Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CEB-01 i pediatri med lokalt resekterbare magesvulster. (CEB-01-RLP01-C)

28. mai 2025 oppdatert av: CEBIOTEX

Først-i-paediatri, åpen etikett, utforskende, eksternt kontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av 7-etyl-10-hydroksy camptothecin (SN-38) formulert som et biokompatibelt polymerisk nanofibermembran (CEB-01) for å ha en biokompatibel polymerisk nanofibermembran (CEB-01) for å ha en biokompatibel polymert nanofibermembran (CEB-38) for å være en biokompatibel Svulster i forhold til standard for omsorg.

CEB-01-RLP01-CT-studie er første-i-paediatri, åpen etikett, utforskende, eksternt kontrollert klinisk studie for å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av 7-etyl-10-hydroksy-camptothecin (SN-38) formulert som en biokompatibel polym-kage-peditisk membran (CEB-care fra Care-care fra Care-care fra Care-care fra Care-care fra Care-care fra Care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-kage-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care-care peditotek. Fødsel til under 18 år med en lokal resectable magesvulster inkludert neuroblastoma soft-vevs sarkom, wilms, kimcellesvulster og andre svulster, sammenlignet med standard for omsorg.

Studiebehandling CEB-01: Det er et undersøkt medisinprodukt bestående av en ny formulering for lokal frigjøring av cellegift. Det er sammensatt av en biokompatibel og biologisk nedbrytbar nanofibermembranpoly (melkes-ko-glykolsyre) (PLGA) som er lastet med medikamentet SN-38 (den viktigste metabolitten til irinotekan). Membranen er inert, ikke-giftig og har vist effekt i cellelinjer og xenograft-modeller. I de prekliniske omgivelsene forhindrer CEB-01 tilbakefall av kirurgisk utskårne svulster og er basert på en unik teknologi av biologisk nedbrytbare nanofibre, som kan levere anti-tumor SN-38 direkte i den resekterte tumorsengen. Denne målrettede leveringen eliminerer således resterende kreftceller etter kirurgiske inngrep og kontrollerer effektivt gjenværende mikroskopisk sykdom.

Den potensielle fordelen med en lokal behandling med CEB-01 for å unngå lokal tilbakefall støttes sterkt av flere dyremodeller og en klinisk studie hos voksne med de novo eller tilbakevendende STS, selv om den kliniske erfaringen, samlet seg så langt, er begrenset.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  1. Primære og sekundære mål og endepunkter objektiv primær (1) å vurdere effekten av CEB01 i lokalt resekterbar abdominal neuroblastoma, bløtvevssarkom, wilms, kimcellesvulster og andre svulster i paediatri.

    Endepunkt: bivirkninger (AE), seriøse og ikke-seriøse, med deres frekvens, alvorlighetsgrad og beslektethet til å studere medikament og kodet i henhold til den mest oppdaterte versjonen av de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger (CTCAE).

    Mål sekundært (2) Å vurdere effekten av CEB-01 i lokalt resektabelt abdominal neuroblastom, soft-vevssarkom, wilms, kimcellesvulster og andre ntumours i pediatri.

    Sluttpunkter:

    • Progresjonsfri overlevelse (PFS).
    • Total Survival (OS).
    • Lokal tilbakefallsfri overlevelse (LRF).
    • Nye lesjoner enten fjernt eller metastatisk av RECIST 1.1.
    • Quality of Life Questionnaire (QOL) (3) for å karakterisere farmakokinetikken til SN-38.

    Sluttpunkter:

    • Område under konsentrasjonstidskurven (AUC0-INF) av SN-38.
    • Maksimal konsentrasjon (Cmax) av SN-38.
    • Tid for maksimal plasmakonsentrasjon (TMAX) av SN-38.
    • Terminal halveringstid (T1/2) av SN-38.

  2. Generell design.

    Design: Tre årskull med 20 deltakere hver, pluss 20 personer fra godt matchede eksterne populasjoner. Intervensjonsmodell: Parallell gruppe. Kontroll: Ekstern kontrollarm behandlet med standard for omsorg (SOC). Trial Intervention Assignment Method: Open Label, med ekstern godt matchet kontrollarm.

    Population Type: Paediatrics.Population Diagnosis or Condition: Male and female patients aged from birth to less than 18 years with a locally resectable tumours including soft-tissue sarcoma (STS), neuroblastoma (NB), and other tumours such as Wilms tumour (WT), germ cell tumours (GCT), extracranial malignant rhabdoid tumour (eMRT), synovial sarcoma (SS), desmoplastisk liten rund celletumor (DSRCT) og fibrolamellær hepatocellulært karsinom (FL-HCC).

    Befolkningsalder: Fra fødsel til mindre enn 18 år ved screening. Nettstedsdistribusjon: Enkelt sted: Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) ved sykehuset Sant Joan de Déu, Barcelona, ​​Spania.

    Antall årskull: Det vil være 3 årskull beskrevet som følger:

    • Kohort 1: Abdominal ST, hos 20 deltakere, Open Label Treatment Arm CEB-01 Plus SOC (bestående av kirurgi med/uten strålebehandling og/eller cellegift) sammenlignet med en godt matchet populasjon på omtrent 10 pasienter, fra de samme deltakende stedene, inkludert historiske kontroller (f.eks. I løpet av de siste 10 årene) eller moderne kontroller (f.eks. Personer som oppfyller inkludering og eksklusjonskriterier, men ikke ønsker å motta eksperimentell behandling) behandlet med SOC (bestående av kirurgi med/uten strålebehandling og/eller cellegift) vil være den ytre kontrollarmen.

      . Kohort 2: høyrisiko NB, hos 20 deltakere, Open Label Treatment Arm CEB-01 Plus SOC (bestående av kirurgi med/uten strålebehandling og/eller cellegift) sammenlignet med en godt matchet populasjon på omtrent 10 pasienter, fra de samme deltakende stedene, inkludert historiske kontroller (f.eks. I løpet av de siste 10 årene) eller moderne kontroller (f.eks. Personer som oppfyller inkludering og eksklusjonskriterier, men ikke ønsker å motta eksperimentell behandling) behandlet med SOC (bestående av kirurgi med/uten strålebehandling og/eller cellegift) vil være den ytre kontrollarmen.

    • Kohort 3: Magesvulster inkludert WT, GCT, EMRT, SS, DSRCT og FL-HCC hos 20 deltakere. Ukontrollert behandlingsarm med åpen label for å oppnå ytterligere sikkerhets- og effektivitetsdata.

    Blinding: Dette er en klinisk studie med åpen etikett. Antall deltakere: 60 deltakere delte seg i 3 årskull pluss 20 fra 2 godt matchede eksternkohorter av ti deltakere hver.

    Armer og varighet: For hver deltaker vil det være en påmeldingsperiode på opptil 28 dager for screening og en oppfølging på 3 år. Dag 1 vil være operasjonsdagen med eller uten implantat av membranen, og måling av det primære sluttpunktet på dag 3 ± 30 dager fra operasjonsdagen. Den totale påmeldingsperioden vil være omtrent 12 måneder, derfor fra First Participant First Visit (FPFV) som forventes å være i 1. kvartal 2025 til siste deltaker Last Visit (LPLV) som forventes å være i Q1 2029.

    Komiteer: Et datasikkerhetsovervåkningsstyre (DSMB) vil gjennomgå data på en ublindet måte; Detaljer er gitt i DSMB -charteret. Planlagt gjennomgang vil bli utført av DSMB når 10 randomiserte og behandlede deltakere har fullført 6 måneders oppfølging. DSMB kan innkalles på forespørsel fra sponsoren dersom sikkerhetssignaler oppdages.

  3. Forsøksskjema kohort 1 screening: opptil 28 dager før operasjonen. Befolkning: Pediatri med lokalt resekterbar abdominal mykt vevssarkom.

Behandling: På dag 1 ble CEB-01 enkeltimplantasjon av en eller flere membraner justert til individuelle pasientbehov basert på arealet på den kirurgiske sengen pluss en liten 1 cm margin umiddelbart etter tumorreseksjonskirurgi. Minimum pediatrisk membranstørrelse implantert til 15 cm2 som tilsvarer en SN-38-dose på 0,75 mg.

Primært endepunkt: Sikkerhet og effekt opp til dag 1095 ± 30 dager.

Kohort 2 -screening: opptil 28 dager før operasjonen. Befolkning: Pediatri med lokalt resekterbar abdominal neuroblastom.

Behandling: På dag 1 ble CEB-01 enkeltimplantasjon av en eller flere membraner justert til individuelle pasientbehov basert på arealet på den kirurgiske sengen pluss en liten 1 cm margin umiddelbart etter tumorreseksjonskirurgi. Minimum pediatrisk membranstørrelse implantert til 15 cm2 som tilsvarer en SN-38-dose på 0,75 mg.

Primært endepunkt: Sikkerhet og effekt opp til dag 1095 ± 30 dager.

Kohort 3 -screening: Opptil 28 dager før operasjonen. Befolkning: Befolkning: Paediatri med lokalt resektable magesvulster inkludert Wilms tumor, kimcelletumor, ekstrakraniell ondartet, rhabdoid tumor, synovial sarkom, desmoplastisk liten, rund celletumor og fibrolamellær hepatocellulært karsinom.

Behandling: På dag 1 ble CEB-01 enkeltimplantasjon av en eller flere membraner justert til individuelle pasientbehov basert på arealet på den kirurgiske sengen pluss en liten 1 cm margin umiddelbart etter tumorreseksjonskirurgi. Minimum pediatrisk membranstørrelse implantert til 15 cm2 som tilsvarer en SN-38-dose på 0,75 mg.

Primært endepunkt: Sikkerhet og effekt opp til dag 1095 ± 30 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: A responsible person Designated by the sponsor
  • Telefonnummer: +34 93 434 44 12
  • E-post: investigacion@mfar.net

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Spania
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

For å være kvalifisert til å delta i denne rettssaken, må en person oppfylle alle følgende kriterier:

  1. ≤ 18 år.

  2. Deltakerne må ha en diagnose av:

    1. De novo eller tilbakevendende abdominal mykt vevssarkom.
    2. De novo eller tilbakevendende høyrisiko neuroblastoma i henhold til barns onkologegruppe (COG) risikoklassifisering, uavhengig av respons på frontlinjeterapi, diagnostisert enten ved en tidligere histologisk verifisering av neuroblastom og/eller tidligere demonstrasjon av tumorceller i benmargen med økt urinskatekolamin ved tidspunktet for tumorceller i benmargen med økt urinskatekolaminer ved tid på studien. Deltakere som opprinnelig ble ansett som lav eller mellomrisiko, men som deretter ble klassifisert som høy risiko, er også kvalifisert.
    3. Andre svulster: tilbakevendende wilms tumor, de novo eller tilbakevendende kimcelletumor, de novo eller tilbakevendende ekstrakraniell ondartet rhabdoid tumor, de novo eller tilbakevendende synovial sarkom, de novo eller tilbakevendende fibrolamellær hepatocellulær cell tolor.
  3. En histologivurdering er nødvendig for påmelding av de novo -tilfeller. En ny histologivurdering er ikke nødvendig for påmelding av de tilbakevendende tilfellene, men den vil bli oppnådd fra den resekterte svulsten for å vurdere om histologien er identisk med den opprinnelige svulsten.
  4. Deltakere som tidligere er behandlet med Irinotecan, vil være kvalifisert hvis de ikke har hatt dokumentert progressiv sykdom under behandlingen.
  5. Deltakerne kan ha mer enn en kirurgisk avtakbar lesjon.
  6. Tilstrekkelig lever-, nyre-, hematologisk og hjertefunksjon.
  7. Deltakerne må ha kommet seg helt etter de akutte toksiske effektene (grad 3 eller over) av all tidligere cellegift, immunterapi eller strålebehandling før denne studien går inn i denne studien.
  8. Landky eller Karnosfsky Functional Performance Status Score ≥ 50 ved screening.
  9. Kvinnelige deltakere med fertilpotensial må ha en negativ urin Betahuman Chorionic Gonadotropin (Beta-HCG) graviditetstest ved screening.
  10. Kvinnelige og mannlige deltakere med fertilpotensial må være villige til å bruke tilstrekkelig prevensjon gjennom hele studien og i 6 måneder etter operasjonen.
  11. Forventet levealder større enn 6 måneder.
  12. Deltakeren lovlig autorisert Guardian må skriftlig erkjenne at samtykke til å bli et studiefag er oppnådd før noen protokollscreeningsprosedyrer.

Eksklusjonskriterier

En person som oppfyller noen av følgende kriterier, vil bli ekskludert fra deltakelse i denne rettssaken:

  1. Metastatiske lesjoner.
  2. Andre maligniteter i løpet av de siste 2 årene bortsett fra kreft i situasjonen eller kreft i basal/plateepitel. Personer med andre maligniteter er kvalifiserte hvis de er sykdomsfrie i minst 24 måneder eller har en klinisk stabil samtidig malignitet som ikke krever tumorrettet behandling.
  3. Aktiv bakteriell, virus- eller soppinfeksjon.
  4. Kjent historie med aktivt humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon, hepatitt B, hepatitt C eller kronisk leversykdom. Testing er ikke nødvendig i fravær av kliniske funn eller mistanke.
  5. Umulighet av å sikre tilstrekkelig oppfølging.
  6. Deltakere som etter etterforskerens mening kanskje ikke er i stand til å etterkomme kravene til sikkerhetsovervåkningskravene i studien.
  7. Kontraindikasjon for Computert Tomography (CT) -skanning.
  8. Hovedoperasjon innen 14 dager før implantatet av studiemedisin eller fremdeles i bedring etter å ha opplevd kirurgiske komplikasjoner; Verken tumorbiopsi eller innsetting av sentral linje regnes som en viktig operasjon.
  9. Andre relevante samtidige sykdommer.
  10. Deltakerens status Post-allogen stamcelletransplantasjon er ikke kvalifisert.
  11. Deltakere med sykdom i ethvert større organsystem som vil kompromittere deres evne til å motstå terapi.
  12. Pasienter med tumorstørrelse som krever CEB-01-implantat som overstiger det maksimale implanterbare overflatearealet basert på kroppsoverflateareal (BSA) korreksjon.
  13. Pasienter med kjent overfølsomhet for SN-38 eller noen av CEB-01 hjelpestoffer.
  14. Graviditet eller amming. Gravide er ekskludert fra denne studien; Hvis pasienten er en ammende mor, bør amming seponeres.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Standard kirurgi og CEB-01 implantat etter operasjonen
Prosedyre/kirurgi: Standard kirurgi Plasseringen og størrelsen på svulsten bestemmer operasjonen. Legemiddel: CEB-01 Det er ny formulering for lokal frigjøring av cellegift. Den består av en biokompatibel og biologisk nedbrytbar nanofibermembran laget av poly (melkeko-glykolsyre) (PLGA), som er lastet med antitumormedisinen SN-38 og implantert i den kirurgiske sengen etter fjerning av tumor.
Fremgangsmåte: Standard kirurgi
Plasseringen og størrelsen på svulsten bestemmer typen operasjon.
Legemiddel: CEB-01
Det er en ny formulering for lokal frigjøring av kjemoterapi. Den består av en biokompatibel og biologisk nedbrytbar nanofibermembran laget av poly(melke-ko-glykolsyre) (PLGA), som er lastet med antitumormedisinen SN-38 og implantert i operasjonssengen etter svulstfjerning.
Aktiv komparator: Aktiv sammenligning: ARM 2 Standardoperasjon
Prosedyre/kirurgi: Standard kirurgi Plasseringen og størrelsen på svulsten bestemmer operasjonen.
Fremgangsmåte: Standard kirurgi
Plasseringen og størrelsen på svulsten bestemmer typen operasjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av bivirkninger (AES) (sikkerhet)
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Bivirkninger (AE), seriøse og ikke-seriøse, med deres frekvens, alvorlighetsgrad og beslektethet til å studere medikament og kodet i henhold til den mest oppdaterte versjonen av de vanlige terminologikriteriene for bivirkninger (CTCAE).
Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total Survival (OS).
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Definert som tid fra kirurgi til død fra enhver årsak.
Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Lokal gjentakelsesfri overlevelse (LRFS)
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Definert som tiden fra kirurgi frem til progresjonen av sykdommen i området implantert CEB-01.
Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av SN-38.
Tidsramme: I løpet av 60 dager
Den høyeste konsentrasjonen av SN-38 i de perifere blodprøvene tatt ved sekvensielle tidspunkter
I løpet av 60 dager
Tid for maksimal plasmakonsentrasjon (TMAX) av SN38.
Tidsramme: I løpet av 60 dager
Tid fra operasjonen til øyeblikket med den høyeste konsentrasjonen av SN-38 i de perifere blodprøvene tatt ved sekvensielle tidspunkter
I løpet av 60 dager
Terminal halveringstid (T1/2) av SN-38
Tidsramme: I løpet av 60 dager
Han var nødvendig for plasmakonsentrasjonen av SN-38 for å falle med 50% fra Cmax
I løpet av 60 dager
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Definert som tiden fra kirurgi til objektiv tumorprogresjon eller død fra enhver årsak.
Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Nye lesjoner enten fjern eller metastatisk ved RECIST 1.1 (Kriterier for responsevaluering i solide svulster, versjon 1.1)
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Antall nye lesjoner enten fjernt eller metastatisk av RECIST 1.1. (Kriterier for responsevaluering i solide svulster, versjon 1.1)
Gjennom fullføring av studien, gjennomsnittlig 3 år
Område under konsentrasjonstidskurven (AUC0-INF) av SN-38 (7-etyl-10-hydroksy camptothecin)
Tidsramme: I løpet av 60 dager
Representerer den totale SN-38 (F 7-etyl-10-hydroksy camptothecin) eksponering i perifert blod over tid
I løpet av 60 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CEBIOTEX

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marta Pilar Martin Gimenez, M.D.; Ph.D., Hospital Sant Joan de Déu

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CEB-01-RLP01-CT
  • 2024-520054-38-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Ingen individuelle deltakerdata (IPD) vil bli gitt.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere