국소 적으로 절제 가능한 복부 종양을 갖는 소아과의 CEB-01. (CEB-01-RLP01-C)
최초의 예비, 개방형 라벨, 탐색 적, 외부 제어 임상 시험은 7- 에틸 -10- 하이드 록시 캄 프토 테신 (SN-38)의 안전성, 효능 및 약동학 (SN-38)을 평가하여 생체 적합성 중합성 나노 섬유 막 (CEB-01)으로 제조 된 상태로 생체 적합성 중합성 나노 섬유 막 (CEB-01)을 치료하기 위해 제조, 18 년 이상 치료를 위해 생체 적합성 나노 섬유 막 (CEB-01)으로 제조된다. 치료 표준 치료와 비교할 때 절제 가능한 종양.
CEB-01-RLP01-CT 시험은 최초의 과학, 개방형 라벨, 탐색 적, 외부 제어 임상 시험, 7- 에틸 -10- 하이드 록시-샘프 토신 (SN-38)의 안전성, 효능 및 약동학 (SN-38)을 평가하여 생체 적합성 중합체 나노 섬유 막 (CEB-01)을 대상으로,, 치료, 치료, 치료, 치료, 치료, 치료, 치료 표준 치료와 비교하여 신경 아세포종 소드 조직 육종, 윌름, 생식 세포 종양 및 기타 종양을 포함한 국소적인 절제 가능한 복부 종양으로 출생부터 18 세 미만의 소아 환자.
연구 치료 CEB-01 : 화학 요법의 국소 방출을위한 새로운 제형으로 구성된 조사 의약품입니다. 그것은 생체 적합성 및 생분해 성 나노 섬유 막 폴리 (젖소-글리콜 산) (PLGA)로 구성되어 있으며, 이는 약물 SN-38 (이리 노테 칸의 주요 대사 산물)이 장착된다. 막은 불활성이고 무독성이며, 세포주 및 이종 이식 모델에서 효능을 나타냈다. 전임상 환경에서, CEB-01은 외과 적으로 절제된 종양의 재발을 방지하며, 생분해 성 나노 섬유의 독특한 기술을 기반으로하며, 이는 절제된 종양 층에 항 종양 SN-38을 직접 전달할 수있다. 따라서이 표적 전달은 수술 절차 후 남은 암 세포를 제거하고 잔류 현미경 질환을 효과적으로 제어한다.
국소 재발을 피하기 위해 CEB-01 로의 국소 치료의 잠재적 이점은 여러 동물 모델과 드 노보 또는 재발 성 ST를 가진 성인의 임상 시험에 의해 강력하게 뒷받침됩니다.
연구 개요
상세 설명
일차 및 2 차 목표 및 종점 목표 1 차 (1) 국소 적으로 절제 가능한 복부 신경 모세포종, 연조직 육종, WILM, 생식 세포 종양 및 소아과의 다른 종양에서 CEB01의 효능을 평가하기위한 1 차 (1).
엔드 포인트 : 부작용 (AE), 심각하고 비 시력, 연구 약물에 대한 주파수, 심각성 및 관련성과 관련하여 약물과 관련하여 코딩하고 부작용에 대한 일반적인 용어 기준 (CTCAE)에 따라 코딩했습니다.
이차적 인 (2)는 국소 적으로 절제 가능한 복부 신경 모세포종, 연질 조직 육종, Wilms, 생식 세포 종양 및 소아과의 기타 원소에서 CEB-01의 효능을 평가합니다.
엔드 포인트 :
- 무 진행 생존 (PFS).
- 전체 생존 (OS).
- 국소 재발이없는 생존 (LRFS).
- Recist 1.1에 의해 먼 또는 전이성의 새로운 병변.
- SN-38의 약동학을 특성화하기위한 삶의 질 설문지 (Qol) (3).
엔드 포인트 :
- SN-38의 농도 시간 곡선 (AUC0-INF)에 따른 영역.
- SN-38의 최대 농도 (CMAX).
- SN-38의 최대 혈장 농도 (TMAX)의 시간.
- SN-38의 말단 반감기 (T1/2).
전반적인 디자인.
디자인 : 각각 20 명의 참가자로 구성된 3 개의 코호트와 잘 어울리는 외부 인구의 20 명의 피험자. 중재 모델 : 병렬 그룹. 제어 : 표준 치료 (SOC)로 처리 된 외부 제어 암. 시험 중재 할당 방법 : 외부에서 잘 맞는 제어 암이있는 열린 라벨.
인구 유형 : 인구-인구 진단 또는 조건 : 연조직 육종 (STS), 신경 모세포종 (NB) 및 Wilms 종양 (GCT), 생식자 종양 (GCT), Synvical rhabdoid (embranial rhabdoid), Synovial rhabdoid (eMRRINANNANT RHABDOIM)와 같은 다른 종양을 포함하여 국소 적으로 절제 가능한 종양으로 출생에서 18 세 미만의 남성 및 여성 환자. (SS), Desmoplastic 소형 원형 세포 종양 (DSRCT) 및 섬유 롤라 멜라 간세포 암종 (FL-HCC).
인구 연령 : 선별시 출생부터 18 세 미만. 현장 분포 : 단일 사이트 : 소아암 센터 바르셀로나 (PCCB) 병원 Sant Joan de Déu, 스페인 바르셀로나.
코호트 수 : 다음과 같이 설명 된 3 개의 코호트가 있습니다.
코호트 1 : 복부 STS, 20 명의 참가자에서, 역사적 대조군을 포함하여 동일한 참여 부위 (예 : 예를 들어 지난 10 년 내에) 또는 현대 통제 (예 : 포함 및 제외 기준을 충족하지만 실험 치료를 받기를 원하지 않는 대상체 (방사선 요법 및/또는 화학 요법이없는 수술로 구성됨)는 외부 대조군이 될 것입니다.
. Cohort 2 : 고위험 NB, 20 명의 참가자에서, 역사적 대조군을 포함하여 동일한 참여 부위 (예 : 지난 10 년 내에) 또는 현대 통제 (예 : 포함 및 제외 기준을 충족하지만 실험 치료를 받기를 원하지 않는 대상체 (방사선 요법 및/또는 화학 요법이없는 수술로 구성됨)는 외부 대조군이 될 것입니다.
- 코호트 3 : 20 명의 참가자에서 WT, GCT, EMRT, SS, DSRCT 및 FL-HCC를 포함한 복부 종양. 추가 안전성 및 효능 데이터를 얻기 위해 열린 라벨이 통제되지 않은 처리 암.
블라인드 : 이것은 개방형 라벨 임상 시험입니다. 참가자 수 : 60 명의 참가자는 3 개의 코호트로 나뉘 었습니다.
무기 및 기간 : 각 참가자의 경우 선별을 위해 최대 28 일의 등록 기간과 3 년의 후속 조치가 있습니다. 1 일은 막의 임플란트 유무에 관계없이 수술의 날이며 수술 일로부터 3 ± 30 일의 일차 종점 측정이 될 것입니다. 총 등록 기간은 약 12 개월이므로, 첫 번째 참가자 첫 방문 (FPFV)은 2025 년 1 분기에있을 것으로 예상됩니다. 마지막 참가자 마지막 방문 (LPLV)은 2029 년 1 분기에있을 것으로 예상됩니다.
위원회 : DSMB (Data Safety Monitoring Board)는 맹렬한 방식으로 데이터를 검토합니다. 세부 사항은 DSMB 헌장에 나와 있습니다. 예정된 검토는 10 명의 무작위 화 및 치료 참가자가 6 개월의 후속 조치를 완료 한 DSMB에 의해 수행됩니다. DSMB는 안전 신호가 감지되면 스폰서의 요청에 따라 소집 될 수 있습니다.
- 시험 스키마 코호트 1 스크리닝 : 수술 전 최대 28 일. 인구 : 국소 적으로 절제 가능한 복부 연조직 육종을 가진 소아과.
치료 : 1 일째, CEB-01 수술 베드의 영역에 기초하여 개별 환자 요구에 맞게 조정 된 1 개 또는 다중 막의 단일 이식과 종양 절제 수술 직후 작은 1cm 마진. 최소 소아 막 크기는 0.75 mg의 SN-38 용량에 상응하는 15 cm2로 이식되었다.
1 차 종점 : 1095 ± 30 일까지의 안전성 및 효능.
코호트 2 선별 검사 : 수술 전 최대 28 일 전. 집단 : 국소 적으로 절제 가능한 복부 신경 아세포종을 가진 소아과.
치료 : 1 일째, CEB-01 수술 베드의 영역에 기초하여 개별 환자 요구에 맞게 조정 된 1 개 또는 다중 막의 단일 이식과 종양 절제 수술 직후 작은 1cm 마진. 최소 소아 막 크기는 0.75 mg의 SN-38 용량에 상응하는 15 cm2로 이식되었다.
1 차 종점 : 1095 ± 30 일까지의 안전성 및 효능.
코호트 3 스크리닝 : 수술 전 최대 28 일 전. 인구 : 인구 : Wilms 종양, 생식 세포 종양, 비외 살인 악성 악성, 람다이드 종양, 활액 육종, 데스 모르 산성 소형, 둥근 세포 종양 및 섬유종 간세포 암종을 포함한 국소 적으로 절제 가능한 복부 종양이있는 소아과.
치료 : 1 일째, CEB-01 수술 베드의 영역에 기초하여 개별 환자 요구에 맞게 조정 된 1 개 또는 다중 막의 단일 이식과 종양 절제 수술 직후 작은 1cm 마진. 최소 소아 막 크기는 0.75 mg의 SN-38 용량에 상응하는 15 cm2로 이식되었다.
1 차 종점 : 1095 ± 30 일까지의 안전성 및 효능.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: A responsible person Designated by the sponsor
- 전화번호: +34 93 434 44 12
- 이메일: investigacion@mfar.net
연구 연락처 백업
- 이름: Anna Huguet, Ph.D.
- 이메일: ahuguet@cebiotex.com
연구 장소
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- 모병
- Hospital Sant Joan de Déu
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연락하다:
- Marta Pilar Martin Gimenez, M.D.; Ph.D
- 전화번호: 34+936 009 733
- 이메일: martapilar.martin@sjd.es
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
이 시험에 참여할 자격이 있으려면 개인은 다음 모든 기준을 충족해야합니다.
- ≤ 18 년.
참가자는 다음의 진단이 있어야합니다.
- 드 노보 또는 재발 성 복부 연조직 육종.
- 아동 종양 치료 그룹 (COG) 위험 분류에 따른 De Novo 또는 재발 성 고위험 신경 아세포종, 전선 요법에 대한 반응에 관계없이, 연구 등록 시점에 비뇨기 카테 콜라민이 증가한 신경 모세포종의 이전 조직 학적 검증 및/또는 이전의 종양 세포의 증명에 의해 진단된다. 처음에는 낮은 위험 또는 중간 위험으로 간주되었지만 높은 위험으로 재 분류 된 참가자도 자격이 있습니다.
- 다른 종양 : 재발 성 Wilms 종양, de novo 또는 재발 성 생식 세포 종양, de novo 또는 재발 성 삼분기 악성 횡질 종양, de novo 또는 재발 성 육종, de novo 또는 재발 성 섬유질 간 암종 및 de novo 또는 재발 된 데스 마모 세포 종양.
- De Novo 사례의 등록을 위해서는 조직학 평가가 필요합니다. 반복적 인 사례의 등록에는 새로운 조직학 평가가 필요하지 않지만, 조직학이 원래 종양과 동일한 지 여부를 평가하기 위해 절제된 종양으로부터 얻을 것이다.
- 이전에 Irinotecan으로 치료 한 참가자는 치료 중에 진행성 질환을 기록하지 않은 경우 자격이됩니다.
- 참가자는 외과 적으로 제거 가능한 병변이 둘 이상있을 수 있습니다.
- 적절한 간, 신장, 혈액 학적 및 심장 기능.
- 참가자는이 시험에 들어가기 전에 모든 이전 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과 (3 등급 이상)에서 완전히 회복되어야합니다.
- Landky 또는 Karnosfsky 기능 성능 상태 점수 ≥ 50 스크리닝.
- 가임 잠재력의 여성 참가자는 선별 당시 음성 소변 베타 누만 융모 성 생식선 자극 호르핀 (Beta-HCG) 임신 검사가 있어야합니다.
- 가임 잠재력의 여성 및 남성 참가자는 연구 전반에 걸쳐 그리고 수술 후 6 개월 동안 적절한 피임법을 기꺼이 사용해야합니다.
- 기대 수명 6 개월 이상.
- 참가자의 법적 공인 Guardian은 프로토콜 스크리닝 절차 전에 연구 주제가되기위한 동의가 얻어 졌다는 것을 서면으로 인정해야합니다.
제외 기준
다음 기준 중 하나를 충족하는 개인은이 재판에 참여하여 제외됩니다.
- 전이성 병변.
- 현장 암 또는 기저/편평 세포 피부암을 제외한 지난 2 년 이내의 다른 악성 종양. 다른 악성 종양이있는 대상체는 24 개월 이상 질병이 없거나 종양 지향 치료가 필요하지 않은 임상 적으로 안정적인 동시 악성 종양이있는 경우 자격이 있습니다.
- 활성 박테리아, 바이러스 또는 곰팡이 감염.
- 활성 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 감염, B 형 간염, C 형 간염 또는 만성 간 질환의 알려진 병력. 임상 결과 또는 의심이없는 경우 테스트가 필요하지 않습니다.
- 적절한 후속 조치를 보장 할 수 없습니다.
- 조사관의 의견으로는 연구의 안전 모니터링 요구 사항을 준수하지 않을 수있는 참가자.
- 컴퓨터 단층 촬영 (CT) 스캔에 대한 금기.
- 연구 약물 임플란트 전 14 일 이내에 또는 외과 적 합병증이 발생한 후에도 회복중인 주요 수술; 종양 생검이나 중앙선 삽입은 주요 수술로 간주되지 않습니다.
- 다른 관련 병용.
- 참가자의 현 상태 유대인성 줄기 세포 이식은 자격이 없습니다.
- 치료를 견딜 수있는 능력을 손상시키는 주요 장기 시스템의 질병을 가진 참가자.
- 신체 표면적 (BSA) 보정에 기초한 최대 이식 가능한 표면적을 초과하는 CEB-01 임플란트가 필요한 종양 크기가있는 환자.
- SN-38 또는 CEB-01 부형제에 대한 과민증이 알려진 환자.
- 임신 또는 수유. 임산부는이 연구에서 제외됩니다. 환자가 수유 어머니 인 경우 모유 수유를 중단해야합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 수술 후 표준 수술 및 CEB-01 임플란트
시술/수술 : 표준 수술 종양의 위치와 크기는 수술 유형을 결정합니다.
약물 : CEB-01 화학 요법의 국소 방출을위한 새로운 제형입니다.
그것은 폴리 (젖소-글리콜 산) (PLGA)로 만들어진 생체 적합성 및 생분해 성 나노 섬유 막으로 구성되며, 이는 항 종양 약물 SN-38이 로딩되고 종양 제거 후 수술 층에 이식된다.
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종양의 위치와 크기에 따라 수술 유형이 결정됩니다.
화학요법의 국소 방출을 위한 새로운 제제입니다.
이는 폴리(락틱-코-글리콜산)(PLGA)으로 만들어진 생체적합성 및 생분해성 나노섬유 막으로 구성되며, 여기에 항종양제 SN-38이 탑재되어 종양 제거 후 수술용 침대에 이식됩니다.
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활성 비교기: 활성 비교기 : ARM 2 표준 수술
시술/수술 : 표준 수술 종양의 위치와 크기는 수술 유형을 결정합니다.
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종양의 위치와 크기에 따라 수술 유형이 결정됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 빈도 (AES) (안전)
기간: 학습 완료를 통해 평균 3 년
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부작용 (AE), 심각하고 비 시력, 약물 연구에 대한 빈도, 심각성 및 관련성이있는 약물과 관련이 있으며, 부작용에 대한 일반적인 용어 기준 (CTCAE)에 따라 코딩되었습니다.
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학습 완료를 통해 평균 3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 생존 (OS).
기간: 학습 완료를 통해 평균 3 년
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모든 원인으로부터의 수술에서 사망으로 정의됩니다.
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학습 완료를 통해 평균 3 년
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국소 재발없는 생존 (LRF)
기간: 학습 완료를 통해 평균 3 년
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이식 된 CEB-01의 영역에서 질병의 진행까지 수술로부터의 시간으로 정의된다.
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학습 완료를 통해 평균 3 년
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SN-38의 최대 농도 (CMAX).
기간: 60 일 동안
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순차적 시계에서 촬영 한 말초 혈액 샘플에서 SN-38의 최고 농도
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60 일 동안
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SN38의 최대 혈장 농도 (TMAX)의 시간.
기간: 60 일 동안
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순차적 시계에서 촬영 한 말초 혈액 샘플에서 SN-38이 가장 높은 수술에서 순간까지의 시간
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60 일 동안
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SN-38의 말단 반감기 (T1/2)
기간: 60 일 동안
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그는 SN-38의 혈장 농도가 CMAX에서 50% 감소하는 데 필요한 시간
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60 일 동안
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무 진행 생존 (PFS)
기간: 학습 완료를 통해 평균 3 년
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수술에서 객관적인 종양 진행 또는 원인으로 인한 사망에 이르기까지 정의됩니다.
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학습 완료를 통해 평균 3 년
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Recist 1.1에 의해 먼 또는 전이성의 새로운 병변 (고형 종양의 반응 평가 기준, 버전 1.1)
기간: 학습 완료를 통해 평균 3 년
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Recist 1.1에 의해 먼 또는 전이성의 새로운 병변의 수.
(고형 종양의 반응 평가 기준, 버전 1.1)
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학습 완료를 통해 평균 3 년
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SN-38의 농도 시간 곡선 (AUC0-INF) 하의 영역 (7- 에틸 -10- 하이드 록시 캄 프토 테신)
기간: 60 일 동안
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시간이 지남에 따라 말초 혈액에서 총 SN-38 (F 7- 에틸 -10- 하이드 록시 캄 프토 테신) 노출을 나타냅니다.
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60 일 동안
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Marta Pilar Martin Gimenez, M.D.; Ph.D., Hospital Sant Joan de Déu
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CEB-01-RLP01-CT
- 2024-520054-38-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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