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Eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática em pacientes com doença de Fabry (FAVORIT)

24 de dezembro de 2025 atualizado por: NPO Petrovax

Estudo epidemiológico não intervencional de coorte

O objetivo deste estudo de observação é aprender como a terapia de reposição enzimática funciona em pacientes com doença de Fabry. A principal pergunta que pretende responder é:

Que problemas médicos os participantes têm?

Os participantes que já estão na terapia de reposição enzimática como parte de seus cuidados médicos regulares para doenças de Fabry serão observados como de costume. Seus dados serão coletados pelo médico.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Doença de Fabry

Descrição detalhada

Todos os pacientes sobre terapia de reposição enzimática podem ser incluídos no estudo. Atualmente, três medicamentos estão disponíveis na Rússia (Fabagal®, Fabrazyme®, Replagal®), de modo que os pacientes formam três coortes.

Para todos os pacientes, os dados retrospectivos são coletados por 12 meses antes da matrícula.

Todos os pacientes são observados prospectivamente por 6 meses. No momento de 6 meses, pacientes que tomam fabrazima ou replagal no momento terminam o estudo.

Pacientes em Fabagal são observados por mais 12 meses (até 18 meses após a inscrição).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Rússia
- - Astrakhan, Rússia
    - #13
  - Barnaul, Rússia
    - #27
  - Borovichi, Rússia
    - #7
  - Chelyabinsk, Rússia
    - #6
  - Grozny, Rússia
    - #21
  - Gubkin, Rússia
    - #16
  - Irkutsk, Rússia
    - #26
  - Ivanovo, Rússia
    - #12
  - Kaa-Khem, Rússia
    - #19
  - Krasnodar, Rússia
    - #10
  - Kurgan, Rússia
    - #18
  - Omsk, Rússia
    - #17
  - Orenburg, Rússia
    - #15
  - Perm, Rússia
    - #9
  - Polevskoy, Rússia
    - #23
  - Rostov-on-Don, Rússia
    - #2
  - Rostov-on-Don, Rússia
    - #4
  - Ryazan, Rússia
    - #24
  - Saint Petersburg, Rússia
    - #8
  - Simferopol, Rússia
    - #3
  - Stavropol, Rússia
    - #22
  - Ufa, Rússia
    - #11
  - Voronezh, Rússia
    - #5

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes russos

Descrição

Critérios de inclusão:

Homens e mulheres com diagnóstico confirmado de doença de Fabry;
Curso prescrito da terapia de reposição enzimática com qualquer medicamento (Fabagal, Fabrazim, REPLAGAL);
Idade 8 - 65 anos;
O consentimento informado assinado do paciente e/ou seu representante legal para participação no estudo e processamento de dados pessoais.

Critérios de exclusão:

Terapia de reposição renal ou transplante renal;
Doença crítica não relacionada à doença de Fabry;
Gravidez ou amamentação;
Recusa do paciente (ou seu representante legal) de uma participação adicional no estudo ou assistência médica.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Fabagal Pacientes que tomam Fabagal® como terapia de reposição enzimática
Fabrazyme Pacientes que tomam Fabrazyme® como terapia de reposição enzimática
Replagal Pacientes que tomam replagal® como terapia de reposição enzimática

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Mudança da linha de base no nível LYSO-GB3 Prazo: Dos 12 meses antes da inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replicação) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação	O nível de globotriaosilsfingosina (LYSO-GB3) é medido em manchas sanguíneas secas.	Dos 12 meses antes da inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replicação) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Mudança da linha de base na atividade α-gal Prazo: Dos 12 meses antes da inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replicação) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação	O nível de atividade da α-galactosidase (α-GAL) é medido em manchas sanguíneas secas.	Dos 12 meses antes da inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replicação) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação
Mudança da linha de base na GFR Prazo: Dos 12 meses antes da inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replicação) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação	A taxa de filtração glomerular (TFG) é medida por métodos disponíveis no uso médico de rotina.	Dos 12 meses antes da inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replicação) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação
Mudança da linha de base no nível de dor neuropática Prazo: Desde inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replagal) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação	A dor neuropática é avaliada de acordo com a escala verbal: sem dor, dor leve, dor moderada, dor intensa, dor muito grave, dor intolerável. O valor correspondente de 0, 2, 4, 6, 8, 10 é atribuído.	Desde inscrição até 6 meses (para fabrazyme e coortes de replagal) ou até 18 meses (para coorte Fabagal) de observação
Taxa de Incidência de Resultados Clínicos Significativos Prazo: Desde a inscrição até 6 meses (para as coortes de Fabrazyme e Replagal) ou até 18 meses (para a coorte de Fabagal) de observação	Os resultados clínicos significativos incluem distúrbios do ritmo cardíaco (fibrilação auricular, taquicardia supraventricular ou ventricular persistente), insuficiência cardíaca, acidente vascular cerebral, início de terapia de substituição renal e morte por qualquer causa.	Desde a inscrição até 6 meses (para as coortes de Fabrazyme e Replagal) ou até 18 meses (para a coorte de Fabagal) de observação

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NPO Petrovax

Investigadores

Cadeira de estudo: Sergey V. Moiseev, MD, Sechenov First Moscow State Medical University (Sechenov University)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

17 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

FAVORIT

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .