Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van enzymvervangingstherapie bij patiënten met Fabry Disease (FAVORIT)

24 december 2025 bijgewerkt door: NPO Petrovax

Open-label vergelijkend cohort niet-interventionele epidemiologische studie van de werkzaamheid en veiligheid van enzymvervangingstherapie bij Russische patiënten met Fabry Disease

Het doel van dit observationele onderzoek is om te leren hoe enzymvervangingstherapie werkt bij patiënten met Fabry -ziekte. De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is:

Welke medische problemen hebben deelnemers?

Deelnemers zijn al bezig met enzymvervangingstherapie als onderdeel van hun reguliere medische zorg voor de ziekte van Fabry zal zoals gewoonlijk worden waargenomen. Hun gegevens worden verzameld door hun arts.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

De ziekte van Fabry

Gedetailleerde beschrijving

Alle patiënten met enzymvervangingstherapie kunnen worden ingeschreven in het onderzoek. Drie medicijnen zijn momenteel beschikbaar in Rusland (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), zodat de patiënten drie cohorten vormen.

Voor alle patiënten worden retrospectieve gegevens verzameld gedurende 12 maanden voorafgaande inschrijving.

Alle patiënten worden prospectief gedurende 6 maanden waargenomen. Op het punt van 6 maanden maken patiënten die Fabrazyme of Replagal gebruiken op dit moment de studie af.

Patiënten op Fabagal worden nog 12 maanden waargenomen (tot 18 maanden na de inschrijving).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Rusland
- - Astrakhan, Rusland
    - #13
  - Barnaul, Rusland
    - #27
  - Borovichi, Rusland
    - #7
  - Chelyabinsk, Rusland
    - #6
  - Grozny, Rusland
    - #21
  - Gubkin, Rusland
    - #16
  - Irkutsk, Rusland
    - #26
  - Ivanovo, Rusland
    - #12
  - Kaa-Khem, Rusland
    - #19
  - Krasnodar, Rusland
    - #10
  - Kurgan, Rusland
    - #18
  - Omsk, Rusland
    - #17
  - Orenburg, Rusland
    - #15
  - Perm, Rusland
    - #9
  - Polevskoy, Rusland
    - #23
  - Rostov-on-Don, Rusland
    - #2
  - Rostov-on-Don, Rusland
    - #4
  - Ryazan, Rusland
    - #24
  - Saint Petersburg, Rusland
    - #8
  - Simferopol, Rusland
    - #3
  - Stavropol, Rusland
    - #22
  - Ufa, Rusland
    - #11
  - Voronezh, Rusland
    - #5

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Russische patiënten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannen en vrouwen met een bevestigde diagnose van Fabry Disease;
Voorgeschreven verloop van enzymvervangingstherapie met elk medicijn (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
Leeftijd 8 - 65 jaar;
Ondertekende geïnformeerde toestemming van de patiënt en/of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger voor deelname aan het onderzoek en de verwerking van persoonlijke gegevens.

Uitsluitingscriteria:

Niervervangingstherapie of niertransplantatie;
Kritische ziekte die geen verband houdt met de ziekte van Fabry;
Zwangerschap of borstvoeding;
Weigering van de patiënt (of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger) van verdere deelname aan de studie of medische zorg.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Fabagal Patiënten die Fabagal® gebruiken als de enzymvervangingstherapie
Fabrazyme Patiënten die Fabrazyme® gebruiken als de enzymvervangingstherapie
Replagaal Patiënten die replagal® gebruiken als de enzymvervangingstherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verander van de basislijn in Lyso-GB3-niveau Tijdsspanne: Van 12 maanden vóór de inschrijving tot 6 maanden (voor Fabrazyme en Replagal Cohorten) of tot 18 maanden (voor Fabagal Cohort) van observatie	Niveau van globotriaosylsphingosine (Lyso-GB3) wordt gemeten in gedroogde bloedvlekken.	Van 12 maanden vóór de inschrijving tot 6 maanden (voor Fabrazyme en Replagal Cohorten) of tot 18 maanden (voor Fabagal Cohort) van observatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verander van de uitgangswaarde in α-GAL-activiteit Tijdsspanne: Van 12 maanden vóór de inschrijving tot 6 maanden (voor Fabrazyme en Replagal Cohorten) of tot 18 maanden (voor Fabagal Cohort) van observatie	Niveau van a-galactosidase (α-GAL) activiteit wordt gemeten in gedroogde bloedvlekken.	Van 12 maanden vóór de inschrijving tot 6 maanden (voor Fabrazyme en Replagal Cohorten) of tot 18 maanden (voor Fabagal Cohort) van observatie
Verander van de basislijn in GFR Tijdsspanne: Van 12 maanden vóór de inschrijving tot 6 maanden (voor Fabrazyme en Replagal Cohorten) of tot 18 maanden (voor Fabagal Cohort) van observatie	Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) wordt gemeten door methoden die beschikbaar zijn bij routinematig medisch gebruik.	Van 12 maanden vóór de inschrijving tot 6 maanden (voor Fabrazyme en Replagal Cohorten) of tot 18 maanden (voor Fabagal Cohort) van observatie
Verander van de basislijn in neuropathisch pijnniveau Tijdsspanne: Van inschrijving tot 6 maanden (voor fabrazyme en replagale cohorten) of tot 18 maanden (voor fabagal cohort) van observatie	Neuropathische pijn wordt beoordeeld op basis van verbale schaal: geen pijn, milde pijn, matige pijn, ernstige pijn, zeer ernstige pijn, ondraaglijke pijn. Overeenkomstige waarde van 0, 2, 4, 6, 8, 10 wordt toegewezen.	Van inschrijving tot 6 maanden (voor fabrazyme en replagale cohorten) of tot 18 maanden (voor fabagal cohort) van observatie
Incidentie van Significante Klinische Uitkomsten Tijdsspanne: Van inschrijving tot 6 maanden observatie (voor Fabrazyme- en Replagal-cohorten) of tot 18 maanden observatie (voor Fabagal-cohort)	Significante klinische uitkomsten omvatten hartritmestoornissen (atriumfibrilleren, persisterende supraventriculaire of ventriculaire tachycardie), hartfalen, beroerte, initiatie van niervervangende therapie en overlijden door welke oorzaak dan ook.	Van inschrijving tot 6 maanden observatie (voor Fabrazyme- en Replagal-cohorten) of tot 18 maanden observatie (voor Fabagal-cohort)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NPO Petrovax

Onderzoekers

Studie stoel: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 december 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

FAVORIT

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .