Bezpečnost a proveditelnost sulforafanu pro podporu časného obnovení krvetvorby po transplantaci pupečníkové krve: Jednoramenná, otevřená, jednocentrová klinická studie

Kriteria pro zařazení:

1. Pacienti s vysokorizikovými hematologickými malignitami: včetně AML, ALL, vysokorizikové MDS
2. Věk: ≥18 let
3. Karnofského skóre ≥70%, fyzický stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2 body
4. Výběr nehematopoetické pupečníkové krve: kompatibilita dárce a příjemce ve vysokém rozlišení HLA ≥4/6, 7/10 a CD34 buňky ≥0,83×10⁵/kg (tělesná hmotnost příjemce), splňující výše uvedená kritéria, v čínských veřejných bankách pupečníkových kmenových buněk lze nalézt pouze pupečníkovou krev s dobou zmrazení ≥10 let.

Kriteria pro vyloučení:

1. Pacienti s pozitivním testem na následující patogeny: HIV (HIV-1/2), lidský cytomegalovirus (HCMV-DNA), EBV (EBV-DNA), hepatitida B (pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo DNA hepatitidy B (HBV-DNA)), protilátky proti hepatitidě C (HCV-Ab), protilátky proti Treponema pallidum (TP-Ab).
2. Aktivní bakteriální, virové, plísňové nebo parazitární infekce klinického významu podle posouzení vyšetřovatele v době screeningu
3. Dobrovolní dárci s úplnou kompatibilitou HLA a vhodní pro transplantaci alogenních hematopoetických kmenových buněk
4. Předchozí příjemci genové terapie nebo alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
5. Přímí příbuzní se známými nebo podezřelými familiárními nádorovými syndromy (včetně, ale neomezující se na hereditární syndrom karcinomu prsu a vaječníků, hereditární syndrom nepolypózního kolorektálního karcinomu, familiární adenomatózní polypóza atd.)
6. Potvrzená diagnóza závažného duševního onemocnění nebo predispozice k duševnímu onemocnění, která by vážně ovlivnila schopnost účasti na klinickém výzkumu
7. Anamnéza závažného poškození orgánů, včetně: Jaterní léze: jaterní testy naznačující AST nebo ALT > 3 × ULN; celkový sérový bilirubin > 2,5 × ULN; celkový bilirubin > 3 × ULN a přímý bilirubin > 2,5 × ULN, pokud je v souladu s Gilbertovým syndromem; anamnéza jaterní přemosťující fibrózy, cirhózy a přítomnost aktivní hepatitidy; Srdeční léze: ejekční frakce levé komory ("LVEF") < 45%; kongestivní srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třídy III nebo IV (viz Příloha 1 pro klasifikaci srdečního selhání); těžké srdeční selhání vyžadující léčbu. Srdeční patologie: ejekční frakce levé komory (LVEF) <45%; kongestivní srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třídy III nebo IV (viz Příloha 1 pro klasifikaci srdečního selhání NYHA); těžká arytmie vyžadující léčbu; nekontrolovaná hypertenze nebo nestabilní angina pectoris; infarkt myokardu nebo bypass nebo stentová operace do 12 měsíců před zařazením; klinicky významné chlopenní onemocnění; vypočtená eGFR <60 ml/min/1,73 m² a přímý bilirubin >1,73 m²; anamnéza jaterní přemosťující fibrózy a cirhózy; a přítomnost aktivní hepatitidy. Funkce plic: FEV1/FVC <60 % a/nebo difuzní funkce <60 % předpokládané hodnoty; klinicky významný důkaz plicní hypertenze vyžadující lékařský zásah.
8. Neopravitelné poruchy srážlivosti nebo anamnéza závažných krvácivých poruch
9. Jakýkoli jiný stav, který podle názoru lékaře činí subjekt nevhodným pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk
10. Známá alergie na testovaný lék nebo složky
11. Účast nebo účast v jiných intervenčních klinických studiích do 3 měsíců před screeningem
12. Živá vakcinace do 6 týdnů před screeningem
13. Těhotné nebo kojící ženy
14. Subjekty nedodržovaly dobře studijní protokol
15. Jakýkoli jiný stav považovaný vyšetřovatelem za nevhodný pro účast v této klinické studii