파킨슨의 장애 진화에서 α- 시누 클레인 변형의 검증 (VaMPiRE)
파킨슨의 장애 진화에서 α- 시누 클레인 변형의 검증 (뱀파이어)
파킨슨 병 (PD)은 진행성 신경 퇴행성 특성으로 인해 복잡한 도전을 제시하여 다양한 신체 시스템에 영향을 미칩니다. 수십 년간의 연구에도 불구하고, 발병과 진행을 이해하는 것은 불분명하며 조기 진단 및 치료를 복잡하게합니다. PD 병리 생리학의 최근 발전은 질병 진행 속도를 늦추기위한 유망한 치료를 제안하지만, 세포 변성을 역전시키는 것은 여전히 애매 모호하다. 새로운 요법이 떠오르면 조기 탐지 도구의 필요성이 시급합니다. 그러나 PD 진단을위한 검증 된 바이오 마커는 부족하여 Hoehn 및 Yahr 또는 비용이 많이 드는 의료 영상 기술과 같은 주관적 척도에 의존합니다. PD 병리학에서 잘못 접힌 α- 시누 클레인 (α-Syn) 단백질의 축적은 관심을 불러 일으켰지 만 진단 역할을 정의하려면 추가 조사가 필요하다. PD 환자로부터의 뉴런-유래 세포 외 소포 (NDEV)에서 α-Syn의 최근 발견은 새로운 진단 방법에 대한 잠재력을 시사한다. 우리의 제안 된 프로젝트 인 Vαmpire는 클러스터 조정 사례-제어 방법론을 사용하여 600 명의 PD 및 600 명의 비 PD 참가자를 포함하여 종단 연구를 수행하여 초기 PD 검출을 위해 NDEV에서 α-Syn 이소 형 및 관련 바이오 마커를 탐색하기 위해 노력하고 있습니다.
우리는 PD의 초기 단계를 감지하고 질병 예후 및 진행을 추정 할 수있는 혁신적인 혁신적인 진단 (IVD) 시험을 개발하고 검증 할 계획입니다. AI 모델을 사용하여 데이터 분석 알고리즘을 생성하고 주요 분석 실험실 및 IVD 제조업체와의 협력을 생성하여 개발 된 프로토 타입의 신뢰성과 타당성을 보장하는 것을 목표로합니다. 우리는 컨소시엄 노력을 통해 결과의 상업화를 주도하기 위해 생성 된 지적 재산을 라이센스하는 것을 상상합니다.
PD 참가자에 대한 24 개월 간격과 비 PD 컨트롤을위한 단일 기준선 내에서 2 개의 혈액 샘플 추출이 수행됩니다. 이 24 개월 동안 모든 참가자는 질병 진화 및 치료를 모니터링하기 위해 정기적으로 추적 할 것이며, 질병 발병 비 PD 대조군은 무증상 피험자에서 시험의 민감도를 확인하는 세 번째 코호트 (4% 발병에 따라 약 24 명의 피험자 일 것으로 예상)의 일부가 될 것입니다. 이 프로젝트의 독특한 측면은 우리가 질병을 개발하기 위해 계속 될 비 PD 참가자의 4%를 감지 할 수 있다는 것입니다. 따라서 PD를 조기에 식별하기 위해 이러한 바이오 마커의 가치를 보여줍니다.
프로토 타입은 PD 및 비 -PD 샘플의 첫 번째 기준선 세트를 사용하여 차별적 인 용량에 대해 검증 될 것이며, 기준선 및 24 개월 데이터 + 혈액 샘플을 비교하는 PD 프로그램을 검출하는 능력.
개선 된 조기 선별 검사는 270,000 개의 새로운 PD 사례가 이전에 발견 될 수 있고, 현재 PD로 진단 된 9.4m의 질병 관리를 개선하고 2028 년까지 총 580 만 명의 장애 조정 수명 (DALYS)을 잃지 않으면 더 나은 치료법의 발전을 이끌어 냈습니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Elda Judica, MD
- 전화번호: +39 0248593242
- 이메일: e.judica@casadicuraigea.it
연구 연락처 백업
- 이름: Annunziata Tramontano
- 전화번호: 0039 0248593197
- 이메일: a.tramontano@casadicuraigea.it
연구 장소
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Thessaloniki, 그리스, 54124
- 모병
- Aristotle University Of Thessaloniki
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연락하다:
- Savvas Petanidis
- 전화번호: 0030 2310999205
- 이메일: spetanid@auth.gr
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Madrid, 스페인, 28014
- 모병
- Asociacion Parkinson Madrid
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연락하다:
- Mayca Marin Valero
- 전화번호: 0034 914 340406
- 이메일: investigacion@parkinsonmadrid.org
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Mi
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Milan, Mi, 이탈리아, 20144
- 모병
- Casa di Cura Igea
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연락하다:
- Elda Judica, MD
- 전화번호: 0039 02 48593242
- 이메일: e.judica@casadicuraigea.it
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Warsaw, 폴란드, 02-957
- 모병
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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연락하다:
- Tomasz Stępień
- 전화번호: 0048 22458 25 00
- 이메일: tstepien@ipin.edu.pl
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
모집은 5 개의 임상 사이트에서 수행 될 것이며, 각 사이트는 채용 용량 및 자원에 따라 기여합니다.
PD 환자 및 비 PD 대조군은 유사한 특성 중에서 모집됩니다. 연구 목표를 충족시키기 위해 일치하는 사례 제어 접근법이 구현됩니다. 일치하는 것은 잠재적 인 혼란 요인을 제어하는 데 사용됩니다. 연령, 성별, 지리적 위치 및 관련 동반 질환 (예 : 제 2 형 당뇨병, 고혈압, 빈혈, 위장 기능 장애 등)과 같은 공유 특성을 기준으로 PD (사례) 및 PD (비 PD 제어)와 참가자를 짝을 이루거나 그룹화함으로써 우리는 편견을 향상시키고 조절 된 분석에서의 통계를 향상시키는 것을 목표로합니다. 동등한 컨트롤과 모든 사례를 정확하게 일치시키기가 어렵 기 때문에 클러스터 PD 및 비 PD 참가자에 계층화를 사용하므로 PD와 비 PD 등가 클러스터간에 비교 분석을 수행 할 수 있습니다. 참가자가 PD로 모집 될 때마다
설명
포함 기준 :
• PD 대상의 경우
- MDS-Updrs 기준에 따른 PD 진단 및 PD 대상에 대한 I-IV (MED) 사이의 HOEHN 및 YAHR 척도
- 기꺼이 참여합니다. 참여는 항상 자발적입니다.
- 연구에 참여하거나 서명을 담당하는 법적 대리인이있는 서면 사전 동의를 기꺼이 제공 할 수 있습니다. 참가자 (또는 법적 대리인)는 연구에 관한 목적, 방법 및 모든 정보를 이해해야합니다.
- 비 PD 과목의 경우
- 정상적인 신경 학적 검사 결과.
- 전체 연구 기간 동안 임상의가 이용할 수 있고 검토 할 수있는 의료 기록 (최근 및 원격 병력).
- 연구에 참여하기 위해 서면 정보 동의를 기꺼이 제공 할 수 있습니다.
제외 기준 :
• PD 및 비 PD 대상의 경우
- 파킨슨 병이나 환자의 증상을 더 잘 설명 할 수있는 다른 질병으로 인한 장애를 유발할 수있는 임상 적으로 유의하고 심각한인지 감소 및/또는 지적 장애; 배제 기준은 뇌 장애, 척수, 말초 신경 및 근육을 포함한 신경 학적 및 신경 발달 장애를 포함합니다 (예 : 뇌성 마비, 간질 [발작 장애], 뇌졸중, 지적 장애, 보통 내지 중증 발달 지연, 근이영양증 또는 척수 손상).
- 열 (온도 38.0 ° C (고막)).
- 급성 감염 (예 : 독감, COVID-19)은 환자를 쇠약하게하고 데이터에 영향을 줄 수 있습니다.
- 동시 감염이있는 개인은 용량 검사에서 전신 항균 및/또는 항 바이러스 요법을 필요로합니다 (예 : HEPC, HIV, TB).
- 생명을 위협하는 수명이있는 생명을 위협하는 수명이 있으며, 이로 인해 조기 중퇴가 발생할 수 있습니다.
- 결과를 혼동 할 수있는 다른 신경 학적 또는 전신 조건.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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파킨슨 (PD)
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참가자의 임상 이력은 T0 (기준선) 및 T1 (24 개월)에서 검토됩니다.
또한 T0 및 T1에서 임상 평가를받을 것입니다.
평가는 아래에 요약 된 바와 같이 참가자가 PD 또는 비 PD 그룹에 속하는지 여부에 따라 조정됩니다. • MDS-Updrs + H & Y : PD 그룹에 적용되는 신경 도메인을 평가하는 데 사용됩니다.
• BERG : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는 균형 및 성능을 평가하는 데 사용됩니다.
• CIRS-G : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는 동반 질환을 평가하는 데 사용됩니다.
• PD-CRS : PD 그룹에 적용되는인지 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
• MMSE (시간 및 공간 방향 전용) : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는인지 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
• PDQ-8 : PD 그룹에 적용되는 삶의 질을 평가하는 데 사용됩니다.
• PD-CFRS : PD 그룹에 적용되는 기능 평가에 사용됩니다.
• GDS : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는 우울증을 평가하는 데 사용됩니다.
혈액 샘플은 T0 및 T1에서 수집되며 참가자 당 20ml를 끌어냅니다.
다른 이름들:
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비 PD 컨트롤
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참가자의 임상 이력은 T0 (기준선) 및 T1 (24 개월)에서 검토됩니다.
또한 T0 및 T1에서 임상 평가를받을 것입니다.
평가는 아래에 요약 된 바와 같이 참가자가 PD 또는 비 PD 그룹에 속하는지 여부에 따라 조정됩니다. • MDS-Updrs + H & Y : PD 그룹에 적용되는 신경 도메인을 평가하는 데 사용됩니다.
• BERG : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는 균형 및 성능을 평가하는 데 사용됩니다.
• CIRS-G : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는 동반 질환을 평가하는 데 사용됩니다.
• PD-CRS : PD 그룹에 적용되는인지 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
• MMSE (시간 및 공간 방향 전용) : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는인지 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
• PDQ-8 : PD 그룹에 적용되는 삶의 질을 평가하는 데 사용됩니다.
• PD-CFRS : PD 그룹에 적용되는 기능 평가에 사용됩니다.
• GDS : PD 및 비 PD 그룹 모두에 적용되는 우울증을 평가하는 데 사용됩니다.
혈액 샘플은 T0 및 T1에서 수집되며 참가자 당 20ml를 끌어냅니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Α- 시누 클레인 이소 형의 정량화 (-140, -126, -112, -98) 및 혈액 샘플로부터 NDEV에서의 sumoylated 형태의 정량화
기간: 기준선 (T0) 및 등록 후 24 개월 (T1).
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1 차 결과 측정은 α- 시누 클레인 (α-Syn) 이소 형 (-140, -126, -112, -98)의 정량화 및 혈액 샘플로부터 분리 된 뉴런-유래 세포 외 소포 (NDEVS)에서의 이들의 sumoylated 형태를 포함한다. 디지털 독자와 결합 된 측면 흐름 면역 분석을 포함한 고급 생화학 기술이 정확한 정량화를 위해 사용됩니다. AI- 구동 데이터 분석은 바이오 마커 수준과 파킨슨 병 (PD) 진행 사이의 상관 관계를 평가합니다. 임상 적 의미 : 이 결과는 초기 PD 진단을 위해 α-Syn 바이오 마커를 검증하여 DAT 이미징과 같은 현재 방법에 대한 비 침습적, 비용 효율적인 대안을 제공하는 것을 목표로합니다. α-Syn 이소 형의 신뢰할 수있는 식별은 조기 중재 전략을 향상시키고, 질병 진행이 느리게 진행되며, 개인화 된 치료 계획을 지원할 수 있습니다. 또한 질병 메커니즘에 대한 통찰력을 제공하여 미래의 치료 개발을 강화하고 전 세계적으로 확장 가능하고 접근 가능한 진단 솔루션을 가능하게 할 수 있습니다. |
기준선 (T0) 및 등록 후 24 개월 (T1).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PD 진단에 대한 AI 생성 예측 점수의 검증
기간: 기준선 (T0), 주기적 설문 조사를 통해 3 개월마다 및 등록 후 24 개월 (T1).
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다변량 바이오 마커 데이터, 임상 평가 및 인구 통계 학적 변수를 이용한 인공 지능 (AI)의 강력한 진단 알고리즘의 개발 및 검증.
AI 모델은 질병 발병, 진행 및 치료 반응과 α-Syn 바이오 마커 수준과 상관 관계가있는 예측 점수를 생성합니다.
검증 프로세스는 파킨슨 병 진단에 대한 모델의 민감도, 특이성 및 예측 정확도를 평가합니다.
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기준선 (T0), 주기적 설문 조사를 통해 3 개월마다 및 등록 후 24 개월 (T1).
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PDQ-8을 사용한 환자 보고서의 삶의 질 (QOL)의 종단 평가
기간: 기준선 (T0) 및 등록 후 24 개월 (T1).
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Parkinson 's Disease Questionnaire-8 (PDQ-8)은 연구 기간 동안 환자 보고서의 삶의 질 (QOL)의 변화를 평가하기 위해 사용됩니다.
이동성, 일상 활동, 정서적 복지, 낙인, 사회적 지원,인지, 의사 소통 및 신체적 불편 함을 평가합니다.
점수는 질병 부담과 α-Syn 바이오 마커 수준과의 상관 관계를 모니터링하기 위해 분석됩니다.
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기준선 (T0) 및 등록 후 24 개월 (T1).
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Elda Judica, MD, Casa di Cura Igea
- 연구 의자: Marco Feligioni, PHD, EBRI-European Brain Research Insitute
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키워드
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기타 연구 ID 번호
- 101156370
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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