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Wirksamkeit und Sicherheit der Enzymersatztherapie bei Patienten mit Fabry -Erkrankung (FAVORIT)

24. Dezember 2025 aktualisiert von: NPO Petrovax

Open-Label-Vergleichskohorte Nicht-interventionelle epidemiologische Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit der Enzymersatztherapie bei russischen Patienten mit Fabry-Erkrankung

Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, zu erfahren, wie die Enzymersatztherapie bei Patienten mit Fabry -Erkrankung funktioniert. Die Hauptfrage, die sie beantworten soll, ist:

Welche medizinischen Probleme haben die Teilnehmer?

Die Teilnehmer, die bereits als Teil ihrer regelmäßigen medizinischen Versorgung bei Fabry -Erkrankung eine Enzymersatztherapie haben, werden wie gewohnt beobachtet. Ihre Daten werden von ihrem Arzt gesammelt.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Alle Patienten zur Enzymersatztherapie könnten in die Studie aufgenommen werden. Derzeit sind in Russland (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®) drei Medikamente erhältlich, sodass die Patienten drei Kohorten bilden.

Für alle Patienten werden retrospektive Daten für 12 Monate vor der Einschreibung gesammelt.

Alle Patienten werden prospektiv für 6 Monate beobachtet. Zu 6 Monaten beenden Patienten, die im Moment Fabrazym oder Replagal einnehmen, die Studie.

Patienten mit Fabagal werden noch 12 Monate lang beobachtet (bis zu 18 Monate nach der Einschreibung).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russland
      • Astrakhan, Russland
        • #13
      • Barnaul, Russland
        • #27
      • Borovichi, Russland
        • #7
      • Chelyabinsk, Russland
        • #6
      • Grozny, Russland
        • #21
      • Gubkin, Russland
        • #16
      • Irkutsk, Russland
        • #26
      • Ivanovo, Russland
        • #12
      • Kaa-Khem, Russland
        • #19
      • Krasnodar, Russland
        • #10
      • Kurgan, Russland
        • #18
      • Omsk, Russland
        • #17
      • Orenburg, Russland
        • #15
      • Perm, Russland
        • #9
      • Polevskoy, Russland
        • #23
      • Rostov-on-Don, Russland
        • #2
      • Rostov-on-Don, Russland
        • #4
      • Ryazan, Russland
        • #24
      • Saint Petersburg, Russland
        • #8
      • Simferopol, Russland
        • #3
      • Stavropol, Russland
        • #22
      • Ufa, Russland
        • #11
      • Voronezh, Russland
        • #5

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Russische Patienten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen mit einer bestätigten Diagnose einer Fabry -Krankheit;
  • Verschriebener Kurs der Enzymersatztherapie mit jedem Arzneimittel (Fabagal, Fabrazim, Replagal);
  • Alter 8 - 65 Jahre;
  • Unterzeichnete informierte Zustimmung des Patienten und/oder seines gesetzlichen Vertreters zur Teilnahme an der Studie und Verarbeitung personenbezogener Daten.

Ausschlusskriterien:

  • Nierenersatztherapie oder Nierentransplantation;
  • Kritische Krankheit, die nicht mit der Fabry -Krankheit zusammenhängt;
  • Schwangerschaft oder Stillen;
  • Ablehnung des Patienten (oder seines gesetzlichen Vertreters) aus der weiteren Teilnahme an der Studie oder der medizinischen Versorgung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Fabagal
Patienten, die Fabagal® als Enzymersatztherapie einnehmen
Fabrazym
Patienten, die Fabrazyme® als Enzymersatztherapie einnehmen
Wiederholung
Patienten, die Replagal® als Enzymersatztherapie einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Grundlinie in Lyso-GB3-Ebene
Zeitfenster: Von 12 Monaten vor der Einschreibung bis zu 6 Monate (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Das Niveau des Globotriaosylsphingosins (Lyso-GB3) wird in getrockneten Blutflecken gemessen.
Von 12 Monaten vor der Einschreibung bis zu 6 Monate (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Ausgangswert in der α-Gal-Aktivität
Zeitfenster: Von 12 Monaten vor der Einschreibung bis zu 6 Monate (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Der Spiegel der α-Galactosidase (α-Gal) -Aktivität wird in getrockneten Blutflecken gemessen.
Von 12 Monaten vor der Einschreibung bis zu 6 Monate (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Wechseln Sie von der Grundlinie in GFR
Zeitfenster: Von 12 Monaten vor der Einschreibung bis zu 6 Monate (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Die glomeruläre Filtrationsrate (GFR) wird mit Methoden gemessen, die im routinemäßigen medizinischen Gebrauch verfügbar sind.
Von 12 Monaten vor der Einschreibung bis zu 6 Monate (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Veränderung von der Ausgangswert in neuropathischer Schmerzniveau
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu 6 Monaten (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Neuropathische Schmerzen werden nach verbaler Skala bewertet: Keine Schmerzen, leichte Schmerzen, mittelschwere Schmerzen, starke Schmerzen, sehr starke Schmerzen, unerträgliche Schmerzen. Der entsprechende Wert von 0, 2, 4, 6, 8, 10 wird zugewiesen.
Von der Einschreibung bis zu 6 Monaten (für Fabrazym- und Replagal -Kohorten) oder bis zu 18 Monate (für Fabagal -Kohorte) der Beobachtung
Inzidenzrate signifikanter klinischer Endpunkte
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu 6 Monaten (für Fabrazyme- und Replagal-Kohorten) oder bis zu 18 Monaten (für die Fabagal-Kohorte) der Beobachtung
Signifikante klinische Endpunkte umfassen Herzrhythmusstörungen (Vorhofflimmern, anhaltende supraventrikuläre oder ventrikuläre Tachykardie), Herzinsuffizienz, Schlaganfall, Beginn einer Nierenersatztherapie und Tod aus jeglicher Ursache.
Von der Einschreibung bis zu 6 Monaten (für Fabrazyme- und Replagal-Kohorten) oder bis zu 18 Monaten (für die Fabagal-Kohorte) der Beobachtung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NPO Petrovax

Ermittler

  • Studienstuhl: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FAVORIT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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