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Eficacia y seguridad de la terapia de reemplazo enzimático en pacientes con enfermedad de Fabry (FAVORIT)

24 de diciembre de 2025 actualizado por: NPO Petrovax

Estudio epidemiológico no intervencionista de cohorte comparativo de la eficacia y seguridad de la terapia de reemplazo enzimática en pacientes rusos con enfermedad de Fabry

El objetivo de este estudio observacional es aprender cómo funciona la terapia de reemplazo enzimático en pacientes con enfermedad de Fabry. La pregunta principal que pretende responder es:

¿Qué problemas médicos tienen los participantes?

Los participantes que ya están en la terapia de reemplazo enzimático como parte de su atención médica regular por la enfermedad de Fabry se observarán como de costumbre. Sus datos serán recopilados por su médico.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Descripción detallada

Todos los pacientes con terapia de reemplazo enzimático podrían inscribirse en el estudio. Actualmente, tres medicamentos están disponibles en Rusia (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®) para que los pacientes formen tres cohortes.

Para todos los pacientes, los datos retrospectivos se recopilan durante 12 meses antes de la inscripción.

Todos los pacientes se observan prospectivamente durante 6 meses. En el momento de 6 meses, los pacientes que toman fabrazyme o la repetición en este momento finalizan el estudio.

Los pacientes en Fabagal se observan durante 12 meses más (hasta 18 meses después de la inscripción).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Rusia
      • Astrakhan, Rusia
        • #13
      • Barnaul, Rusia
        • #27
      • Borovichi, Rusia
        • #7
      • Chelyabinsk, Rusia
        • #6
      • Grozny, Rusia
        • #21
      • Gubkin, Rusia
        • #16
      • Irkutsk, Rusia
        • #26
      • Ivanovo, Rusia
        • #12
      • Kaa-Khem, Rusia
        • #19
      • Krasnodar, Rusia
        • #10
      • Kurgan, Rusia
        • #18
      • Omsk, Rusia
        • #17
      • Orenburg, Rusia
        • #15
      • Perm, Rusia
        • #9
      • Polevskoy, Rusia
        • #23
      • Rostov-on-Don, Rusia
        • #2
      • Rostov-on-Don, Rusia
        • #4
      • Ryazan, Rusia
        • #24
      • Saint Petersburg, Rusia
        • #8
      • Simferopol, Rusia
        • #3
      • Stavropol, Rusia
        • #22
      • Ufa, Rusia
        • #11
      • Voronezh, Rusia
        • #5

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes rusos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry;
  • Curso prescrito de terapia de reemplazo enzimático con cualquier fármaco (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
  • Edad de 8 a 65 años;
  • Firmado consentimiento informado del paciente y/o su representante legal para participar en el estudio y procesamiento de datos personales.

Criterios de exclusión:

  • Terapia de reemplazo renal o trasplante de riñón;
  • Enfermedad crítica no relacionada con la enfermedad de Fabry;
  • Embarazo o lactancia materna;
  • El rechazo del paciente (o su representante legal) de una mayor participación en el estudio o atención médica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Fabagal
Pacientes que toman Fabagal® como terapia de reemplazo enzimático
Fabricada
Pacientes que toman Fabrazyme® como terapia de reemplazo enzimático
Repetición
Pacientes que toman Replagal® como terapia de reemplazo enzimático

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde el inicio en el nivel de LYSO-GB3
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de fabrazyme y repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
El nivel de globotriaosilsfingosina (LYSO-GB3) se mide en manchas de sangre secas.
Desde 12 meses antes de la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de fabrazyme y repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la actividad α-Gal
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de fabrazyme y repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
El nivel de actividad de α-galactosidasa (α-Gal) se mide en manchas sanguíneas secas.
Desde 12 meses antes de la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de fabrazyme y repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
Cambio desde el inicio en la TFG
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de fabrazyme y repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
La tasa de filtración glomerular (GFR) se mide mediante métodos disponibles en uso médico de rutina.
Desde 12 meses antes de la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de fabrazyme y repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
Cambio desde la línea de base en el nivel de dolor neuropático
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 6 meses (para fabrazyme y cohortes de repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
El dolor neuropático se evalúa de acuerdo con la escala verbal: sin dolor, dolor leve, dolor moderado, dolor severo, dolor muy severo, dolor intolerable. Se asigna el valor correspondiente de 0, 2, 4, 6, 8, 10.
Desde la inscripción hasta 6 meses (para fabrazyme y cohortes de repetición) o hasta 18 meses (para la cohorte Fabagal) de observación
Tasa de Incidencia de Resultados Clínicos Significativos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de Fabrazyme y Replagal) o hasta 18 meses (para la cohorte de Fabagal) de observación
Los resultados clínicos significativos incluyen alteraciones del ritmo cardíaco (fibrilación auricular, taquicardia supraventricular o ventricular persistente), insuficiencia cardíaca, accidente cerebrovascular, inicio de terapia de reemplazo renal y muerte por cualquier causa.
Desde la inscripción hasta 6 meses (para las cohortes de Fabrazyme y Replagal) o hasta 18 meses (para la cohorte de Fabagal) de observación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NPO Petrovax

Investigadores

  • Silla de estudio: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FAVORIT

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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