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Efficacia e sicurezza della terapia sostitutiva degli enzimi in pazienti con malattia di Fabry (FAVORIT)

24 dicembre 2025 aggiornato da: NPO Petrovax

Coorte comparativa aperta in aperto Studio epidemiologico non intervenzionale sull'efficacia e la sicurezza della terapia sostitutiva degli enzimi nei pazienti russi con malattia di Fabry

L'obiettivo di questo studio osservazionale è imparare come funziona la terapia sostitutiva degli enzimi in pazienti con malattia di Fabry. La domanda principale a cui mira a rispondere è:

Quali problemi medici hanno i partecipanti?

I partecipanti già in terapia sostitutiva enzimatica come parte delle loro cure mediche regolari per la malattia di Fabry saranno osservati come al solito. I loro dati saranno raccolti dal loro medico.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Malattia di Fabri

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti in terapia di sostituzione degli enzimi potrebbero essere arruolati nello studio. Tre medicinali sono attualmente disponibili in Russia (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), quindi i pazienti formano tre coorti.

Per tutti i pazienti retrospettivi vengono raccolti per 12 mesi prima dell'iscrizione.

Tutti i pazienti sono osservati prospetticamente per 6 mesi. Nel punto di 6 mesi i pazienti che assumono fabrazyme o replica al momento finiscono lo studio.

I pazienti su Fabagal sono osservati per altri 12 mesi (fino a 18 mesi dopo l'arruolamento).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Russia
- - Astrakhan, Russia
    - #13
  - Barnaul, Russia
    - #27
  - Borovichi, Russia
    - #7
  - Chelyabinsk, Russia
    - #6
  - Grozny, Russia
    - #21
  - Gubkin, Russia
    - #16
  - Irkutsk, Russia
    - #26
  - Ivanovo, Russia
    - #12
  - Kaa-Khem, Russia
    - #19
  - Krasnodar, Russia
    - #10
  - Kurgan, Russia
    - #18
  - Omsk, Russia
    - #17
  - Orenburg, Russia
    - #15
  - Perm, Russia
    - #9
  - Polevskoy, Russia
    - #23
  - Rostov-on-Don, Russia
    - #2
  - Rostov-on-Don, Russia
    - #4
  - Ryazan, Russia
    - #24
  - Saint Petersburg, Russia
    - #8
  - Simferopol, Russia
    - #3
  - Stavropol, Russia
    - #22
  - Ufa, Russia
    - #11
  - Voronezh, Russia
    - #5

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti russi

Descrizione

Criteri di inclusione:

Uomini e donne con diagnosi confermata della malattia di Fabry;
Corso prescritto di terapia sostitutiva enzimatica con qualsiasi farmaco (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
Età da 8 - 65 anni;
Consenso informato firmato del paziente e/o del suo rappresentante legale per la partecipazione allo studio e all'elaborazione dei dati personali.

Criteri di esclusione:

Terapia sostitutiva renale o trapianto di rene;
Malattia critica non correlata alla malattia di Fabry;
Gravidanza o allattamento al seno;
Il rifiuto del paziente (o del suo rappresentante legale) da un'ulteriore partecipazione allo studio o alle cure mediche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Fabagal Pazienti che assumono Fabagal® come terapia sostitutiva enzimatica
Fabrazyme Pazienti che assumono fabrazyme® come terapia sostitutiva enzimatica
Replagal Pazienti che assumono Replogal® come terapia sostitutiva enzimatica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Cambia dal basale a livello di lyso-gb3 Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replali) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagale) di osservazione	Il livello di globotriaosilsfingosina (Lyso-GB3) viene misurato in macchie di sangue secco.	Da 12 mesi prima dell'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replali) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagale) di osservazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Cambiamento dal basale nell'attività α-gal Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replali) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagale) di osservazione	Il livello di attività α-galattosidasi (α-GAL) viene misurato in macchie di sangue secco.	Da 12 mesi prima dell'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replali) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagale) di osservazione
Cambiare dal basale in GFR Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replali) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagale) di osservazione	Il tasso di filtrazione glomerulare (GFR) è misurato con metodi disponibili in uso medico di routine.	Da 12 mesi prima dell'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replali) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagale) di osservazione
Cambiamento dal basale nel livello del dolore neuropatico Lasso di tempo: Dall'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replica) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagal) di osservazione	Il dolore neuropatico viene valutato in base alla scala verbale: nessun dolore, dolore lieve, dolore moderato, dolore grave, dolore molto grave, dolore intollerabile. Viene assegnato il valore corrispondente di 0, 2, 4, 6, 8, 10.	Dall'iscrizione fino a 6 mesi (per fabrazyme e coorti replica) o fino a 18 mesi (per la coorte fabagal) di osservazione
Tasso di Incidenza degli Esiti Clinici Significativi Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento fino a 6 mesi (per le coorti di Fabrazyme e Replagal) o fino a 18 mesi (per la coorte di Fabagal) di osservazione	I risultati clinici significativi includono disturbi del ritmo cardiaco (fibrillazione atriale, tachicardia sopraventricolare o ventricolare persistente), insufficienza cardiaca, ictus, inizio della terapia sostitutiva renale e morte per qualsiasi causa.	Dal momento dell'arruolamento fino a 6 mesi (per le coorti di Fabrazyme e Replagal) o fino a 18 mesi (per la coorte di Fabagal) di osservazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NPO Petrovax

Investigatori

Cattedra di studio: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

FAVORIT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .