Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность заместительной терапии ферментами у пациентов с болезнью Фабри (FAVORIT)

24 декабря 2025 г. обновлено: NPO Petrovax

Сравнительное эпидемиологическое исследование с открытой маркировкой нетрадиционного эпидемиологического исследования эффективности и безопасности заместительной терапии ферментами у русских пациентов с болезнью Фабри.

Цель этого наблюдательного исследования - узнать, как работает заместительная терапия ферментами у пациентов с болезнью Фабри. Основной вопрос, на который он стремится ответить:

Какие проблемы со здоровьем у участников?

Участники уже на заместительной терапии ферментами в рамках их регулярной медицинской помощи при болезни Фабри будут наблюдаться как обычно. Их данные будут собраны их врачом.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Болезнь Фабри

Подробное описание

Все пациенты с заместительной терапией ферментами могут быть включены в исследование. В настоящее время в России доступны три лекарства (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), поэтому пациенты образуют три когорты.

Для всех пациентов ретроспективные данные собираются в течение 12 месяцев до зачисления.

Все пациенты наблюдаются проспективно в течение 6 месяцев. В точке 6 месяцев пациенты, берущие фабризим или повторный, на данный момент завершают исследование.

Пациенты на Фабагале наблюдаются еще на 12 месяцев (до 18 месяцев после зачисления).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Россия
- - Astrakhan, Россия
    - #13
  - Barnaul, Россия
    - #27
  - Borovichi, Россия
    - #7
  - Chelyabinsk, Россия
    - #6
  - Grozny, Россия
    - #21
  - Gubkin, Россия
    - #16
  - Irkutsk, Россия
    - #26
  - Ivanovo, Россия
    - #12
  - Kaa-Khem, Россия
    - #19
  - Krasnodar, Россия
    - #10
  - Kurgan, Россия
    - #18
  - Omsk, Россия
    - #17
  - Orenburg, Россия
    - #15
  - Perm, Россия
    - #9
  - Polevskoy, Россия
    - #23
  - Rostov-on-Don, Россия
    - #2
  - Rostov-on-Don, Россия
    - #4
  - Ryazan, Россия
    - #24
  - Saint Petersburg, Россия
    - #8
  - Simferopol, Россия
    - #3
  - Stavropol, Россия
    - #22
  - Ufa, Россия
    - #11
  - Voronezh, Россия
    - #5

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Российские пациенты

Описание

Критерии включения:

Мужчины и женщины с подтвержденным диагнозом болезни Фабри;
Назначенный курс заместительной терапии ферментами любым препаратом (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
Возраст 8 - 65 лет;
Подписано информированное согласие пациента и/или его/ее юридического представителя для участия в исследовании и обработке личных данных.

Критерии исключения:

Почечная заместительная терапия или трансплантация почек;
Критическое заболевание не связано с болезнью Фабри;
Беременность или грудное вскармливание;
Отказ пациента (или его/ее юридического представителя) от дальнейшего участия в исследовании или медицинской помощи.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Фабагал Пациенты, принимающие Fabagal® в качестве ферментного заместительного терапии
Фабразим Пациенты, принимающие Fabrazyme® в качестве ферментной заместительной терапии
Повторно Пациенты, принимающие Replagal® в качестве терапии заместительной ферментом

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение с базовой линии на уровне лизо-GB3 Временное ограничение: За 12 месяцев до зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения	Уровень глобутриаозилсфингозина (Lyso-GB3) измеряется в сушеных местах крови.	За 12 месяцев до зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение с базовой линии в α-гал-активности Временное ограничение: За 12 месяцев до зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения	Уровень активности α-галактозидазы (α-GAL) измеряется в сушеных пятнах крови.	За 12 месяцев до зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения
Изменение с базовой линии в СКФ Временное ограничение: За 12 месяцев до зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения	Скорость клубочковой фильтрации (GFR) измеряется методами, доступными при обычном медицинском использовании.	За 12 месяцев до зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения
Изменение с базового уровня невропатической боли Временное ограничение: С зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения	Нейропатическая боль оценивается в соответствии с словесным масштабом: нет боли, легкая боль, умеренная боль, сильная боль, очень сильная боль, невыносимая боль. Соответствующее значение 0, 2, 4, 6, 8, 10 назначено.	С зачисления до 6 месяцев (для когортов Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения
Частота встречаемости значимых клинических исходов Временное ограничение: От момента включения в исследование до 6 месяцев (для когорт Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения	Значимые клинические исходы включают нарушения сердечного ритма (фибрилляция предсердий, стойкая наджелудочковая или желудочковая тахикардия), сердечную недостаточность, инсульт, начало заместительной почечной терапии и смерть от любой причины.	От момента включения в исследование до 6 месяцев (для когорт Fabrazyme и Replagal) или до 18 месяцев (для когорты Fabagal) наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NPO Petrovax

Следователи

Учебный стул: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

FAVORIT

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .