Veiligheid en haalbaarheid van sulforafaan ter bevordering van vroeg hematopoëtisch herstel na navelstrengbloedtransplantatie: een eenarmige, open, monocentrische klinische studie

Inclusiecriteria:

1. Patiënten met hoogrisico hematologische maligniteiten: inclusief AML, ALL, hoogrisico MDS
2. Leeftijd: ≥18 jaar
3. Karnofsky-score ≥70%, Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) fysieke status ≤2 punten
4. Selectie van niet-hematopoëtische navelstrengbloed: donor-ontvanger HLA-hoge-resolutie compatibiliteit ≥4/6, 7/10 en CD34-cellen ≥0,83×10⁵/kg (lichaamsgewicht ontvanger), voldoet aan bovenstaande criteria, alleen navelstrengbloed met een invriestijd van ≥10 jaar kan worden gevonden in China's openbare navelstrengbloedstamcelbanken.

Exclusiecriteria:

1. Patiënten die positief testen op de volgende pathogenen: HIV (HIV-1/2), humaan cytomegalovirus (HCMV-DNA), EBV (EBV-DNA), Hepatitis B (positief voor Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of Hepatitis B-DNA (HBV-DNA)), Hepatitis C-antilichaam (HCV-Ab), Treponema pallidum-antilichaam (TP-Ab).
2. Actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infecties van klinische betekenis zoals beoordeeld door de onderzoeker op het moment van screening
3. Bereidwillige donoren met volledige HLA-compatibiliteit en in aanmerking komend voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
4. Eerdere gentherapie of allogene hematopoëtische stamceltransplantatie ontvangers
5. Directe familieleden met bekende of vermoede familiale kanker syndromen (inclusief maar niet beperkt tot erfelijk borst- en eierstokkanker syndroom, erfelijk non-polyposis colorectaal kanker syndroom, familiaire adenomateuze polyposis, etc.)
6. Bevestigde diagnose van een ernstige psychische aandoening of aanleg voor psychische aandoening die het vermogen om deel te nemen aan klinisch onderzoek ernstig zou beïnvloeden
7. Geschiedenis van ernstig orgaanschade, inclusief: Leverafwijkingen: levertesten suggerend AST of ALT > 3 × ULN; totaal serum bilirubine > 2,5 × ULN; totaal bilirubine > 3 × ULN en direct bilirubine > 2,5 × ULN indien consistent met het syndroom van Gilbert; geschiedenis van hepatische brugfibrose, cirrose, en de aanwezigheid van actieve hepatitis; Hartafwijkingen: linker ventrikel ejectiefractie ("LVEF") < 45%; New York Heart Association (NYHA) klasse III of IV congestief hartfalen (zie Bijlage 1 voor classificaties van hartfalen); ernstig hartfalen dat behandeling vereist. Hartpathologie: linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) <45%; New York Heart Association (NYHA) klasse III of IV congestief hartfalen (zie Bijlage 1 voor NYHA hartfalen classificatie); ernstige aritmie die behandeling vereist; ongecontroleerde hypertensie of onstabiele angina pectoris; myocardinfarct of bypass- of stentoperatie binnen 12 maanden voor inschrijving; klinisch significante klepziekte; berekende eGFR <60mL/min/1,73m² en direct bilirubine >1,73m²; geschiedenis van hepatische brugfibrose en cirrose; en aanwezigheid van actieve hepatitis. Longfunctie: FEV1/FVC <60% en/of diffusiefunctie <60% van voorspelde waarde; klinisch significant bewijs van pulmonale hypertensie die medische interventie vereist.
8. Niet-corrigeerbare stollingsstoornissen of geschiedenis van ernstige bloedaandoeningen
9. Elke andere aandoening die, naar mening van de arts, de proefpersoon ongeschikt maakt voor hematopoëtische stamceltransplantatie
10. Bekende allergie voor het testgeneesmiddel of ingrediënten
11. Hebben deelgenomen of nemen deel aan andere interventionele klinische studies binnen 3 maanden voorafgaand aan screening
12. Levende vaccinatie binnen 6 weken voorafgaand aan screening
13. Zwangere of zogende vrouwen
14. Proefpersonen volgden het studieprotocol niet goed
15. Elke andere aandoening die door de onderzoeker wordt geacht ongeschikt te zijn voor deelname aan deze klinische studie