Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Validering av α-synuclein modifikasjoner i Parkinsons forstyrrelsesutvikling (VaMPiRE)

27. februar 2026 oppdatert av: Casa di Cura IGEA

Validering av α-synuclein-modifikasjoner i Parkinsons Disorder Evolution (Vampire)

Parkinsons sykdom (PD) presenterer en kompleks utfordring på grunn av sin progressive nevrodegenerative natur, og påvirker forskjellige kroppslige systemer. Til tross for flere tiår med forskning, er forståelsen av dens begynnelse og progresjon uklart, og kompliserer tidlig diagnose og behandling. Nyere fremskritt innen PD -patofysiologi antyder lovende behandlinger for langsom sykdomsprogresjon, men reversering av cellulær degenerasjon er fortsatt unnvikende. Med nye terapier som dukker opp, haster behovet for tidlige deteksjonsverktøy. Imidlertid mangler validerte biomarkører for PD -diagnose, og er avhengige av subjektive skalaer som Hoehn og Yahr eller kostbare medisinske avbildningsteknikker. Akkumulering av feilfoldet a-synuclein (a-syn) proteiner i PD-patologi har vekket interesse, men å definere diagnostiske roller krever ytterligere undersøkelse. Nyere funn av a-syn i neuronale avledede ekstracellulære vesikler (NDEV) fra PD-pasienter antyder et potensial for nye diagnostiske metoder. Vårt foreslåtte prosjekt, VαMpire, tar sikte på å gjennomføre en langsgående studie som involverer 600 PD og 600 deltakere som ikke er PD ved bruk av en klyngejustert case-control-metodikk, for å utforske α-syn-isoformer og relaterte biomarkører i NDEV-er for tidlig PD-deteksjon.

Vi planlegger å utvikle og validere en innovativ in vitro diagnostisk (IVD) -test som er i stand til å oppdage PDs tidligste stadier og estimere sykdomsprognose og progresjon. Ved å bruke AI -modeller for å generere dataanalysealgoritmer og samarbeid med ledende analytiske laboratorier og IVD -produsenter, tar vi sikte på å sikre påliteligheten og gjennomførbarheten til den utviklede prototypen. Gjennom konsortiuminnsats ser vi for oss lisensiering av den genererte åndsverk for å drive kommersialisering av resultatene våre.

To runde med ekstraksjoner av blodprøve vil bli utført innen et 24-måneders gap til PD-deltakere og en enkelt baseline for ikke-PD-kontroller. Alle deltakerne vil regelmessig bli fulgt opp i løpet av denne 24-månedersperioden for å overvåke sykdomsutvikling og behandling, og ikke-PD-kontroller som utvikler sykdommen vil være en del av en tredje årskull (forventes å være rundt 24 forsøkspersoner i henhold til 4% forekomst) som vil bekrefte følsomheten til testen hos asymptomatiske personer. Det unike aspektet ved prosjektet er at vi forventer å kunne oppdage teser 4% av ikke-PD-deltakere som vil fortsette å utvikle sykdommen, og derfor demonstrere verdien av disse biomarkørene for å identifisere PD tidlig.

Prototypen vil bli validert for sin diskriminerende kapasitet, ved å bruke det første baseline-settet med PD- og ikke-PD-prøver, og for dens evne til å oppdage PD-progresjon som sammenligner baseline og 24-måneders data pluss blodprøver.

Forbedret tidlig screening kan gi rom for at 270 000 nye tilfeller av PD kan oppdages tidligere, forbedre sykdomshåndteringen på 9,4 M personer som for tiden er diagnostisert av PD og unngå å miste totalt 5,8 millioner funksjonshemmede livsår (DALY) innen 2028 som også ledet utviklingen av bedre behandlinger.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

VaMpire-studien (validering av α-synuclein-modifikasjoner i Parkinsons Disorder Evolution) er et multisenter, langsgående observasjonsstudie i sammenheng med European Grant Horizon Europe (101156370-2) og er designet for å validere spesifikk α-synuclein (α-Syn) IsoRorms og deres post-α-synuclein (α-Syn) IsoRorms og deres etter-synuclein (α-synuclein) av Parkinsons sykdom (PD). Studien tar for seg det kritiske uoppfylte behovet for en kostnadseffektiv, ikke-invasiv diagnostisk metode ved å kombinere innovative biokjemiske analyser, kunstig intelligens (AI) -drevne datamodeller og omfattende kliniske vurderinger. Denne innsatsen samsvarer med nye globale prioriteringer for å forbedre den tidlige diagnosen og personalisert behandling av nevrodegenerative sykdommer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas, 54124
        • Rekruttering
        • Aristotle University Of Thessaloniki
        • Ta kontakt med:
  • Italia
    • Mi
      • Milan, Mi, Italia, 20144
        • Rekruttering
        • Casa di Cura Igea
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Rekruttering
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28014

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Rekruttering vil bli gjennomført på fem kliniske steder, hvor hvert nettsted bidrar basert på rekrutteringskapasitet og ressurser.

PD-pasienter og ikke-PD-kontroller vil bli rekruttert blant lignende egenskaper. En matchet case-control-tilnærming vil bli implementert for å oppfylle studiens mål. Matching vil bli brukt til å kontrollere for potensielle forvirrende faktorer. Ved å sammenkoble eller gruppere deltakere med PD (tilfeller) og de uten PD (ikke-PD-kontroller) basert på delte egenskaper som alder, kjønn, geografisk beliggenhet og relevante komorbiditeter (f.eks. Type 2 diabetes, hypertensjon, anemi, gastrointestinal dysfunksjon, osv.) Siden det vil være vanskelig å samsvare med alle tilfeller med tilsvarende kontroller, vil vi bruke stratifiseringen til å klynge PD og ikke-PD-deltakere slik at sammenlignende analyse kan utføres mellom PD og ikke-PD-ekvivalente klynger. Hver gang en deltaker rekrutteres til PD, han/

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • • For PD -fag

    • PD-diagnose i henhold til MDS-UPDRS-kriterier og Hoehn og Yahr-skala mellom I-IV (Med ON) for PD-forsøkspersoner
    • Villig til å delta. Deltakelse er alltid frivillig.
    • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien eller ha en juridisk representant som er ansvarlig for signering; Deltakeren (eller den juridiske representanten) må forstå formålet, metodene og all informasjon om studien.
    • For ikke-PD-fag
    • Normale nevrologiske undersøkelsesfunn.
    • Medisinsk journal (nyere og ekstern medisinsk historie) tilgjengelig og gjennomgått av klinikere i hele studieperioden.
    • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien

Eksklusjonskriterier:

  • • For PD- og ikke-PD-fag

    • Klinisk signifikant og alvorlig kognitiv tilbakegang og/eller intellektuell funksjonshemming som kan føre til svekkelse som ikke er forårsaket av Parkinsons sykdom eller noen annen sykdom som bedre kan forklare pasientens symptomer; Eksklusjonskriteriene involverer nevrologiske og nevroutviklingsforstyrrelser inkludert lidelser i hjernen, ryggmargen, perifer nerve og muskler (f.eks. Cerebral parese, epilepsi [anfallsforstyrrelser], hjerneslag, intellektuell funksjonshemming, moderat til alvorlig utviklingsforsinkelse, muskeldystrofi eller ryggmargsskade).
    • Feber (temperatur 38,0 ° C (tympanic)).
    • Akutt infeksjon (som influensa, Covid-19) som kan svekke pasienten og påvirke dataene.
    • Personer med samtidig infeksjoner som krever systemisk antimikrobiell og/eller antiviral terapi ved pre-doseundersøkelser (f.eks. HEPC, HIV, TB).
    • Livstruende sameksisterende sykdom med forventet levealder, noe som kan føre til for tidlig frafall.
    • Eventuelle andre nevrologiske eller systemiske forhold som kan forvirre resultater.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Parkinson (PD)
Annen: Blodtrekk for laboratorievurderingen
Deltakernes kliniske historier vil bli gjennomgått på T0 (baseline) og T1 (24 måneder). De vil også gjennomgå en klinisk vurdering ved T0 og T1. Vurderingene vil bli skreddersydd basert på om deltakeren tilhører PD- eller ikke-PD-gruppen, som beskrevet nedenfor: • MDS-UPDRS + H&Y: Brukes til å evaluere det nevrologiske domenet, brukt på PD-gruppen. • Berg: Brukes til å vurdere balanse og ytelse, brukt på både PD- og ikke-PD-grupper. • CIRS-G: Brukes til å evaluere komorbiditeter, brukt på både PD- og ikke-PD-grupper. • PD-CRS: Brukes til å vurdere kognitiv funksjon, brukt på PD-gruppen. • MMSE (bare tidsmessig og romlig orientering): Brukes til å vurdere kognitiv funksjon, anvendt på både PD- og ikke-PD-grupper. • PDQ-8: Brukes til å evaluere livskvalitet, brukt på PD-gruppen. • PD-CFRS: Brukes til funksjonell vurdering, brukt på PD-gruppen. • GDS: Brukes til å vurdere depresjon, brukt på både PD- og ikke-PD-grupper. Blodprøver vil bli samlet ved T0 og T1, med 20 ml trukket per deltaker.
Andre navn:
  • Nevrologisk evaluering
Ikke-PD-kontroller
Annen: Blodtrekk for laboratorievurderingen
Deltakernes kliniske historier vil bli gjennomgått på T0 (baseline) og T1 (24 måneder). De vil også gjennomgå en klinisk vurdering ved T0 og T1. Vurderingene vil bli skreddersydd basert på om deltakeren tilhører PD- eller ikke-PD-gruppen, som beskrevet nedenfor: • MDS-UPDRS + H&Y: Brukes til å evaluere det nevrologiske domenet, brukt på PD-gruppen. • Berg: Brukes til å vurdere balanse og ytelse, brukt på både PD- og ikke-PD-grupper. • CIRS-G: Brukes til å evaluere komorbiditeter, brukt på både PD- og ikke-PD-grupper. • PD-CRS: Brukes til å vurdere kognitiv funksjon, brukt på PD-gruppen. • MMSE (bare tidsmessig og romlig orientering): Brukes til å vurdere kognitiv funksjon, anvendt på både PD- og ikke-PD-grupper. • PDQ-8: Brukes til å evaluere livskvalitet, brukt på PD-gruppen. • PD-CFRS: Brukes til funksjonell vurdering, brukt på PD-gruppen. • GDS: Brukes til å vurdere depresjon, brukt på både PD- og ikke-PD-grupper. Blodprøver vil bli samlet ved T0 og T1, med 20 ml trukket per deltaker.
Andre navn:
  • Nevrologisk evaluering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kvantifisering av α -synucleinisoformer (-140, -126, -112, -98) og deres sumoylerte former i NDEV -er fra blodprøver
Tidsramme: Baseline (T0) og 24 måneder etter påmelding (T1).

Det primære utfallsmålet involverer kvantifisering av α-synuclein (α-syn) isoformer (-140, -126, -112, -98) og deres sumoylerte former i neuronale avledede ekstracellulære vesikler (NDEV) isolerte fra blodprøver. Avanserte biokjemiske teknikker, inkludert lateral strømningsimmunoanalyse kombinert med digitale lesere, brukes for presis kvantifisering. AI-drevet dataanalyse evaluerer korrelasjoner mellom biomarkørnivåer og Parkinsons sykdom (PD) progresjon.

Kliniske implikasjoner:

Dette utfallet tar sikte på å validere α-SYN-biomarkører for tidlig PD-diagnose, og tilbyr et ikke-invasivt, kostnadseffektivt alternativ til nåværende metoder som DAT-avbildning. Pålitelig identifisering av α-syn-isoformer kan forbedre tidlige intervensjonsstrategier, langsom sykdomsprogresjon og støtte personlige behandlingsplaner. I tillegg kan det gi innsikt i sykdomsmekanismer, styrke fremtidig terapeutisk utvikling og muliggjøre skalerbare, tilgjengelige diagnostiske løsninger globalt.
Baseline (T0) og 24 måneder etter påmelding (T1).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Validering av AI-generert prediktiv poengsum for PD-diagnose
Tidsramme: Baseline (T0), hver tredje måned gjennom periodiske undersøkelser og 24 måneder etter påmelding (T1).
Utvikling og validering av kunstig intelligens (AI) -styrte diagnostiske algoritmer ved bruk av multivariate biomarkørdata, kliniske vurderinger og demografiske variabler. AI-modellen genererer en prediktiv poengsum som korrelerer α-syn biomarkørnivåer med sykdomsdebut, progresjon og behandlingsrespons. Valideringsprosessen evaluerer modellens følsomhet, spesifisitet og prediktiv nøyaktighet for Parkinsons sykdomsdiagnose.
Baseline (T0), hver tredje måned gjennom periodiske undersøkelser og 24 måneder etter påmelding (T1).

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Longitudinal vurdering av pasientrapportert livskvalitet (QoL) ved bruk av PDQ-8
Tidsramme: Baseline (T0) og 24 måneder etter påmelding (T1).
Parkinsons Disease Questionnaire-8 (PDQ-8) brukes for å vurdere endringer i pasientrapportert livskvalitet (QoL) over studieperioden. Den evaluerer mobilitet, daglige aktiviteter, emosjonell velvære, stigma, sosial støtte, erkjennelse, kommunikasjon og kroppslig ubehag. Poeng blir analysert for å overvåke sykdomsbyrden og dens korrelasjon med α-syn biomarkørnivåer.
Baseline (T0) og 24 måneder etter påmelding (T1).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Casa di Cura IGEA

Samarbeidspartnere

Aristotle University Of Thessaloniki
Institute of Psychiatry and Neurology, Warsaw
Asociación Parkinson Madrid
LINKCARE HEALTH SERVICES SL
ALMAWAVE SPA
European Brain Research Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elda Judica, MD, Casa di Cura Igea
  • Studiestol: Marco Feligioni, PHD, EBRI-European Brain Research Insitute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2026

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 101156370

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) relatert til primære og sekundære utfall, vil demografiske og grunnleggende egenskaper bli gjort tilgjengelig for kvalifiserte forskere på rimelig forespørsel etter publisering av studieresultatene. Data vil bli delt gjennom passende dataregistreringer og i samsvar med gjeldende etiske og juridiske forskrifter. Via innsending av en datatilgangsforespørsel til studiesponsoren. Data vil bli delt gjennom et sikkert institusjonelt depot (f.eks. Zenodo, Ore, EOSC). Nøkkelutnyttbare resultater vil bli spredt gjennom horisontresultatplattformen.

IPD-delingstidsramme

Fra 6 måneder etter publisering av hovedstudieresultatene. I en periode på 5 år etter publisering.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere