Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo enzymu terapii zastępczej u pacjentów z chorobą Fabry'ego (FAVORIT)

24 grudnia 2025 zaktualizowane przez: NPO Petrovax

Otwarty porównawcze kohorta nieinterwencjonalne badanie epidemiologiczne skuteczności i bezpieczeństwa enzymatycznego terapii zastępczej u rosyjskich pacjentów z chorobą Fabry'ego

Celem tego badania obserwacyjnego jest nauczenie się, w jaki sposób enzymu terapia zastępcza działa u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć, brzmi:

Jakie problemy medyczne mają uczestnicy?

Uczestnicy już na enzymatyce terapii zastępczej w ramach regularnej opieki medycznej w zakresie choroby Fabry'ego będą obserwowani jak zwykle. Ich dane zostaną zebrane przez lekarza.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Choroba Fabry'ego

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci z enzymu terapii zastępczej można było włączyć do badania. Trzy leki są obecnie dostępne w Rosji (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), więc pacjenci tworzą trzy kohorty.

Dla wszystkich pacjentów dane retrospektywne są gromadzone przez 12 miesięcy wcześniejszej rekrutacji.

Wszyscy pacjenci są obserwowani prospektywnie przez 6 miesięcy. W momencie 6 -miesięcznego pacjentów przyjmujących Fabrazyme lub Replagal w tej chwili kończą badanie.

Pacjenci z Fabagal obserwuje się przez kolejne 12 miesięcy (do 18 miesięcy po zapisaniu).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Rosja
- - Astrakhan, Rosja
    - #13
  - Barnaul, Rosja
    - #27
  - Borovichi, Rosja
    - #7
  - Chelyabinsk, Rosja
    - #6
  - Grozny, Rosja
    - #21
  - Gubkin, Rosja
    - #16
  - Irkutsk, Rosja
    - #26
  - Ivanovo, Rosja
    - #12
  - Kaa-Khem, Rosja
    - #19
  - Krasnodar, Rosja
    - #10
  - Kurgan, Rosja
    - #18
  - Omsk, Rosja
    - #17
  - Orenburg, Rosja
    - #15
  - Perm, Rosja
    - #9
  - Polevskoy, Rosja
    - #23
  - Rostov-on-Don, Rosja
    - #2
  - Rostov-on-Don, Rosja
    - #4
  - Ryazan, Rosja
    - #24
  - Saint Petersburg, Rosja
    - #8
  - Simferopol, Rosja
    - #3
  - Stavropol, Rosja
    - #22
  - Ufa, Rosja
    - #11
  - Voronezh, Rosja
    - #5

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rosyjscy pacjenci

Opis

Kryteria włączenia:

Mężczyźni i kobiety z potwierdzoną diagnozą choroby Fabry;
Przepisany przebieg enzymatycznej terapii zastępczej dowolnym lekiem (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
Wiek 8–65 lat;
Podpisano świadomą zgodę pacjenta i/lub jego/jej przedstawiciela prawnego na udział w badaniu i przetwarzaniu danych osobowych.

Kryteria wykluczenia:

Terapia zastępcza nerek lub przeszczep nerki;
Krytyczna choroba niezwiązana z chorobą Fabry'ego;
Ciąża lub karmienie piersią;
Odmowa pacjenta (lub jego/jej przedstawiciela prawnego) przed dalszym udziałem w badaniu lub opiece medycznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Fabagal Pacjenci przyjmujący Fabagal® jako enzym zastępczą
Fabrazyme Pacjenci przyjmujący Fabrazyme® jako enzymu terapii zastępczej
Replagal Pacjenci przyjmujący Replagal® jako enzym terapię zastępczą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej na poziomie LYSO-GB3 Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed rekrutacją do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji	Poziom globotriaosylosfingozyny (LYSO-GB3) jest mierzony w suszonych plamach krwi.	Od 12 miesięcy przed rekrutacją do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w aktywności α-Gal Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed rekrutacją do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji	Poziom aktywności α-galaktozydazy (α-GAL) mierzy się w suszonych plamach krwi.	Od 12 miesięcy przed rekrutacją do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji
Zmień się od linii bazowej w GFR Ramy czasowe: Od 12 miesięcy przed rekrutacją do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji	Wskaźnik filtracji kłębuszkowej (GFR) jest mierzony metodami dostępnymi w rutynowym stosowaniu medycznym.	Od 12 miesięcy przed rekrutacją do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomie bólu neuropatycznego Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji	Ból neuropatyczny ocenia się zgodnie ze skalą werbalną: brak bólu, łagodny ból, umiarkowany ból, silny ból, bardzo silny ból, nie do zniesienia ból. Przypisuje się odpowiednia wartość 0, 2, 4, 6, 8, 10.	Od rejestracji do 6 miesięcy (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal) obserwacji
Częstość występowania istotnych wyników klinicznych Ramy czasowe: Od rekrutacji do 6 miesięcy obserwacji (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal)	Do istotnych wyników klinicznych zaliczają się zaburzenia rytmu serca (migotanie przedsionków, uporczywy częstoskurcz nadkomorowy lub komorowy), niewydolność serca, udar mózgu, rozpoczęcie terapii nerkozastępczej oraz zgon z dowolnej przyczyny.	Od rekrutacji do 6 miesięcy obserwacji (dla kohort Fabrazyme i Replagal) lub do 18 miesięcy (dla kohorty Fabagal)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NPO Petrovax

Śledczy

Krzesło do nauki: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

FAVORIT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .