Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Entsyymikorvaushoidon tehokkuus ja turvallisuus Fabry -tautipotilailla (FAVORIT)

keskiviikko 24. joulukuuta 2025 päivittänyt: NPO Petrovax

Avoin vertaileva kohortti Ei-interventualissa epidemiologinen tutkimus entsyymin korvaushoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta venäläisillä potilailla, joilla on Fabry-tauti

Tämän havainnollisen tutkimuksen tavoitteena on oppia, kuinka entsyymikorvaushoito toimii potilailla, joilla on Fabry -tauti. Tärkein kysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on:

Mitä lääketieteellisiä ongelmia osallistujilla on?

Osallistujia jo entsyymikorvaushoitoon osana fabry -taudin säännöllistä lääketieteellistä hoitoa havaitaan tavalliseen tapaan. Heidän tietonsa kerää lääkärinsä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Fabryn tauti

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki entsyymikorvaushoitoa koskevat potilaat voitaisiin ottaa mukaan tutkimukseen. Kolme lääkettä on tällä hetkellä saatavana Venäjällä (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), joten potilaat muodostavat kolme kohorttia.

Kaikille potilaille retrospektiiviset tiedot kerätään 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.

Kaikkia potilaita havaitaan tulevaisuudennäkymissä 6 kuukauden ajan. Kuuden kuukauden aikana potilaat, jotka käyttävät fabrazyymiä tai replagalia tällä hetkellä, päättyivät tutkimukseen.

Fabagal -potilaita havaitaan vielä 12 kuukautta (jopa 18 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Venäjä
- - Astrakhan, Venäjä
    - #13
  - Barnaul, Venäjä
    - #27
  - Borovichi, Venäjä
    - #7
  - Chelyabinsk, Venäjä
    - #6
  - Grozny, Venäjä
    - #21
  - Gubkin, Venäjä
    - #16
  - Irkutsk, Venäjä
    - #26
  - Ivanovo, Venäjä
    - #12
  - Kaa-Khem, Venäjä
    - #19
  - Krasnodar, Venäjä
    - #10
  - Kurgan, Venäjä
    - #18
  - Omsk, Venäjä
    - #17
  - Orenburg, Venäjä
    - #15
  - Perm, Venäjä
    - #9
  - Polevskoy, Venäjä
    - #23
  - Rostov-on-Don, Venäjä
    - #2
  - Rostov-on-Don, Venäjä
    - #4
  - Ryazan, Venäjä
    - #24
  - Saint Petersburg, Venäjä
    - #8
  - Simferopol, Venäjä
    - #3
  - Stavropol, Venäjä
    - #22
  - Ufa, Venäjä
    - #11
  - Voronezh, Venäjä
    - #5

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Venäläiset potilaat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Miehet ja naiset, joilla on vahvistettu Fabry -taudin diagnoosi;
Määrätty entsyymikorvaushoidon kurssi millä tahansa lääkkeellä (FABAGAL, FABRAZIM, Replagal);
Ikä 8 - 65 vuotta;
Allekirjoitettu potilaan ja/tai hänen laillisen edustajansa tietoinen suostumus henkilötietojen tutkimukseen ja käsittelyyn.

Poissulkemiskriteerit:

Munuaisten korvaushoito tai munuaistensiirto;
Kriittinen sairaus, joka ei liity Fabry -tautiin;
Raskaus tai imetys;
Potilaan (tai hänen laillisen edustajansa) kieltäytyminen osallistumisesta tutkimukseen tai lääketieteelliseen hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Fabagal Potilaat, jotka käyttävät Fabagal® -entsyymin korvaushoitoa
Fabrazyme Potilaat, jotka käyttävät Fabrazyme®: tä entsyymikorvaushoidona
Replatiivinen Potilaat, jotka käyttävät Replagal®: ta entsyymin korvaushoidona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Lyso-GB3-tasolla Aikaikkuna: 12 kuukaudesta ennen ilmoittautumista jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortti) havainnoinnista)	Globotriaosyylsfingosiinin taso (LYSO-GB3) mitataan kuivattuina verikokoissa.	12 kuukaudesta ennen ilmoittautumista jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortti) havainnoinnista)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta a-gal-aktiivisuudessa Aikaikkuna: 12 kuukaudesta ennen ilmoittautumista jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortti) havainnoinnista)	A-galaktosidaasin (a-gal) -aktiivisuuden taso mitataan kuivattuissa verikokoissa.	12 kuukaudesta ennen ilmoittautumista jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortti) havainnoinnista)
Vaihda lähtötasosta GFR: ssä Aikaikkuna: 12 kuukaudesta ennen ilmoittautumista jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortti) havainnoinnista)	Glomerulaarisen suodatusnopeus (GFR) mitataan menetelmillä, jotka ovat saatavilla rutiininomaisessa lääketieteellisessä käytössä.	12 kuukaudesta ennen ilmoittautumista jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortti) havainnoinnista)
Muutos lähtötasosta neuropaattisella kiputasolla Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortille) havainnoinnista)	Neuropaattinen kipu arvioidaan sanallisen mittakaavan mukaan: ei kipua, lievää kipua, kohtalaista kipua, vaikeaa kipua, erittäin vaikeaa kipua, sietämätöntä kipua. Vastaava arvo 0, 2, 4, 6, 8, 10 osoitetaan.	Ilmoittautumisesta jopa 6 kuukauteen (fabrazyymi- ja replagal -kohortteja varten) tai enintään 18 kuukautta (fabagal -kohortille) havainnoinnista)
Merkittävien kliinisten tulosten esiintymistiheys Aikaikkuna: Seuranta-aika kirjautumisesta alkaen enintään 6 kuukautta (Fabrazyme- ja Replagal-kohorteille) tai enintään 18 kuukautta (Fabagal-kohortille)	Merkittäviin kliinisiin lopputuloksiin kuuluvat sydämen rytmihäiriöt (eteisvärinä, pysyvä supraventrikulaarinen tai ventrikulaarinen takykardia), sydämen vajaatoiminta, aivohalvaus, munuaisten korvaushoidon aloittaminen ja kuolema mihin tahansa syyhyn.	Seuranta-aika kirjautumisesta alkaen enintään 6 kuukautta (Fabrazyme- ja Replagal-kohorteille) tai enintään 18 kuukautta (Fabagal-kohortille)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NPO Petrovax

Tutkijat

Opintojen puheenjohtaja: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

FAVORIT

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .