Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed ved enzymudskiftningsterapi hos patienter med Fabry Disease (FAVORIT)

24. december 2025 opdateret af: NPO Petrovax

Open-label sammenlignende kohort ikke-interventionel epidemiologisk undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden ved enzymudskiftningsterapi hos russiske patienter med Fabry-sygdom

Målet med denne observationsundersøgelse er at lære, hvordan enzymudskiftningsterapi fungerer hos patienter med Fabry -sygdom. Det vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

Hvilke medicinske problemer har deltagerne?

Deltagere, der allerede er på enzymudskiftningsterapi som en del af deres regelmæssige medicinske behandling af Fabry -sygdom, observeres som sædvanligt. Deres data indsamles af deres læge.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Alle patienter på enzymudskiftningsterapi kunne tilmeldes undersøgelsen. Tre lægemidler er i øjeblikket tilgængelige i Rusland (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), så patienterne danner tre kohorter.

For alle patienter indsamles retrospektive data i 12 måneder før tilmelding.

Alle patienter observeres prospektivt i 6 måneder. På 6 måneder er patienter, der tager Fabrazyme eller ReploGal i øjeblikket, afsluttet undersøgelsen.

Patienter på Fabagal observeres i 12 måneder til (op til 18 måneder efter tilmelding).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Rusland
      • Astrakhan, Rusland
        • #13
      • Barnaul, Rusland
        • #27
      • Borovichi, Rusland
        • #7
      • Chelyabinsk, Rusland
        • #6
      • Grozny, Rusland
        • #21
      • Gubkin, Rusland
        • #16
      • Irkutsk, Rusland
        • #26
      • Ivanovo, Rusland
        • #12
      • Kaa-Khem, Rusland
        • #19
      • Krasnodar, Rusland
        • #10
      • Kurgan, Rusland
        • #18
      • Omsk, Rusland
        • #17
      • Orenburg, Rusland
        • #15
      • Perm, Rusland
        • #9
      • Polevskoy, Rusland
        • #23
      • Rostov-on-Don, Rusland
        • #2
      • Rostov-on-Don, Rusland
        • #4
      • Ryazan, Rusland
        • #24
      • Saint Petersburg, Rusland
        • #8
      • Simferopol, Rusland
        • #3
      • Stavropol, Rusland
        • #22
      • Ufa, Rusland
        • #11
      • Voronezh, Rusland
        • #5

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Russiske patienter

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mænd og kvinder med en bekræftet diagnose af Fabry -sygdom;
  • Ordineret forløb af enzymudskiftningsterapi med ethvert lægemiddel (Fabagal, Fabrazim, ReploGal);
  • Alder 8 - 65 år;
  • Underskrevet informeret samtykke fra patienten og/eller hans/hendes juridiske repræsentant for deltagelse i undersøgelsen og behandlingen af ​​personoplysninger.

Ekskluderingskriterier:

  • Nyreudskiftningsterapi eller nyretransplantation;
  • Kritisk sygdom, der ikke er relateret til Fabry -sygdom;
  • Graviditet eller amning;
  • Afvisning af patienten (eller hans/hendes juridiske repræsentant) fra yderligere deltagelse i undersøgelsen eller medicinsk behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Fabagal
Patienter, der tager Fabagal® som enzymudskiftningsterapi
Fabrazyme
Patienter, der tager Fabrazyme® som enzymudskiftningsterapi
Replagal
Patienter, der tager Repragal® som enzymudskiftningsterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i Lyso-GB3-niveau
Tidsramme: Fra 12 måneder før tilmelding op til 6 måneder (til Fabrazyme og Replagale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Niveau af globotriaosylsphingosin (Lyso-GB3) måles i tørrede blodpletter.
Fra 12 måneder før tilmelding op til 6 måneder (til Fabrazyme og Replagale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i a-gal aktivitet
Tidsramme: Fra 12 måneder før tilmelding op til 6 måneder (til Fabrazyme og Replagale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Niveau af a-galactosidase (a-Gal) aktivitet måles i tørrede blodpletter.
Fra 12 måneder før tilmelding op til 6 måneder (til Fabrazyme og Replagale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Skift fra baseline i GFR
Tidsramme: Fra 12 måneder før tilmelding op til 6 måneder (til Fabrazyme og Replagale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Glomerulær filtreringshastighed (GFR) måles ved hjælp af metoder, der er tilgængelige i rutinemæssig medicinsk brug.
Fra 12 måneder før tilmelding op til 6 måneder (til Fabrazyme og Replagale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Ændring fra baseline i neuropatisk smerteniveau
Tidsramme: Fra tilmelding op til 6 måneder (til fabrazyme og replikale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Neuropatisk smerte vurderes i henhold til verbal skala: ingen smerte, mild smerte, moderat smerte, alvorlig smerte, meget alvorlig smerte, utålelig smerte. Tilsvarende værdi på 0, 2, 4, 6, 8, 10 tildeles.
Fra tilmelding op til 6 måneder (til fabrazyme og replikale kohorter) eller op til 18 måneder (til Fabagal -kohort) af observation
Forekomst af signifikante kliniske udfald
Tidsramme: Fra tilmelding op til 6 måneder (for Fabrazyme- og Replagal-kohorterne) eller op til 18 måneder (for Fabagal-kohorten) observation
Signifikante kliniske udfald omfatter hjerterytmeforstyrrelser (atrieflimren, persisterende supraventrikulær eller ventrikulær takykardi), hjertesvigt, slagtilfælde, igangsættelse af nyreerstatningsterapi og død af enhver årsag.
Fra tilmelding op til 6 måneder (for Fabrazyme- og Replagal-kohorterne) eller op til 18 måneder (for Fabagal-kohorten) observation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NPO Petrovax

Efterforskere

  • Studiestol: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. december 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FAVORIT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner