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Efficacité et sécurité de la thérapie de remplacement enzymatique chez les patients atteints de la maladie de Fabry (FAVORIT)

24 décembre 2025 mis à jour par: NPO Petrovax

Cohorte comparative en plein essor Étude épidémiologique non interventionnelle de l'efficacité et de l'innocuité du traitement de remplacement enzymatique chez les patients russes atteints de la maladie de Fabry

L'objectif de cette étude observationnelle est d'apprendre comment le traitement de remplacement enzymatique fonctionne chez les patients atteints de la maladie de Fabry. La principale question à laquelle il vise à répondre est:

Quels problèmes médicaux les participants ont-ils?

Les participants déjà sur la thérapie de remplacement enzymatique dans le cadre de leurs soins médicaux réguliers pour la maladie de Fabry seront observés comme d'habitude. Leurs données seront collectées par leur médecin.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Maladie de Fabry

Description détaillée

Tous les patients sous traitement de remplacement enzymatique pourraient être inscrits à l'étude. Trois médicaments sont actuellement disponibles en Russie (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), les patients forment donc trois cohortes.

Pour tous les patients, les données rétrospectives sont collectées pendant 12 mois d'inscription précédente.

Tous les patients sont observés de manière prospective pendant 6 mois. Au point de 6 mois, les patients prenant du fabrazyme ou du replagal terminent actuellement l'étude.

Les patients sous Fabagal sont observés pendant 12 mois de plus (jusqu'à 18 mois après l'inscription).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Russie
- - Astrakhan, Russie
    - #13
  - Barnaul, Russie
    - #27
  - Borovichi, Russie
    - #7
  - Chelyabinsk, Russie
    - #6
  - Grozny, Russie
    - #21
  - Gubkin, Russie
    - #16
  - Irkutsk, Russie
    - #26
  - Ivanovo, Russie
    - #12
  - Kaa-Khem, Russie
    - #19
  - Krasnodar, Russie
    - #10
  - Kurgan, Russie
    - #18
  - Omsk, Russie
    - #17
  - Orenburg, Russie
    - #15
  - Perm, Russie
    - #9
  - Polevskoy, Russie
    - #23
  - Rostov-on-Don, Russie
    - #2
  - Rostov-on-Don, Russie
    - #4
  - Ryazan, Russie
    - #24
  - Saint Petersburg, Russie
    - #8
  - Simferopol, Russie
    - #3
  - Stavropol, Russie
    - #22
  - Ufa, Russie
    - #11
  - Voronezh, Russie
    - #5

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients russes

La description

Critères d'inclusion:

Les hommes et les femmes ayant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry;
Cours prescrit de thérapie de remplacement enzymatique par n'importe quel médicament (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
8 à 65 ans;
Signé le consentement éclairé du patient et / ou de son représentant légal pour la participation à l'étude et le traitement des données personnelles.

Critères d'exclusion:

Thérapie de remplacement rénal ou transplantation rénale;
Maladie grave sans rapport avec la maladie de Fabry;
Grossesse ou allaitement;
Refus de la patiente (ou de son représentant légal) de la plus grande participation à l'étude ou aux soins médicaux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Fabagal Les patients prenant Fabagal® comme thérapie de remplacement enzymatique
Fabrazyme Les patients prenant Fabrazyme® comme thérapie de remplacement enzymatique
Remplaçant Les patients prenant Replagal® comme thérapie de remplacement enzymatique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Changement par rapport à la ligne de base au niveau du lyso-gb3 Délai: À partir de 12 mois avant l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation	Le niveau de globotriaosylsphingosine (lyso-gb3) est mesuré dans les taches de sang séchées.	À partir de 12 mois avant l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Changement par rapport à la référence dans l'activité α-gal Délai: À partir de 12 mois avant l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation	Le niveau de l'activité α-galactosidase (α-Gal) est mesuré dans les taches sanguines séchées.	À partir de 12 mois avant l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation
Changement par rapport à la base du DFG Délai: À partir de 12 mois avant l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation	Le taux de filtration glomérulaire (DFG) est mesuré par des méthodes disponibles dans une utilisation médicale de routine.	À partir de 12 mois avant l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation
Changement par rapport à la base du niveau de douleur neuropathique Délai: De l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation	La douleur neuropathique est évaluée en fonction de l'échelle verbale: pas de douleur, douleur légère, douleur modérée, douleur intense, douleur très lourde, douleur intolérable. Une valeur correspondante de 0, 2, 4, 6, 8, 10 est attribuée.	De l'inscription jusqu'à 6 mois (pour les cohortes de fabrazyme et de remplacement) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation
Taux d'incidence des résultats cliniques significatifs Délai: De l'inclusion jusqu'à 6 mois (pour les cohortes Fabrazyme et Replagal) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation	Les résultats cliniques significatifs incluent les troubles du rythme cardiaque (fibrillation auriculaire, tachycardie supraventriculaire ou ventriculaire persistante), l'insuffisance cardiaque, l'accident vasculaire cérébral, l'instauration d'un traitement de suppléance rénale et le décès quelle qu'en soit la cause.	De l'inclusion jusqu'à 6 mois (pour les cohortes Fabrazyme et Replagal) ou jusqu'à 18 mois (pour la cohorte Fabagal) d'observation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NPO Petrovax

Les enquêteurs

Chaise d'étude: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 mars 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2025

Première publication (Réel)

17 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 décembre 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

FAVORIT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .