 러시아 제국
- #7
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Chelyabinsk, 러시아 제국
- #6
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Grozny, 러시아 제국
- #21
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Gubkin, 러시아 제국
- #16
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Irkutsk, 러시아 제국
- #26
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Ivanovo, 러시아 제국
- #12
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Kaa-Khem, 러시아 제국
- #19
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Krasnodar, 러시아 제국
- #10
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Kurgan, 러시아 제국
- #18
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Omsk, 러시아 제국
- #17
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Orenburg, 러시아 제국
- #15
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Perm, 러시아 제국
- #9
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Polevskoy, 러시아 제국
- #23
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Rostov-on-Don, 러시아 제국
- #2
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Rostov-on-Don, 러시아 제국
- #4
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Ryazan, 러시아 제국
- #24
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Saint Petersburg, 러시아 제국
- #8
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Simferopol, 러시아 제국
- #3
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Stavropol, 러시아 제국
- #22
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Ufa, 러시아 제국
- #11
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Voronezh, 러시아 제국
- #5
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
러시아 환자
설명
포함 기준 :
- Fabry 질병의 진단이 확인 된 남성과 여성;
- 임의의 약물 (Fabagal, Fabrazim, Replagal)으로 효소 대체 요법의 처방 된 과정;
- 8-65 세;
- 개인 데이터의 연구 및 처리에 대한 환자 및/또는 법적 대리인에 대한 사전 동의에 서명했습니다.
제외 기준 :
- 신장 대체 요법 또는 신장 이식;
- Fabry 질병과 관련이없는 중요한 질병;
- 임신 또는 모유 수유;
- 연구 또는 의료 서비스에 대한 추가 참여로부터 환자 (또는 법정 대리인)의 거부.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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Fabagal
효소 대체 요법으로 Fabagal®을 복용하는 환자
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Fabrazyme
효소 대체 요법으로 Fabrazyme®을 복용하는 환자
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회전시
효소 대체 요법으로 Replagal®을 복용하는 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Lyso-GB3 수준에서 기준선에서 변경됩니다
기간: 등록 12 개월 전부터 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 관찰
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Globotriaosylsphingosine (Lyso-GB3)의 수준은 건조 된 혈액 반점에서 측정된다.
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등록 12 개월 전부터 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 관찰
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Α-gal 활성에서 기준선에서 변화
기간: 등록 12 개월 전부터 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 관찰
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Α- 갈 락토시다 제 (α-gal) 활성의 수준은 건조 된 혈액 반점에서 측정된다.
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등록 12 개월 전부터 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 관찰
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GFR의 기준선에서 변경
기간: 등록 12 개월 전부터 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 관찰
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사구체 여과율 (GFR)은 일상적인 의료 사용에서 이용 가능한 방법으로 측정됩니다.
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등록 12 개월 전부터 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 관찰
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신경 병증 통증 수준에서 기준선에서 변화
기간: 최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 등록에서 관찰
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신경 병증 통증은 구두 규모에 따라 평가됩니다 : 통증, 가벼운 통증, 중등도의 통증, 심한 통증, 매우 심한 통증, 참을 수없는 통증.
상응하는 값 0, 2, 4, 6, 8, 10이 할당됩니다.
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최대 6 개월 (Fabrazyme 및 Replagal Cohorts) 또는 최대 18 개월 (Fabagal 코호트)의 등록에서 관찰
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중요한 임상 결과의 발생률
기간: 등록부터 최대 6개월(파브라자임 및 레플라갈 코호트의 경우) 또는 최대 18개월(파바갈 코호트의 경우) 동안의 관찰
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중요한 임상 결과에는 심장 리듬 장애(심방세동, 지속적인 상심실성 또는 심실성 빈맥), 심부전, 뇌졸중, 신대체 요법 시작 및 모든 원인으로 인한 사망이 포함됩니다.
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등록부터 최대 6개월(파브라자임 및 레플라갈 코호트의 경우) 또는 최대 18개월(파바갈 코호트의 경우) 동안의 관찰
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 3월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FAVORIT
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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