Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace a-synukleinových modifikací ve vývoji Parkinsonovy poruchy (VaMPiRE)

27. února 2026 aktualizováno: Casa di Cura IGEA

Validace a-synukleinových modifikací ve vývoji Parkinsonovy poruchy (Vampire)

Parkinsonova choroba (PD) představuje komplexní výzvu díky své progresivní neurodegenerativní povaze, což postihuje různé tělesné systémy. Přes desetiletí výzkumu zůstává pochopení jeho nástupu a progrese nejasné, komplikuje včasnou diagnózu a léčbu. Nedávné pokroky v patofyziologii PD naznačují, že slibná léčba zpomalí progresi onemocnění, přesto se zvrácení buněčné degenerace zůstává nepolapitelné. Vzhledem k tomu, že se objevují nové terapie, je potřeba nástrojů včasné detekce naléhavé. Ověřené biomarkery pro diagnózu PD však chybí a spoléhají na subjektivní měřítka jako Hoehn a Yahr nebo nákladné techniky lékařského zobrazování. Akumulace špatně složených proteinů a-synukleinu (a-syn) v patologii PD vyvolala zájem, ale definování diagnostických rolí vyžaduje další zkoumání. Nedávná nálezy a-Syn v neuronálních extracelulárních vesikulách (NDEV) od pacientů s PD naznačují potenciál pro nové diagnostické metody. Cílem našeho navrhovaného projektu Vαmpire je provést longitudinální studii zahrnující 600 PD a 600 ne-PD účastníků pomocí metodiky upravené clusteru upravené clusteru, aby prozkoumala izoformy a-syn a související biomarkery v NDEVS pro časnou detekci PD.

Plánujeme vyvinout a ověřit inovativní test in vitro diagnostiky (IVD) schopný detekovat nejranější fáze PD a odhadnout prognózu a progresi onemocnění. S využitím modelů AI k vytváření algoritmů analýzy dat a spolupráci s předními analytickými laboratořemi a výrobci IVD se snažíme zajistit spolehlivost a proveditelnost vyvinutého prototypu. Prostřednictvím úsilí konsorcia si představujeme licencování generovaného duševního vlastnictví, které řídí komercializaci našich výsledků.

Dva kolo extrakcí vzorku krve budou provedeny v rámci 24měsíční mezery účastníkům PD a jediné základní linii pro kontroly non-PD. Všichni účastníci budou pravidelně sledováni během tohoto 24měsíčního období, aby sledovali vývoj a léčbu onemocnění, a kontroly non-PD rozvíjející se onemocnění budou součástí třetí kohorty (očekává se, že bude kolem 24 subjektů podle 4% výskytu), která potvrdí citlivost testu u asymptomatických subjektů. Jedinečným aspektem projektu je, že předpokládáme, že jsme schopni detekovat teze 4% účastníků, kteří nejsou PD, kteří budou vyvíjet onemocnění, a proto prokázat hodnotu těchto biomarkerů, aby se PD brzy identifikovaly.

Prototyp bude ověřen pro svou diskriminační kapacitu s použitím první sady základních vzorků PD a non-PD a pro jeho schopnost detekovat PD-Progrese porovnávající základní a 24měsíční údaje plus vzorky krve.

Vylepšený včasný screening by mohl umožnit detekovat 270 000 nových případů PD dříve, zlepšit léčbu nemocí 9,4 m lidí, kteří jsou v současné době diagnostikováni PD, a zabránit ztrátě celkem 5,8 milionu let upravených do života (DALYS), což vede také rozvoj lepší léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The VαMPiRE study (Validation of α-synuclein Modifications in Parkinson's dIsoRder Evolution) is a multicenter, longitudinal observational study in the context of European Grant Horizon Europe (101156370-2) and is designed to validate specific α-synuclein (α-Syn) isoforms and their post-translational modifications as biomarkers for the early detection and progression monitoring of Parkinson's disease (PD). Studie se zabývá kritickou neuspokojenou potřebou nákladově efektivní, neinvazivní diagnostické metody kombinací inovativních biochemických analýz, datových modelů spravovaných na umělé inteligenci (AI) a komplexní klinická hodnocení. Toto úsilí je v souladu s objevujícími se globálními prioritami, aby se zvýšila včasná diagnóza a personalizovanou léčbu neurodegenerativních onemocnění.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Itálie
    • Mi
      • Milan, Mi, Itálie, 20144
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-957
        • Nábor
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Kontakt:
  • Řecko
      • Thessaloniki, Řecko, 54124
        • Nábor
        • Aristotle University Of Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28014

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Nábor bude prováděn na pěti klinických místech, přičemž každé místo přispívá na základě jeho náborové kapacity a zdrojů.

Mezi podobné charakteristiky budou přijímáni pacienti s PD a kontroly non-PD. Pro splnění cílů studie bude implementován odpovídající přístup pro kontrolu případu. Srovnání bude použito ke kontrole potenciálních matoucích faktorů. Spárováním nebo seskupováním účastníků s PD (případy) a těmi, kteří nemají PD (ne-PD kontroly) založené na sdílených charakteristikách--jako je věk, pohlaví, geografická poloha a relevantní komorbidity (např. Diabetes 2. typu, hypertenzi, anémii, gastrointestinální dysfunkci atd.)-Snížení statistického účinnosti v upravené analýze. Vzhledem k tomu, že bude obtížné přesně porovnat všechny případy s ekvivalentními ovládacími prvky, použijeme stratifikaci ke shluku PD a účastníků non-PD, takže lze provést srovnávací analýzu mezi PD a ne-PD ekvivalentními klastry. Pokaždé, když je účastník přijat do PD, on/

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • • Pro předměty PD

    • Diagnóza PD podle kritérií MDS-UPDRS a Hoehn a Yahr Scale mezi I-IV (Med On) pro PD subjekty
    • Ochotný se zúčastnit. Účast je vždy dobrovolná.
    • Ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí na studii nebo mít právního zástupce odpovědného za podpis; Účastník (nebo právní zástupce) musí pochopit účel, metody a všechny informace týkající se studie.
    • Pro ne-PD subjekty
    • Normální nálezy neurologického vyšetření.
    • Lékařský záznam (nedávná a vzdálená anamnéza) dostupná a kontrola kliniků během celého studijního období.
    • Ochotný a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí na studii

Kritéria pro vyloučení:

  • • Pro předměty PD a Non-PD

    • Klinicky významný a závažný kognitivní pokles a/nebo intelektuální postižení, které může vést k poškození, které není způsobeno Parkinsonovou chorobou nebo jiným onemocněním, které by mohlo lépe vysvětlit příznaky pacienta; Vylučovací kritéria zahrnují neurologické a neurodevelopmentální poruchy včetně poruch mozku, míchy, periferního nervu a svalu (např. Mozková obrna, epilepsie [poruchy záchvatů], mrtvice, intelektuální postižení, střední až závažné vývojové zpoždění, svalová dystrofie nebo poranění míchy).
    • Horečka (teplota 38,0 ° C (tympanický)).
    • Akutní infekce (jako je chřipka, Covid-19), která by mohla pacienta oslabit a ovlivnit data.
    • Jednotlivci se souběžnými infekcemi vyžadujícími systémovou antimikrobiální a/nebo antivirovou terapii při zkouškách před dávkováním (např. HEPC, HIV, TB).
    • Život ohrožující koexistující onemocnění s délkou života, což by mohlo vést k předčasnému předčasnému ukončení studia.
    • Jakékoli jiné neurologické nebo systémové podmínky, které by mohly zmást výsledky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Parkinson (PD)
Jiný: Odběr krve pro hodnocení laboratoře
Klinická historie účastníků bude přezkoumána na T0 (základní linie) a T1 (24 měsíců). Rovněž podstoupí klinické hodnocení na T0 a T1. Hodnocení budou přizpůsobena na základě toho, zda účastník patří do skupiny PD nebo non-PD, jak je uvedeno níže: • MDS-UPDRS + H&Y: Používá se k vyhodnocení neurologické domény, aplikované na skupinu PD. • BERG: Používá se k posouzení rovnováhy a výkonu, aplikované na skupiny PD i non-PD. • CIRS-G: Používá se k vyhodnocení komorbidit, aplikované na skupiny PD i non-PD. • PD-CRS: Používá se k posouzení kognitivní funkce, aplikované na skupinu PD. • MMSE (pouze časová a prostorová orientace): Používá se k posouzení kognitivní funkce, aplikované na skupiny PD i non-PD. • PDQ-8: Používá se k vyhodnocení kvality života, aplikované na skupinu PD. • PD-CFRS: Používá se pro funkční hodnocení, aplikované na skupinu PD. • GDS: Používá se k posouzení deprese, aplikované na skupiny PD i non-PD. Vzorky krve budou odebrány na T0 a T1, s 20 ml nakresleným na účastníka.
Ostatní jména:
  • Neurologické hodnocení
Ovládací prvky non-PD
Jiný: Odběr krve pro hodnocení laboratoře
Klinická historie účastníků bude přezkoumána na T0 (základní linie) a T1 (24 měsíců). Rovněž podstoupí klinické hodnocení na T0 a T1. Hodnocení budou přizpůsobena na základě toho, zda účastník patří do skupiny PD nebo non-PD, jak je uvedeno níže: • MDS-UPDRS + H&Y: Používá se k vyhodnocení neurologické domény, aplikované na skupinu PD. • BERG: Používá se k posouzení rovnováhy a výkonu, aplikované na skupiny PD i non-PD. • CIRS-G: Používá se k vyhodnocení komorbidit, aplikované na skupiny PD i non-PD. • PD-CRS: Používá se k posouzení kognitivní funkce, aplikované na skupinu PD. • MMSE (pouze časová a prostorová orientace): Používá se k posouzení kognitivní funkce, aplikované na skupiny PD i non-PD. • PDQ-8: Používá se k vyhodnocení kvality života, aplikované na skupinu PD. • PD-CFRS: Používá se pro funkční hodnocení, aplikované na skupinu PD. • GDS: Používá se k posouzení deprese, aplikované na skupiny PD i non-PD. Vzorky krve budou odebrány na T0 a T1, s 20 ml nakresleným na účastníka.
Ostatní jména:
  • Neurologické hodnocení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantifikace izoforem a -synukleinu (-140, -126, -112, -98) a jejich sumoylovaných forem v NDEV ze vzorků krve
Časové okno: Základní linie (T0) a 24 měsíců po zápisu (T1).

Primární výsledek zahrnuje kvantifikaci izoforem a-synukleinu (a-syn) (-140, -126, -112, -98) a jejich sumoylovaných forem v neuronálních extracelulárních vezikulách (NDEVS) izolovaných ze vzorků krve. Pro přesnou kvantifikaci se používají pokročilé biochemické techniky, včetně imunoanalýzy laterálního toku spojeného s digitálními čtenáři. Analýza dat řízená AI hodnotí korelace mezi hladinami biomarkerů a Parkinsonovou nemocí (PD) progresí.

Klinické důsledky:

Cílem tohoto výsledku je ověřit biomarkery a-SYN pro časnou diagnózu PD a nabízí neinvazivní, nákladově efektivní alternativu k současným metodám, jako je zobrazování DAT. Spolehlivá identifikace izoforem a-syn by mohla zlepšit strategie včasné intervence, pomalou progresi onemocnění a podporovat personalizované plány léčby. Kromě toho by mohla poskytnout vhled do mechanismů nemocí, posílit budoucí terapeutický vývoj a umožnit škálovatelné a dostupné diagnostické řešení po celém světě.
Základní linie (T0) a 24 měsíců po zápisu (T1).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Validace prediktivního skóre generovaného AI pro diagnózu PD
Časové okno: Základní linie (T0), každé 3 měsíce prostřednictvím periodických průzkumů a 24 měsíců po zápisu (T1).
Vývoj a validace umělé inteligence (AI) diagnostických algoritmů s využitím vícerozměrných dat biomarkerů, klinických hodnocení a demografických proměnných. Model AI generuje prediktivní skóre korelace hladin biomarkerů a-Syn s nástupem onemocnění, progresí a léčebnou reakcí. Proces validace vyhodnocuje citlivost, specificitu modelu a prediktivní přesnost pro diagnostiku Parkinsonovy choroby.
Základní linie (T0), každé 3 měsíce prostřednictvím periodických průzkumů a 24 měsíců po zápisu (T1).

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podélné hodnocení kvality života hlášeného pacientem (QOL) pomocí PDQ-8
Časové okno: Základní linie (T0) a 24 měsíců po zápisu (T1).
Dotazník Parkinsonovy choroby-8 (PDQ-8) se používá k posouzení změn v kvalitě života hlášeného pacientem (QOL) během studijního období. Vyhodnocuje mobilitu, každodenní činnosti, emoční pohodu, stigma, sociální podporu, poznání, komunikaci a tělesné nepohodlí. Skóre je analyzována za účelem sledování zátěže onemocnění a jeho korelace s hladinami biomarkerů a-Syn.
Základní linie (T0) a 24 měsíců po zápisu (T1).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Casa di Cura IGEA

Spolupracovníci

Aristotle University Of Thessaloniki
Institute of Psychiatry and Neurology, Warsaw
Asociación Parkinson Madrid
LINKCARE HEALTH SERVICES SL
ALMAWAVE SPA
European Brain Research Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elda Judica, MD, Casa di Cura Igea
  • Studijní židle: Marco Feligioni, PHD, EBRI-European Brain Research Insitute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 101156370

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

De-identifikovaná údaje o jednotlivých účastnících (IPD) související s primárními a sekundárními výsledky, budou demografické a základní charakteristiky zpřístupněny kvalifikovaným vědcům na základě přiměřené žádosti po zveřejnění výsledků studie. Údaje budou sdíleny prostřednictvím příslušných úložišť údajů a v souladu s platnými etickými a právními předpisy. Předáním žádosti o přístup k přístupu k datům sponzorovi studie. Data budou sdílena prostřednictvím zabezpečeného institucionálního úložiště (např. Zenodo, Ore, EOSC). Využitelné výsledky budou šířeny prostřednictvím platformy pro výsledky Horizon.

Časový rámec sdílení IPD

Počínaje 6 měsíci po zveřejnění hlavních výsledků studie. Po dobu 5 let po zveřejnění.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova nemoc (PD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit