제대혈 이식 후 조기 조혈 회복 촉진을 위한 설포라판의 안전성 및 타당성: 단일군, 개방형, 단일기관 임상연구

포함 기준:

1. 고위험 혈액학적 악성종양 환자: AML, ALL, 고위험 MDS 포함
2. 나이: ≥18세
3. 카르노프스키 점수 ≥70%, 동부 종양학 협력 그룹(ECOG) 신체 상태 ≥2점
4. 비조혈제대혈 선택: 기증자-수혜자 HLA 고해상도 적합성 ≥4/6, 7/10 및 CD34 세포 ≥0.83×10⁵/kg (수혜자 체중), 상기 기준을 충족하며, 동결 시간이 ≥10년인 제대혈만 중국 공공 제대혈 줄기세포 은행에서 찾을 수 있음.

제외 기준:

1. 다음 병원체 검사 양성 환자: HIV(HIV-1/2), 인간 거대세포바이러스(HCMV-DNA), EBV(EBV-DNA), B형 간염(B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 DNA(HBV-DNA) 양성), C형 간염 항체(HCV-Ab), 매독균 항체(TP-Ab).
2. 선별 시점에 연구자가 판단한 임상적으로 중요한 활동성 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
3. 완전 HLA 적합성 및 동종 조혈모세포 이식 적격 기증자 의향이 있는 경우
4. 이전 유전자 치료 또는 동종 조혈모세포 이식 수혜자
5. 알려지거나 의심되는 가족성 암 증후군을 가진 직계 가족 구성원(유전성 유방암 및 난소암 증후군, 유전성 비용종성 대장암 증후군, 가족성 선종성 용종증 등 포함하되 이에 국한되지 않음)
6. 임상 연구 참여 능력에 심각한 영향을 미칠 주요 정신 질환 또는 정신 질환 소인 확진
7. 주요 장기 손상 병력 포함: 간 병변: AST 또는 ALT > 3×ULN을 시사하는 간 기능 검사; 혈청 총 빌리루빈 > 2.5×ULN; 길버트 증후군과 일치하는 경우 총 빌리루빈 > 3×ULN 및 직접 빌리루빈 > 2.5×ULN; 간교섬유화, 간경변 병력 및 활동성 간염 존재; 심장 병변: 좌심실 박출율("LVEF") <45%; 뉴욕 심장 협회(NYHA) III급 또는 IV급 울혈성 심부전(심부전 분류는 부록 1 참조); 치료가 필요한 심한 심부전. 심장 병리: 좌심실 박출율(LVEF) <45%; 뉴욕 심장 협회(NYHA) III급 또는 IV급 울혈성 심부전(NYHA 심부전 분류는 부록 1 참조); 치료가 필요한 심한 부정맥; 조절되지 않는 고혈압 또는 불안정 협심증; 등록 전 12개월 이내 심근경색 또는 우회술 또는 스텐트 수술; 임상적으로 중요한 판막 질환; 계산된 eGFR <60mL/min/1.73m² 및 직접 빌리루빈 >1.73m²; 간교섬유화 및 간경변 병력; 활동성 간염 존재. 폐 기능: FEV1/FVC <60% 및/또는 확산 기능 <예측값의 60%; 의학적 중재가 필요한 폐고혈압의 임상적으로 중요한 증거.
8. 교정 불가능한 응고 장애 또는 심한 출혈 장애 병력
9. 의사 판단에 따라 조혈모세포 이식에 부적합하게 만드는 기타 조건
10. 시험약 또는 성분에 대한 알려진 알레르기
11. 선별 전 3개월 이내 다른 중재적 임상 연구에 참여했거나 참여 중인 경우
12. 선별 전 6주 이내 생백신 접종
13. 임신 중이거나 수유 중인 여성
14. 연구 대상자가 연구 프로토콜을 잘 따르지 않은 경우
15. 연구자가 본 임상시험 참여에 부적합하다고 간주하는 기타 조건